En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi.
25 mars 2025 uppdaterad av: EdiGene (GuangZhou) Inc.
En enda plats, öppen studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi
Detta är en öppen studie på ett ställe för att utvärdera säkerheten och effekten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Subjektets och/eller subjektets juridiska personliga ombud förstår och undertecknar frivilligt informerade samtyckesformulär;
- 6~35 år, alla kön;
- Diagnos av transfusionsberoende β-talassemi (β-TDT) enligt protokoll;
- Kvalificerad för autolog stamcellstransplantation;
- Organ i bra funktion.
Andra protokolldefinierade inklusionskriterier kan gälla.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Patienter med associerad a-talassemi;
- Aktiv bakteriell, virus-, svamp- eller parasitisk infektion, inklusive HIV-infektion, HbsAg- och HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infektion;
- HLA identiska syskon eller icke-relaterade donatorer finns tillgängliga;
- Tidigare allo-HSCT eller genterapi.
Andra protokolldefinierade uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ET-01
BCL11A Enhancer modifierade autologa hematopoietiska stamceller
|
Rekryterade deltagare kommer att få ET-01 IV-infusion efter konditionering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar och SAE identifierade enligt NCI CTCAE 5.0.
Tidsram: Från ET-01 infusion till 104 veckor efter transplantation
|
Från ET-01 infusion till 104 veckor efter transplantation
|
|
Dödlighet av alla orsaker.
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke till 104 veckor efter transplantation
|
Från undertecknande av informerat samtycke till 104 veckor efter transplantation
|
|
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet.
Tidsram: inom 100 dagar efter transplantationen
|
inom 100 dagar efter transplantationen
|
|
Andel försökspersoner med engraftment.
Tidsram: upp till 42 dagar efter transplantationen
|
upp till 42 dagar efter transplantationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av totalt hemoglobin från baslinjen.
Tidsram: inom 104 veckor efter transplantationen
|
inom 104 veckor efter transplantationen
|
|
Förändring av HbF från baslinjen.
Tidsram: inom 104 veckor efter transplantationen
|
inom 104 veckor efter transplantationen
|
|
Förändring av andelen HbF/Hb.
Tidsram: inom 104 veckor efter transplantationen
|
inom 104 veckor efter transplantationen
|
|
Ändring av frekvens av packade RBC-transfusioner.
Tidsram: Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
|
Förändring av volym av packade RBC-transfusioner.
Tidsram: Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
29 januari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
12 mars 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 februari 2023
Första postat (Faktisk)
2 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EDI-001-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .