Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi.

6. juni 2023 oppdatert av: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Et enkelt sted, åpen etikettstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av ET-01-transplantasjon hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Dette er en åpen studie på enkeltsted for å evaluere sikkerheten og effekten av ET-01-transplantasjon hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • PLA 923 Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Subjektet og/eller subjektets juridiske personlige representant forstår fullt ut og signerer frivillig samtykkeskjemaer;
  • 6~35 år gammel, alle kjønn;
  • Diagnose av transfusjonsavhengig β-thalassemi (β-TDT) som definert av protokollen;
  • Kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon;
  • Organer i god funksjon.

Andre protokolldefinerte Inklusjonskriterier kan gjelde.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Personer med assosiert α-thalassemi;
  • Aktiv bakteriell, virus-, sopp- eller parasittisk infeksjon, inkludert HIV-infeksjon, HbsAg- og HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infeksjon;
  • HLA identiske søsken eller urelaterte donorer er tilgjengelige;
  • Tidligere allo-HSCT eller genterapi.

Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ET-01
BCL11A Enhancer modifiserte autologe hematopoietiske stamceller
Biologisk: ET-01
Rekrutterte deltakere vil motta ET-01 IV infusjon etter kondisjonering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av AE og SAE identifisert i henhold til NCI CTCAE 5.0.
Tidsramme: Fra ET-01 infusjon til 104 uker etter transplantasjon
Fra ET-01 infusjon til 104 uker etter transplantasjon
Dødelighet av alle årsaker.
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til 104 uker etter transplantasjon
Fra signering av informert samtykke til 104 uker etter transplantasjon
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet.
Tidsramme: innen 100 dager etter transplantasjon
innen 100 dager etter transplantasjon
Andel forsøkspersoner med engraftment.
Tidsramme: opptil 42 dager etter transplantasjon
opptil 42 dager etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i totalt hemoglobin fra baseline.
Tidsramme: innen 104 uker etter transplantasjon
innen 104 uker etter transplantasjon
Endring av HbF fra baseline.
Tidsramme: innen 104 uker etter transplantasjon
innen 104 uker etter transplantasjon
Endring av andel av HbF/Hb.
Tidsramme: innen 104 uker etter transplantasjon
innen 104 uker etter transplantasjon
Endring av frekvens av pakkede RBC-transfusjoner.
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
Endring av volum av pakkede RBC-transfusjoner.
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Samarbeidspartnere

PLA 923 Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

15. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

15. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

2. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EDI-001-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ET-01

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere