Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions.
25 mars 2025 mis à jour par: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Une étude ouverte sur un seul site pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions
Il s'agit d'une étude ouverte à site unique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante de la transfusion.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
Guangxi
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Nanning, Guangxi, Chine, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Le sujet et/ou le représentant personnel légal du sujet comprennent pleinement et signent volontairement les formulaires de consentement éclairé ;
- 6 ~ 35 ans, tous sexes confondus ;
- Diagnostic de β-thalassémie dépendante de la transfusion (β-TDT) tel que défini par le protocole ;
- Admissible à la greffe autologue de cellules souches ;
- Organes en bon état de fonctionnement.
D'autres critères d'inclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Critères d'exclusion clés :
- Sujets avec α-thalassémie associée ;
- Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire active, y compris infection par le VIH, HbsAg et ADN du VHB positif, ADN du VHC positif ou infection par Treponema Pallidum ;
- Des donneurs HLA identiques, frères, sœurs ou non apparentés sont disponibles ;
- Allo-GCSH ou thérapie génique antérieure.
D'autres critères d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: ET-01
Cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées par BCL11A Enhancer
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Les participants recrutés recevront une perfusion intraveineuse d'ET-01 après le conditionnement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Fréquence et sévérité des EI et SAE identifiés selon NCI CTCAE 5.0.
Délai: De la perfusion d'ET-01 à 104 semaines post-transplantation
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De la perfusion d'ET-01 à 104 semaines post-transplantation
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Mortalité toutes causes confondues.
Délai: De la signature du consentement éclairé à 104 semaines après la greffe
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De la signature du consentement éclairé à 104 semaines après la greffe
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation.
Délai: dans les 100 jours suivant la greffe
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dans les 100 jours suivant la greffe
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Proportion de sujets avec greffe.
Délai: jusqu'à 42 jours après la greffe
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jusqu'à 42 jours après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement de l'hémoglobine totale par rapport au départ.
Délai: dans les 104 semaines suivant la greffe
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dans les 104 semaines suivant la greffe
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Modification de l'HbF par rapport à la ligne de base.
Délai: dans les 104 semaines suivant la greffe
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dans les 104 semaines suivant la greffe
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Changement de proportion HbF/Hb.
Délai: dans les 104 semaines suivant la greffe
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dans les 104 semaines suivant la greffe
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Modification de la fréquence des transfusions de culots globulaires.
Délai: De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
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De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
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Modification du volume des transfusions de globules rouges concentrés.
Délai: De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
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De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 février 2023
Achèvement primaire (Réel)
29 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
12 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 février 2023
Première publication (Réel)
2 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EDI-001-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .