Tutkimus ET-01-siirron turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia.
tiistai 25. maaliskuuta 2025 päivittänyt: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Yksittäinen avoin tutkimus ET-01-transplantaation turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Tämä on avoin, yhdestä paikasta tehty tutkimus ET-01-transplantaation turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 530021
- PLA 923 Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillinen henkilökohtainen edustaja ymmärtää täysin tietoon perustuvat suostumuslomakkeet ja allekirjoittaa ne vapaaehtoisesti;
- 6-35 vuotta vanha, kaikki sukupuolet;
- Verensiirrosta riippuvan β-talassemian (β-TDT) diagnoosi protokollan mukaisesti;
- Kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon;
- Elimet hyvässä kunnossa.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämiskriteerit voivat olla voimassa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on liittyvä α-talassemia;
- Aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio, mukaan lukien HIV-infektio, HbsAg- ja HBV-DNA-positiivinen, HCV-DNA-positiivinen tai Treponema Pallidum -infektio;
- HLA:lla on identtisiä sisaruksia tai muita sukulaisia luovuttajia;
- Aiempi allo-HSCT tai geeniterapia.
Muut protokollalla määritellyt poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ET-01
BCL11A Enhancer modifioidut autologiset hematopoieettiset kantasolut
|
Rekrytoidut osallistujat saavat ET-01 IV -infuusion käsittelyn jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
NCI CTCAE 5.0:n mukaan tunnistettujen AE- ja SAE-tapausten esiintymistiheys ja vakavuus.
Aikaikkuna: ET-01-infuusiosta 104 viikkoon transplantaation jälkeen
|
ET-01-infuusiosta 104 viikkoon transplantaation jälkeen
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus.
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 104 viikkoon siirron jälkeen
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 104 viikkoon siirron jälkeen
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 100 päivän kuluessa siirrosta
|
100 päivän kuluessa siirrosta
|
|
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus.
Aikaikkuna: jopa 42 päivää siirron jälkeen
|
jopa 42 päivää siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaishemoglobiinin muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: 104 viikon kuluessa siirrosta
|
104 viikon kuluessa siirrosta
|
|
HbF:n muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: 104 viikon kuluessa siirrosta
|
104 viikon kuluessa siirrosta
|
|
HbF/Hb-suhteen muutos.
Aikaikkuna: 104 viikon kuluessa siirrosta
|
104 viikon kuluessa siirrosta
|
|
Pakattujen punasolujen siirtotiheyden muutos.
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
|
6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
|
|
Pakattujen punasolujen siirtotilavuuden muutos.
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
|
6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 18. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EDI-001-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .