수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 ET-01 이식의 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구.
2025년 3월 25일 업데이트: EdiGene (GuangZhou) Inc.
수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 ET-01 이식의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일 부위 공개 라벨 연구
이것은 수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 피험자에서 ET-01 이식의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 단일 사이트 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- PLA 923 Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 피험자 및/또는 피험자의 법적 개인 대리인은 정보에 입각한 동의서를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 6~35세, 모든 성별;
- 프로토콜에 정의된 수혈 의존성 β-지중해빈혈(β-TDT) 진단
- 자가 줄기 세포 이식에 적격;
- 기능이 좋은 장기.
다른 프로토콜 정의 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- 관련된 α-지중해 빈혈이 있는 피험자;
- HIV 감염, HbsAg 및 HBV DNA 양성, HCV DNA 양성 또는 Treponema Pallidum 감염을 포함한 활동성 박테리아, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염;
- HLA 동일 형제자매 또는 비혈연 기증자를 사용할 수 있습니다.
- 이전 allo-HSCT 또는 유전자 요법.
다른 프로토콜 정의 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ET-01
BCL11A Enhancer 변형 자가조혈모세포
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모집된 참가자는 컨디셔닝 후 ET-01 IV 주입을 받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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NCI CTCAE 5.0에 따라 식별된 AE 및 SAE의 빈도 및 심각도.
기간: ET-01 주입부터 이식 후 104주까지
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ET-01 주입부터 이식 후 104주까지
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모든 원인으로 인한 사망.
기간: 동의서 서명부터 이식 후 104주까지
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동의서 서명부터 이식 후 104주까지
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이식 관련 사망률의 발생률.
기간: 이식 후 100일 이내
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이식 후 100일 이내
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생착이 있는 피험자의 비율.
기간: 이식 후 최대 42일
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이식 후 최대 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 총 헤모글로빈의 변화.
기간: 이식 후 104주 이내
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이식 후 104주 이내
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기준선에서 HbF의 변화.
기간: 이식 후 104주 이내
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이식 후 104주 이내
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HbF/Hb의 비율 변화.
기간: 이식 후 104주 이내
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이식 후 104주 이내
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포장적혈구 수혈 빈도의 변화.
기간: 모집 전 6개월부터 이식 후 104주까지
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모집 전 6개월부터 이식 후 104주까지
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포장 적혈구 수혈량의 변화.
기간: 모집 전 6개월부터 이식 후 104주까지
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모집 전 6개월부터 이식 후 104주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 18일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 29일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 21일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
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