- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05734794
Estudio de monoterapia con rituximab en niños con síndrome nefrótico de inicio reciente: un ensayo controlado aleatorio (STORM)
23 de agosto de 2023 actualizado por: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Estudio de monoterapia con rituximab versus terapia con esteroides en niños con síndrome nefrótico de inicio reciente: un ensayo controlado aleatorio
El objetivo principal es evaluar la efectividad de la monoterapia con Rituximab frente a la terapia con esteroides en niños con síndrome nefrótico de nueva aparición dentro de las 52 semanas de seguimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome nefrótico (SN) es la enfermedad glomerular más frecuente en niños.
La terapia con esteroides es la terapia principal durante décadas.
Sin embargo, muchos pacientes siempre sufren muchos efectos adversos de los esteroides, como retraso en el crecimiento, grasa y glaucoma, et al.
La terapia ahorradora de esteroides es urgente.
Rituximab, como un anticuerpo monoclonal químico contra el grupo del antígeno de diferenciación 20 (CD20), ha demostrado ser eficaz en el síndrome nefrótico frecuente/dependiente (FRNS) en muchos ensayos clínicos.
También se ha informado que es eficaz en seis pacientes adultos con síndrome nefrótico.
La monoterapia con rituximab en pacientes pediátricos con SN de nueva aparición aún no está clara.
Nuestro objetivo principal es evaluar la monoterapia con Rituximab (como terapia de primera línea) en niños con síndrome nefrótico de nueva aparición.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
80
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jianhua Mao, PHD.MD
- Número de teléfono: 86057186670015
- Correo electrónico: maojh88@zju.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Fei Liu
- Correo electrónico: alexdevin@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- Reclutamiento
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Contacto:
- Li Qiu-Yu
- Número de teléfono: 17794588355
- Correo electrónico: liqiuyu1992@126.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síndrome nefrótico idiopático de nueva aparición
- Tasa de filtración glomerular (eGFR) ≥90 ml/min por 1,73 m2 al ingreso al estudio.
Criterio de exclusión:
- Hematuria glomerular: Recuento de glóbulos rojos en orina ≥ 10/campo de alta potencia (HP), ≥ 3 veces en 2 semanas;
- hipocomplementemia continua (< 0,9 g/L);
- Hipertensión repetida o persistente (presión arterial sistólica y/o diastólica medida en más del 95 por ciento de la presión arterial en niños que coinciden con el sexo, la edad y la altura ≥3 puntos de tiempo diferentes)
- Diagnóstico de SN secundario, como el secundario a lupus eritematoso sistémico, vasculitis por inmunoglobulina A (IgAV), diabetes, infección por el virus de la hepatitis B (VHB), etc.
- Complicado con otras enfermedades renales, como quistes renales múltiples, vasculitis ANCA, anomalías del sistema urinario, etc;
- Con antecedentes familiares de síndrome nefrótico, glomerulonefritis crónica, uremia u otras enfermedades renales;
- Otras enfermedades genéticas monogénicas conocidas como efecto la condición de síndromes nefróticos, como el tumor de Wilms 1 (WT1), NPHS2, LAMB2, PLCE1, etc.
- Inmunodeficiencia congénita o adquirida, o pacientes con tuberculosis activa, virus de Epstein-Barr activo y citomegalovirus (CMV), hepatitis B aguda, hepatitis C, infección por VIH, infección fúngica profunda u otras infecciones activas.
- Los indicadores de laboratorio fueron anormales, como neutropenia moderada o severa (≤1000/μL), anemia moderada o severa (hemoglobina <9.0g/dL), trombocitopenia (recuento de plaquetas <100* 10^12/L) o con función hepática anormal ( alaninatransaminasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina >2,5*límite superior del valor normal y continúa aumentando durante 2 semanas);
- Medicamentos esteroides o inmunosupresores para otras enfermedades dentro de los 3 meses, como ciclofosfamida, ciclosporina, tacrolimus, micofenolato mofetilo, tripterygium wilfordii, etc.
- Con tumor, insuficiencia cardíaca grave, enfermedades hepáticas graves, enfermedades hematológicas u otras enfermedades sistémicas graves.
- Pacientes que se sabe que son alérgicos a rituximab;
- Antecedentes de trasplante, excluyendo trasplante de córnea o cabello;
- La vacuna viva atenuada se inoculó dentro de 1 mes antes de la inscripción;
- Pacientes que participaron en otros ensayos clínicos dentro de los tres meses anteriores a la inscripción;
- Los pacientes no son aptos para su inclusión en el ensayo por parte de ningún investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo Rituximab
Dosis de rituximab: 4 dosis de 375 mg/m2 de rituximab a intervalos de 1 semana (dentro de +7 días).
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Dosis de rituximab: 4 dosis de 375 mg/m2 de rituximab a intervalos de 1 semana (dentro de +7 días), asociado con trimetoprim-sulfametoxazol (25-50 mg/kg/día por vía oral dos veces al día, 3 días a la semana.
Si el paciente no es alérgico) durante tres meses a partir de la fecha de la primera dosificación de rituximab (Día 1).
Se necesitan cuatro dosis de rituximab si el paciente logra la remisión completa.
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Comparador activo: Grupo de esteroides
Prednisona/prednisolona oral diaria 2 mg/kg/d (máximo 60 mg/d) durante 6 semanas seguido de prednisona/prednisolona en días alternos, 1,5 mg/kg (máximo 50 mg), durante otras 6 semanas.
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Prednisona/prednisolona oral diaria 2 mg/kg/d (máximo 60 mg/d) durante 6 semanas seguido de prednisona/prednisolona en días alternos, 1,5 mg/kg (máximo 50 mg), durante otras 6 semanas.
Se administró vitamina D y calcio (ajustado según el nivel de calcio en sangre) durante tres meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de supervivencia libre de recurrencia (día) después de la primera remisión completa
Periodo de tiempo: Desde la remisión completa hasta las 52 semanas
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El tiempo desde la remisión completa hasta la primera recaída durante todo el seguimiento de 52 semanas en pacientes que logran la remisión completa dentro de las 6 semanas.
Para evaluar la remisión, todos los participantes documentarán su proteinuria.
La recaída se define por tira reactiva de orina de la primera mañana ≥3+ en tres o más días consecutivos, PCR de 24 horas ≥2,0 g/g, o proteína en orina de 24 horas ≥ 50 mg/kg, con o sin edema después de la remisión completa (KDIGO 2021 Guía de práctica clínica para el manejo de las enfermedades glomerulares).
La remisión completa se define por la primera PCR matutina o de 24 h ≤ 0,2 g/g (o tira reactiva negativa o traza) en tres o más ocasiones consecutivas (KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases).
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Desde la remisión completa hasta las 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Remisión completa del síndrome nefrótico
Periodo de tiempo: Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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La remisión completa se define por la primera PCR matutina o de 24 h ≤ 0,2 g/g (o tira reactiva negativa o traza) en tres o más ocasiones consecutivas (Guía de práctica clínica KDIGO 2021 para el manejo de enfermedades glomerulares).
Se registrará como "1" cuando los pacientes alcancen la remisión completa, o como "0".
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Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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Ineficiencia del síndrome nefrótico
Periodo de tiempo: Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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La ineficiencia se define como que los pacientes todavía tienen proteinuria en rango nefrótico (tira reactiva en la orina de la primera mañana ≥3+tira reactiva, PCR de 24 horas ≥2,0 g/g o proteína en la orina de 24 horas ≥ 50 mg/kg) después de 6 semanas de tratamiento.
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Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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El tiempo (día) hasta la primera remisión completa
Periodo de tiempo: Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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El tiempo (día) desde la primera administración del medicamento hasta la remisión completa dentro de las 6 semanas. La remisión completa se define por la primera PCR de la mañana o de 24 horas ≤ 0,2 g/g (o tira reactiva negativa o traza) en tres o más ocasiones consecutivas (KDIGO 2021 Clinical Guía práctica para el manejo de enfermedades glomerulares).
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Desde el día de ingreso hasta las 6 semanas
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Recaída del síndrome nefrótico
Periodo de tiempo: Desde el día de ingreso hasta las 52 semanas
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La recaída se define como pacientes que tienen tira reactiva de orina de la primera mañana ≥3+ en tres o más días consecutivos, PCR de 24 horas ≥2,0 g/g o proteína en orina de 24 horas ≥ 50 mg/kg, con o sin edema después de la remisión completa (Guía de práctica clínica KDIGO 2021 para el manejo de enfermedades glomerulares).
Se registrará como "1" cuando los pacientes tengan una recaída, o como "0".
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Desde el día de ingreso hasta las 52 semanas
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Dosis acumulada de prednisona de cada individuo (miligramos por kilogramo por año)
Periodo de tiempo: Desde el día de ingreso hasta las 52 semanas
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La dosis total de prednisona para cada individuo desde el principio hasta el final del ensayo.
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Desde el día de ingreso hasta las 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ravani P, Ponticelli A, Siciliano C, Fornoni A, Magnasco A, Sica F, Bodria M, Caridi G, Wei C, Belingheri M, Ghio L, Merscher-Gomez S, Edefonti A, Pasini A, Montini G, Murtas C, Wang X, Muruve D, Vaglio A, Martorana D, Pani A, Scolari F, Reiser J, Ghiggeri GM. Rituximab is a safe and effective long-term treatment for children with steroid and calcineurin inhibitor-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Kidney Int. 2013 Nov;84(5):1025-33. doi: 10.1038/ki.2013.211. Epub 2013 Jun 5.
- Eddy AA, Symons JM. Nephrotic syndrome in childhood. Lancet. 2003 Aug 23;362(9384):629-39. doi: 10.1016/S0140-6736(03)14184-0.
- Veltkamp F, Rensma LR, Bouts AHM; LEARNS consortium. Incidence and Relapse of Idiopathic Nephrotic Syndrome: Meta-analysis. Pediatrics. 2021 Jul;148(1):e2020029249. doi: 10.1542/peds.2020-029249. Epub 2021 Jun 30.
- Filler G, Young E, Geier P, Carpenter B, Drukker A, Feber J. Is there really an increase in non-minimal change nephrotic syndrome in children? Am J Kidney Dis. 2003 Dec;42(6):1107-13. doi: 10.1053/j.ajkd.2003.08.010.
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- Chan EY, Yu ELM, Angeletti A, Arslan Z, Basu B, Boyer O, Chan CY, Colucci M, Dorval G, Dossier C, Drovandi S, Ghiggeri GM, Gipson DS, Hamada R, Hogan J, Ishikura K, Kamei K, Kemper MJ, Ma AL, Parekh RS, Radhakrishnan S, Saini P, Shen Q, Sinha R, Subun C, Teo S, Vivarelli M, Webb H, Xu H, Yap HK, Tullus K. Long-Term Efficacy and Safety of Repeated Rituximab to Maintain Remission in Idiopathic Childhood Nephrotic Syndrome: An International Study. J Am Soc Nephrol. 2022 Jun;33(6):1193-1207. doi: 10.1681/ASN.2021111472. Epub 2022 Mar 30.
- Fenoglio R, Sciascia S, Beltrame G, Mesiano P, Ferro M, Quattrocchio G, Menegatti E, Roccatello D. Rituximab as a front-line therapy for adult-onset minimal change disease with nephrotic syndrome. Oncotarget. 2018 Jun 22;9(48):28799-28804. doi: 10.18632/oncotarget.25612. eCollection 2018 Jun 22.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
25 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Síndrome
- Síndrome nefrótico
- Nefrosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Rituximab
Otros números de identificación del estudio
- STORM
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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