一项评估 ET-01 移植在输血依赖性 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性的研究。
2025年3月25日 更新者：EdiGene (GuangZhou) Inc.
一项评估 ET-01 移植在输血依赖性 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性的单点开放标签研究
这是一项开放标签的单中心研究，旨在评估 ET-01 移植在输血依赖性 β-地中海贫血受试者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guangxi
-
Nanning、Guangxi、中国、530021
- PLA 923 Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 35年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 受试者和/或受试者的法定代理人充分理解并自愿签署知情同意书；
- 6~35岁，男女不限；
- 根据协议定义的输血依赖性 β-地中海贫血 (β-TDT) 的诊断；
- 有资格进行自体干细胞移植；
- 器官功能良好。
其他协议定义的包含标准可能适用。
关键排除标准：
- 患有相关α-地中海贫血的受试者；
- 活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染，包括 HIV 感染、HbsAg 和 HBV DNA 阳性、HCV DNA 阳性或梅毒螺旋体感染；
- 有 HLA 相同的兄弟姐妹或无关的供体；
- 先前的同种异体造血干细胞移植或基因治疗。
其他协议定义的排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ET-01
BCL11A增强子修饰的自体造血干细胞
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招募的参与者将在调节后接受 ET-01 IV 输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据 NCI CTCAE 5.0 确定的 AE 和 SAE 的频率和严重程度。
大体时间：从 ET-01 输注到移植后 104 周
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从 ET-01 输注到移植后 104 周
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全因死亡率。
大体时间：从签署知情同意书到移植后 104 周
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从签署知情同意书到移植后 104 周
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移植相关死亡率的发生率。
大体时间：移植后100天内
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移植后100天内
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植入的受试者比例。
大体时间：移植后最多 42 天
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移植后最多 42 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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总血红蛋白相对于基线的变化。
大体时间：移植后 104 周内
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移植后 104 周内
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HbF 相对于基线的变化。
大体时间：移植后 104 周内
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移植后 104 周内
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HbF/Hb 比例的变化。
大体时间：移植后 104 周内
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移植后 104 周内
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浓缩红细胞输注频率的变化。
大体时间：从招募前 6 个月到移植后 104 周
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从招募前 6 个月到移植后 104 周
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浓缩红细胞输注量的变化。
大体时间：从招募前 6 个月到移植后 104 周
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从招募前 6 个月到移植后 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月18日
初级完成 (实际的)
2024年1月29日
研究完成 (实际的)
2025年3月12日
研究注册日期
首次提交
2023年2月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月21日
首次发布 (实际的)
2023年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月25日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
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