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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie.

25. März 2025 aktualisiert von: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Eine Single-Site-Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Dies ist eine Open-Label-Single-Site-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • PLA 923 Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Proband und/oder der gesetzliche persönliche Vertreter des Probanden versteht und unterschreibt freiwillig Einwilligungserklärungen;
  • 6~35 Jahre alt, alle Geschlechter;
  • Diagnose einer transfusionsabhängigen β-Thalassämie (β-TDT) wie im Protokoll definiert;
  • Geeignet für autologe Stammzelltransplantation;
  • Organe in guter Funktion.

Andere protokolldefinierte Einschlusskriterien können gelten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit assoziierter α-Thalassämie;
  • Aktive Bakterien-, Virus-, Pilz- oder Parasiteninfektion, einschließlich HIV-Infektion, HbsAg- und HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv oder Treponema-pallidum-Infektion;
  • HLA-identische Geschwister oder nicht verwandte Spender sind verfügbar;
  • Vorherige allo-HSCT oder Gentherapie.

Andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ET-01
BCL11A Enhancer-modifizierte autologe hämatopoetische Stammzellen
Biologisch: ET-01
Rekrutierte Teilnehmer erhalten nach der Konditionierung eine ET-01 IV-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von UEs und SUEs, die gemäß NCI CTCAE 5.0 identifiziert wurden.
Zeitfenster: Von der ET-01-Infusion bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von der ET-01-Infusion bis 104 Wochen nach der Transplantation
Gesamtmortalität.
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität.
Zeitfenster: innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation
innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation
Anteil der Probanden mit Transplantation.
Zeitfenster: bis zu 42 Tage nach der Transplantation
bis zu 42 Tage nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Gesamthämoglobins gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung des HbF gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung des Anteils von HbF/Hb.
Zeitfenster: innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung der Häufigkeit von verpackten Erythrozytentransfusionen.
Zeitfenster: Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Volumenänderung von verpackten Erythrozyten-Transfusionen.
Zeitfenster: Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Mitarbeiter

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDI-001-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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