Rituximab-monoterápia vizsgálata újonnan kialakuló nephrosis szindrómában szenvedő gyermekeken: Randomizált, kontrollált vizsgálat (STORM)

Bevételi kritériumok:

1. Újonnan kialakuló idiopátiás nefrotikus szindróma
2. Glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥90 ml/perc/1,73 m2 a vizsgálatba lépéskor.

Kizárási kritériumok:

1. Glomeruláris hematuria: Vizelet vörösvérsejtszáma ≥ 10/nagy teljesítményű mező (HP), ≥ 3 alkalommal 2 héten belül;
2. Folyamatos hypocomplementaemia (< 0,9 g/l);
3. Ismétlődő vagy tartós hipertónia (a szisztolés és/vagy diasztolés vérnyomás, amelyet a vérnyomás 95 százalékánál nagyobb mértékkel mértek olyan gyermekeknél, akiknek nemük, koruk és magasságuk ≥3 különböző időpontban történt)
4. Másodlagos NS diagnózisa, például szisztémás lupus erythematosus, immunglobulin A vasculitis (IgAV), cukorbetegség, hepatitis B vírus (HBV) fertőzés stb.
5. Más vesebetegségekkel, például többszörös vese cisztákkal, ANCA vasculitissel, húgyúti rendellenességekkel stb.
6. Ha a családban előfordult nephrosis szindróma, krónikus glomerulonephritis, urémia vagy más vesebetegség;
7. Egyéb monogén genetikai betegségek, amelyek a nefrotikus szindrómák állapotának hatásaként ismertek, mint például a Wilms-tumor 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1 stb.
8. Veleszületett vagy szerzett immunhiány, vagy aktív tuberkulózisban, aktív Epstein-Barr vírusban és citomegalovírusban (CMV), akut hepatitis B-ben, hepatitis C-ben, HIV-fertőzésben, mély gombás fertőzésben vagy más aktív fertőzésben szenvedő betegek.
9. A laboratóriumi mutatók kórosak voltak, például közepes vagy súlyos neutropenia (≤1000/μl), közepes vagy súlyos vérszegénység (hemoglobin<9,0 g/dl), thrombocytopenia (thrombocytaszám <100* 10^12/l) vagy kóros májműködés ( alanintranszamináz (ALT), aszpartát aminotranszferáz (AST) vagy bilirubin > 2,5* a normál érték felső határa, és 2 hétig tovább emelkedik);
10. Szteroid vagy immunszuppresszív gyógyszer más betegségek kezelésére 3 hónapon belül, például ciklofoszfamid, ciklosporin, takrolimusz, mikofenolát-mofetil, tripterygium wilfordii stb.
11. Daganat, súlyos szívelégtelenség, súlyos hepatológiai betegségek, hematológiai betegségek vagy más súlyos rendszerbetegségek esetén.
12. Olyan betegek, akikről ismert, hogy allergiásak a rituximabra;
13. Transzplantáció anamnézisében, kivéve a szaruhártya- vagy hajbeültetést;
14. A legyengített élő vakcinát a felvétel előtt 1 hónapon belül beoltották;
15. Azok a betegek, akik a felvételt megelőző három hónapon belül más klinikai vizsgálatokban vettek részt;
16. A betegeket egyetlen vizsgáló sem vonhatja be a vizsgálatba.