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Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do transplante de ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão.

6 de junho de 2023 atualizado por: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Um estudo aberto em um único local para avaliar a segurança e a eficácia do transplante de ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão

Este é um estudo aberto em um único local para avaliar a segurança e a eficácia do transplante de ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • PLA 923 Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O sujeito e/ou seu representante legal entendem e assinam voluntariamente os formulários de consentimento informado;
  • 6~35 anos, todos os sexos;
  • Diagnóstico de β-talassemia dependente de transfusão (β-TDT) conforme definido pelo protocolo;
  • Elegível para transplante autólogo de células-tronco;
  • Órgãos em bom funcionamento.

Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Indivíduos com α-talassemia associada;
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária ativa, incluindo infecção por HIV, HbsAg e HBV DNA positivo, HCV DNA positivo ou infecção por Treponema Pallidum;
  • Irmãos HLA idênticos ou doadores não aparentados estão disponíveis;
  • Alo-HSCT prévio ou terapia genética.

Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ET-01
Células-tronco hematopoiéticas autólogas modificadas com intensificador BCL11A
Biológico: ET-01
Os participantes recrutados receberão infusão IV de ET-01 após o condicionamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade de EAs e SAEs identificados de acordo com NCI CTCAE 5.0.
Prazo: Da infusão de ET-01 até 104 semanas após o transplante
Da infusão de ET-01 até 104 semanas após o transplante
Mortalidade por todas as causas.
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 104 semanas após o transplante
Desde a assinatura do consentimento informado até 104 semanas após o transplante
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante.
Prazo: até 100 dias após o transplante
até 100 dias após o transplante
Proporção de indivíduos com enxerto.
Prazo: até 42 dias pós-transplante
até 42 dias pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração na hemoglobina total desde a linha de base.
Prazo: dentro de 104 semanas após o transplante
dentro de 104 semanas após o transplante
Mudança de HbF desde a linha de base.
Prazo: dentro de 104 semanas após o transplante
dentro de 104 semanas após o transplante
Alteração da proporção de HbF/Hb.
Prazo: dentro de 104 semanas após o transplante
dentro de 104 semanas após o transplante
Alteração da frequência das transfusões de concentrado de hemácias.
Prazo: De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
Mudança de volume de transfusões de concentrado de hemácias.
Prazo: De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Colaboradores

PLA 923 Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

15 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

2 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EDI-001-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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