Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente.

25 marzo 2025 aggiornato da: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Uno studio in aperto in un unico sito per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente

Questo è uno studio in aperto, in un unico centro, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia dipendente da trasfusione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530021
        • PLA 923 Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto e/o il legale rappresentante personale del soggetto comprendono appieno e firmano volontariamente i moduli di consenso informato;
  • 6~35 anni, tutti i sessi;
  • Diagnosi di β-talassemia dipendente da trasfusione (β-TDT) come definita dal protocollo;
  • Idoneo al trapianto autologo di cellule staminali;
  • Organi in buona funzione.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  • Soggetti con α-talassemia associata;
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria attiva, inclusa infezione da HIV, HbsAg e HBV DNA positivi, HCV DNA positivi o infezione da Treponema Pallidum;
  • Sono disponibili fratelli HLA identici o donatori non imparentati;
  • Precedente allo-HSCT o terapia genica.

Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ET-01
Cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate con BCL11A Enhancer
Biologico: ET-01
I partecipanti reclutati riceveranno l'infusione IV di ET-01 dopo il condizionamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità di AE e SAE identificati secondo NCI CTCAE 5.0.
Lasso di tempo: Dall'infusione di ET-01 a 104 settimane post-trapianto
Dall'infusione di ET-01 a 104 settimane post-trapianto
Mortalità per tutte le cause.
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 104 settimane post-trapianto
Dalla firma del consenso informato a 104 settimane post-trapianto
Incidenza di mortalità correlata al trapianto.
Lasso di tempo: entro 100 giorni dal trapianto
entro 100 giorni dal trapianto
Proporzione di soggetti con attecchimento.
Lasso di tempo: fino a 42 giorni dopo il trapianto
fino a 42 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dell'emoglobina totale rispetto al basale.
Lasso di tempo: entro 104 settimane dal trapianto
entro 104 settimane dal trapianto
Variazione di HbF rispetto al basale.
Lasso di tempo: entro 104 settimane dal trapianto
entro 104 settimane dal trapianto
Modifica della proporzione di HbF/Hb.
Lasso di tempo: entro 104 settimane dal trapianto
entro 104 settimane dal trapianto
Modifica della frequenza delle trasfusioni di globuli rossi concentrati.
Lasso di tempo: Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Variazione del volume delle trasfusioni di RBC concentrati.
Lasso di tempo: Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Collaboratori

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

29 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

12 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDI-001-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ET-01

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Taiwan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi