- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05752123
Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones.
6 de junio de 2023 actualizado por: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Un estudio abierto de sitio único para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones
Este es un estudio abierto de un solo sitio para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El sujeto y/o el representante legal personal del sujeto entienden completamente y firman voluntariamente los formularios de consentimiento informado;
- 6~35 años, todos los géneros;
- Diagnóstico de β-talasemia dependiente de transfusiones (β-TDT) según lo definido por el protocolo;
- Elegible para trasplante autólogo de células madre;
- Órganos en buen funcionamiento.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo.
Criterios clave de exclusión:
- Sujetos con α-talasemia asociada;
- Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria activa, incluida la infección por VIH, HbsAg y ADN del VHB positivo, ADN del VHC positivo o infección por Treponema Pallidum;
- Hermanos HLA idénticos o donantes no relacionados están disponibles;
- Alo-TPH previo o terapia génica.
Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: ET-01
Células madre hematopoyéticas autólogas modificadas con potenciador BCL11A
|
Los participantes reclutados recibirán una infusión IV de ET-01 después del acondicionamiento.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia y gravedad de los EA y SAE identificados según NCI CTCAE 5.0.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de ET-01 hasta las 104 semanas postrasplante
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Desde la infusión de ET-01 hasta las 104 semanas postrasplante
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Mortalidad por cualquier causa.
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta las 104 semanas postrasplante
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Desde la firma del consentimiento informado hasta las 104 semanas postrasplante
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Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante.
Periodo de tiempo: dentro de los 100 días posteriores al trasplante
|
dentro de los 100 días posteriores al trasplante
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Proporción de sujetos con injerto.
Periodo de tiempo: hasta 42 días después del trasplante
|
hasta 42 días después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la hemoglobina total desde el inicio.
Periodo de tiempo: dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
|
dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
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Cambio de HbF desde el inicio.
Periodo de tiempo: dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
|
dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
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Cambio de proporción de HbF/Hb.
Periodo de tiempo: dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
|
dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
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Cambio de frecuencia de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
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Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
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Cambio de volumen de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
|
Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
15 de junio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
15 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
2 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EDI-001-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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