Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu ET-01 u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią.
25 marca 2025 zaktualizowane przez: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Otwarte badanie w jednym ośrodku oceniające bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu ET-01 u pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji
Jest to otwarte, jednoośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu ET-01 u pacjentów z transfuzyjną zależną od talasemii β.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnik i/lub jego prawny przedstawiciel w pełni rozumieją i dobrowolnie podpisują formularze świadomej zgody;
- 6~35 lat, każda płeć;
- Rozpoznanie β-talasemii zależnej od transfuzji (β-TDT) zgodnie z protokołem;
- Kwalifikujący się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych;
- Organy sprawne.
Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia określone w protokole.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Osoby z powiązaną α-talasemią;
- Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza, w tym infekcja HIV, HbsAg i HBV DNA dodatnie, HCV DNA dodatnie lub infekcja Treponema Pallidum;
- Dostępne są identyczne rodzeństwo HLA lub dawcy niespokrewnieni;
- Wcześniejsza allo-HSCT lub terapia genowa.
Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ET-01
Autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste zmodyfikowane wzmacniaczem BCL11A
|
Zrekrutowani uczestnicy otrzymają infuzję ET-01 IV po kondycjonowaniu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych i SAE zidentyfikowanych zgodnie z NCI CTCAE 5.0.
Ramy czasowe: Od infuzji ET-01 do 104 tygodni po przeszczepie
|
Od infuzji ET-01 do 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny.
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 104 tygodni po przeszczepie
|
Od podpisania świadomej zgody do 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami.
Ramy czasowe: w ciągu 100 dni po przeszczepie
|
w ciągu 100 dni po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wszczepem.
Ramy czasowe: do 42 dni po przeszczepie
|
do 42 dni po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana całkowitej hemoglobiny od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Zmiana HbF od wartości początkowej.
Ramy czasowe: w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Zmiana proporcji HbF/Hb.
Ramy czasowe: w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
w ciągu 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Zmiana częstotliwości przetaczania koncentratu krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
|
Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
|
|
Zmiana objętości zapakowanych transfuzji krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
|
Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EDI-001-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .