Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ET-01-transplantation hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi.

25. marts 2025 opdateret af: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Et enkelt sted, åbent-label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ET-01-transplantation hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Dette er et åbent, enkeltstedsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ET-01-transplantation hos personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • PLA 923 Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Subjektet og/eller subjektets juridiske personlige repræsentant forstår fuldt ud og underskriver frivilligt informerede samtykkeformularer;
  • 6~35 år, alle køn;
  • Diagnose af transfusionsafhængig β-thalassæmi (β-TDT) som defineret af protokol;
  • Berettiget til autolog stamcelletransplantation;
  • Organer i god funktion.

Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med associeret α-thalassæmi;
  • Aktiv bakteriel, virus-, svampe- eller parasitinfektion, herunder HIV-infektion, HbsAg- og HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infektion;
  • HLA identiske søskende eller ikke-beslægtede donorer er tilgængelige;
  • Forudgående allo-HSCT eller genterapi.

Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ET-01
BCL11A Enhancer modificerede autologe hæmatopoietiske stamceller
Biologisk: ET-01
Rekrutterede deltagere vil modtage ET-01 IV-infusion efter konditionering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af AE'er og SAE'er identificeret i henhold til NCI CTCAE 5.0.
Tidsramme: Fra ET-01 infusion til 104 uger efter transplantation
Fra ET-01 infusion til 104 uger efter transplantation
Dødelighed af alle årsager.
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 104 uger efter transplantation
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 104 uger efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed.
Tidsramme: inden for 100 dage efter transplantationen
inden for 100 dage efter transplantationen
Andel af forsøgspersoner med engraftment.
Tidsramme: op til 42 dage efter transplantationen
op til 42 dage efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i total hæmoglobin fra baseline.
Tidsramme: inden for 104 uger efter transplantationen
inden for 104 uger efter transplantationen
Ændring af HbF fra baseline.
Tidsramme: inden for 104 uger efter transplantationen
inden for 104 uger efter transplantationen
Ændring af andel af HbF/Hb.
Tidsramme: inden for 104 uger efter transplantationen
inden for 104 uger efter transplantationen
Ændring af hyppigheden af ​​pakkede RBC-transfusioner.
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Ændring af volumen af ​​pakkede RBC-transfusioner.
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Samarbejdspartnere

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

12. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDI-001-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ET-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner