Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie.
25 maart 2025 bijgewerkt door: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Een single-site, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie
Dit is een open-label studie op één locatie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, China, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- De proefpersoon en/of de wettelijke persoonlijke vertegenwoordiger van de proefpersoon begrijpt de formulieren voor geïnformeerde toestemming volledig en ondertekent deze vrijwillig;
- 6~35 jaar oud, alle geslachten;
- Diagnose van transfusieafhankelijke β-thalassemie (β-TDT) volgens protocol;
- Komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie;
- Orgels in goede werking.
Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen met geassocieerde α-thalassemie;
- Actieve infectie met bacteriën, virussen, schimmels of parasieten, waaronder HIV-infectie, HbsAg- en HBV-DNA-positief, HCV-DNA-positief of Treponema Pallidum-infectie;
- HLA-identieke broer of zus of niet-verwante donoren zijn beschikbaar;
- Eerdere allo-HSCT of gentherapie.
Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ET-01
BCL11A Enhancer-gemodificeerde autologe hematopoietische stamcellen
|
Gerekruteerde deelnemers ontvangen ET-01 IV-infusie na conditionering.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Frequentie en ernst van AE's en SAE's geïdentificeerd volgens NCI CTCAE 5.0.
Tijdsspanne: Van ET-01-infusie tot 104 weken na transplantatie
|
Van ET-01-infusie tot 104 weken na transplantatie
|
|
Sterfte door alle oorzaken.
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 104 weken na transplantatie
|
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 104 weken na transplantatie
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit.
Tijdsspanne: binnen 100 dagen na transplantatie
|
binnen 100 dagen na transplantatie
|
|
Percentage proefpersonen met engraftment.
Tijdsspanne: tot 42 dagen na transplantatie
|
tot 42 dagen na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in totaal hemoglobine vanaf baseline.
Tijdsspanne: binnen 104 weken na transplantatie
|
binnen 104 weken na transplantatie
|
|
Verandering van HbF vanaf baseline.
Tijdsspanne: binnen 104 weken na transplantatie
|
binnen 104 weken na transplantatie
|
|
Verandering van de verhouding van HbF/Hb.
Tijdsspanne: binnen 104 weken na transplantatie
|
binnen 104 weken na transplantatie
|
|
Verandering van frequentie van verpakte RBC-transfusies.
Tijdsspanne: Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
|
Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
|
|
Volumeverandering van verpakte RBC-transfusies.
Tijdsspanne: Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
|
Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 februari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 maart 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 februari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EDI-001-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .