Исследование по оценке безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией.
25 марта 2025 г. обновлено: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Открытое исследование в одном месте для оценки безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией
Это открытое одноцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъект и/или законный личный представитель субъекта полностью понимает и добровольно подписывает формы информированного согласия;
- 6~35 лет, любой пол;
- Диагностика трансфузионно-зависимой β-талассемии (β-TDT) согласно протоколу;
- Подходит для трансплантации аутологичных стволовых клеток;
- Органы в хорошем состоянии.
Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.
Ключевые критерии исключения:
- Субъекты с ассоциированной α-талассемией;
- Активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция, включая ВИЧ-инфекцию, положительный результат на ДНК HbsAg и HBV, положительный результат на ДНК HCV или инфекцию Treponema pallidum;
- HLA-идентичные родственные или неродственные доноры доступны;
- Предыдущая алло-ТГСК или генная терапия.
Могут применяться другие определенные протоколом критерии исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭТ-01
Модифицированные аутологичные гемопоэтические стволовые клетки BCL11A Enhancer
|
Набранные участники получат инфузию ET-01 IV после кондиционирования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть НЯ и СНЯ, выявленных в соответствии с NCI CTCAE 5.0.
Временное ограничение: От инфузии ET-01 до 104 недель после трансплантации
|
От инфузии ET-01 до 104 недель после трансплантации
|
|
Смертность от всех причин.
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 104 недель после трансплантации
|
От подписания информированного согласия до 104 недель после трансплантации
|
|
Частота смертности, связанной с трансплантацией.
Временное ограничение: в течение 100 дней после трансплантации
|
в течение 100 дней после трансплантации
|
|
Доля субъектов с приживлением.
Временное ограничение: до 42 дней после трансплантации
|
до 42 дней после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего гемоглобина по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: в течение 104 недель после трансплантации
|
в течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение HbF по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: в течение 104 недель после трансплантации
|
в течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение пропорции HbF/Hb.
Временное ограничение: в течение 104 недель после трансплантации
|
в течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение частоты трансфузий эритроцитарной массы.
Временное ограничение: От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение объема трансфузии эритроцитарной массы.
Временное ограничение: От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
29 января 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 марта 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EDI-001-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .