Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő betegeknél.

2023. június 6. frissítette: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Egyetlen helyszínen végzett nyílt vizsgálat az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-talaszémiában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elnevezésű, egyetlen helyszínen végzett vizsgálat az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína, 530021
        • PLA 923 Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az alany és/vagy az alany jogi személyi képviselője teljes mértékben megérti és önkéntesen aláírja a tájékozott hozzájárulási űrlapot;
  • 6-35 éves, minden nem;
  • A transzfúziótól függő β-thalassaemia (β-TDT) diagnózisa a protokoll szerint;
  • Alkalmas autológ őssejt-transzplantációra;
  • Jó működésű szervek.

Más protokollban meghatározott Bevételi kritériumok vonatkozhatnak.

Főbb kizárási kritériumok:

  • α-talaszémiában szenvedő alanyok;
  • Aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés, beleértve a HIV-fertőzést, HbsAg és HBV DNS-pozitív, HCV DNS-pozitív vagy Treponema Pallidum fertőzést;
  • HLA-azonos testvérek vagy nem rokon donorok állnak rendelkezésre;
  • Előzetes allo-HSCT vagy génterápia.

Más protokollban meghatározott Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ET-01
BCL11A Enhancer módosított autológ hematopoietikus őssejtek
Biológiai: ET-01
A toborzott résztvevők kondicionálás után ET-01 IV infúziót kapnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az NCI CTCAE 5.0 szerint azonosított AE-k és SAE-k gyakorisága és súlyossága.
Időkeret: Az ET-01 infúziótól a transzplantáció utáni 104 hétig
Az ET-01 infúziótól a transzplantáció utáni 104 hétig
Minden ok miatti halálozás.
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától a transzplantációt követő 104 hétig
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától a transzplantációt követő 104 hétig
A transzplantációval összefüggő mortalitás előfordulása.
Időkeret: az átültetést követő 100 napon belül
az átültetést követő 100 napon belül
A beültetett alanyok aránya.
Időkeret: az átültetést követő 42 napig
az átültetést követő 42 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A teljes hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: a transzplantációt követő 104 héten belül
a transzplantációt követő 104 héten belül
A HbF változása az alapvonalhoz képest.
Időkeret: a transzplantációt követő 104 héten belül
a transzplantációt követő 104 héten belül
A HbF/Hb arányának változása.
Időkeret: a transzplantációt követő 104 héten belül
a transzplantációt követő 104 héten belül
A csomagolt vörösvértest-transzfúziók gyakoriságának változása.
Időkeret: A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A csomagolt vörösvértest-transzfúzió térfogatának változása.
Időkeret: A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Együttműködők

PLA 923 Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EDI-001-002

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ET-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel