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PH 치료를 위한 LAM-001의 2a상 연구

2026년 7월 30일 업데이트: OrphAI Therapeutics

폐고혈압 치료를 위한 LAM-001(흡입형 시롤리무스)의 효과를 평가하기 위한 2a상 단일군, 공개 라벨, 탐색적 연구

폐고혈압 치료를 위한 부가요법으로서 LAM-001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상시험이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 WSPH Group-1 또는 Group-3 폐질환을 가진 WHO 기능적 등급 III 피험자의 치료를 위한 추가 요법으로서 LAM-001의 효능과 안전성을 평가하는 2a상, 단일군, 공개 표지, 탐색적 연구입니다. 고혈압.

약 15명의 참가자는 연구(핵심 연구)의 처음 24주 동안 매일 1회 구강 흡입을 통해 표준 치료와 LAM-001(흡입된 시롤리무스) 100mcg를 받게 됩니다.

치료 첫 24주를 완료하고 유리한 유익성-위험성 프로파일을 가진 것으로 보이는 참가자는 최대 12개월까지 남은 연구 기간(연장 기간) 동안 LAM-001(흡입형 시롤리무스)을 계속 받을 자격이 있습니다.

모든 참가자는 4주의 후속 조치 기간 동안 평가를 완료합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

85

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85748
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • 아직 모집하지 않음
        • Yale New Haven Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Phillip Joseph, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 아직 모집하지 않음
        • Brigham and Women's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Benjamin Stump, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 ≥ 18세

  2. 다음 중 하나로 인한 전모세혈관 PH(mPAP > 25mmHg, PCWP < 18mmHg, PVR >4WU)의 진단과 일치하는 선별검사:

    1. WSPH 그룹 1 PH(즉, 다음 하위 유형 중 하나의 PAH)

      • 특발성 PAH
      • 유전성 PAH
      • 약물 또는 독소 유발 PAH
      • 결합 조직 질환과 관련된 PAH
      • 션트 수리 후 최소 1년이 지난 단순 선천성 전신-폐 션트와 관련된 PAH

    2. 다음 중 하나로 정의된 WSPH 그룹 3 PH:

      • 미만성 실질 폐질환을 나타내는 선별검사 6개월 이내의 CT
      • FVC < 이 코호트에 대해서만 예측의 70%
  3. WHO 기능적 등급 III으로 분류된 증상성 폐고혈압
  4. 스크리닝 기간 RHC(0주차 방문 전 10일 이내) 최소 PVR ≥ 4 우드 유닛 기록

  5. 스크리닝 전 6개월 이내에 다음과 같은 폐 기능 테스트:

    1. 총 폐활량 > 70% 예측; 또는 60% 내지 70%가 예측되거나 결정할 수 없는 경우(예: WSPH 그룹 3), 조사자 해석에 따라 경미한 간질성 폐질환을 나타내는 확인 고해상도 컴퓨터 단층촬영(CT); 또는,
    2. 강제 호기량(1초)(FEV1)/강제 폐활량(FVC) > 70% 예측
    3. 폐엽절제술 또는 전폐절제술 병력이 있고 인구 기반 정규화 방법이 없는 피험자의 경우, 적격성을 평가하기 위해 잔여 폐 용적을 기반으로 한 평가가 허용됩니다.
  6. 환기-관류(VQ) 스캔, CT 폐 혈관 조영술(CTPA) 또는 폐 혈관 조영술, 만성 혈전색전성 폐고혈압을 배제하는 소견. 스크리닝 전 또는 스크리닝 기간 중에 언제든지 수행할 수 있습니다.
  7. 6MWD ≥ 100 및 ≤ 550미터가 스크리닝 기간 동안 두 번 반복되고 두 값이 서로 15% 이내이며 가장 높은 값에서 계산됩니다.

  8. 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적인(SOC당) 용량 수준의 치료 표준 병용 PAH 요법.

    1. SOC의 정의는 5.1.1 참조 치료의 표준
    2. 안정적인 선량은 선량의 변화가 없는 것으로 정의됩니다.

  9. 가임 여성은 다음을 충족해야 합니다(부록, 피임 지침 및 임신 정보 수집에 설명된 세부 정보).

    1. 연구를 시작하기 전에 조사자가 확인한 대로 2개의 음성 임신 검사를 받고 연구 기간 및 연구 치료 종료 시 진행 중인 임신 검사에 동의해야 합니다.
    2. 성적으로 활성화된 경우 연구 제품(IP)을 시작하기 전 최소 30일 동안, 연구 기간(용량 중단 포함) 및 중단 후 90일 동안 중단 없이 매우 효과적인 피임법을 사용했고 계속 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 치료의.
    3. 연구 기간 동안 그리고 연구 치료제의 마지막 투약 후 최소 90일 동안 아동에게 모유 수유를 하거나 혈액, 난자 또는 난자를 기증하지 마십시오.

  10. 남성 참가자는 다음을 충족해야 합니다.

    1. 연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 중에 천연(동물) 막(예: 폴리우레탄)으로 만들지 않은 남성용 라텍스 콘돔 또는 비라텍스 콘돔으로 정의되는 콘돔을 사용하는 데 동의합니다. 성공적인 정관절제술을 받은 경우에도 IP 중단 후 최소 90일 동안 투여 중단.
    2. 연구 기간 동안 및 연구 치료제의 마지막 투약 후 90일 동안 정자 기증을 삼가십시오.
  11. 연구 방문 일정을 준수하고 모든 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수하는 능력.
  12. 서면 동의서를 이해하고 제공할 수 있는 능력.

제외 기준:

  1. 0주차 방문 전 60일 이내에 폐고혈압에 대한 일반 지지 요법을 받기 시작했거나 중단함
  2. 0주차 방문 전 30일 이내에 IV 수축촉진제(예: 도부타민, 도파민, 노르에피네프린, 바소프레신)를 받음
  3. 스크리닝 방문 전 180일 이내에 심방 중격 절개술의 병력
  4. 치료되지 않은 경미한 폐쇄성 수면 무호흡증 이상의 병력
  5. 지난 3개월 이내에 경구 시롤리무스 또는 기타 mTOR 억제제에 이전 노출
  6. 0주차 방문 전 90일 이내에 심폐 재활을 위한 운동 프로그램 시작 또는 연구 중 계획된 시작(프로그램의 유지 단계에서 안정적이고 연구 기간 동안 계속할 참가자가 자격이 있음)
  7. 휴식 후 스크리닝 방문 동안 앉은 수축기 혈압 > 160mmHg 또는 앉은 이완기 혈압 > 100mmHg로 입증되는 조절되지 않는 전신성 고혈압
  8. 스크리닝 방문 중 또는 기준선에서 수축기 혈압 < 90mmHg
  9. 알려진 심낭 수축의 병력
  10. 조사자당 연구 중에 RHC 금기
  11. 긴 QTc 증후군 또는 심장 돌연사의 개인 또는 가족력
  12. 0주차 방문 3개월 이내 뇌혈관 사고
  13. 제한적 또는 수축성 심근병증의 병력
  14. 스크리닝 기간 전 6개월 이내에 수행된(또는 스크리닝 기간의 일부로 수행된) 심초음파에서 좌심실 박출률 < 45% 또는 스크리닝 기간 RHC에서 결정된 PCWP > 18mmHg
  15. 현재 증상이 있는 모든 관상동맥 질환(심근경색, 경피적 관상동맥 중재술, 관상동맥 우회술, 또는 스크리닝 방문 전 지난 6개월 동안의 심장 협심증 흉통)
  16. 조사자 평가에 따라 0주차 방문 전 30일 이내에 급성 비대상성 좌심실 또는 우심부전
  17. 유의미한(≥ 2+ 역류) 승모판 역류 또는 대동맥 역류 판막 질환의 알려진 진단(심초음파 검사로 결정)

  18. 이전 스크리닝 기간 동안 다음 임상 실험실 값 중 하나

    0주차 방문:

    1. 기준선 Hgb > 16.0g/dL, 0주차 방문 후 28일 이내
    2. 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치 > 정상 상한치(ULN)의 3배 또는 총 빌리루빈 > 0주차 방문의 28일 이내에 > 1.5 x ULN
    3. 예상 사구체 여과율 < 30mL/min/1.73 m2(신장 질환 방정식의 4변수 식이 수정) 0주차 28일 이내 방문 또는 90일 이내에 신대체 요법 필요
  19. 스크리닝 전 6개월 이내에 기회 감염(예를 들어, 침습성 칸디다증 또는 폐포자충 폐렴)의 병력; 스크리닝 전 3개월 이내에 심각한 국소 감염(예: 연조직염, 농양) 또는 전신 감염(예: 패혈증)
  20. IP에서 재조합 단백질 또는 유당 부형제에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응 또는 과민증의 병력
  21. 0주차 방문 전 8주 이내에 대수술. 참가자는 0주 방문 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.
  22. 이전의 심장 또는 심장-폐 이식
  23. 12개월 미만의 기대 수명(PI 결정에 따라)
  24. 임신 또는 수유 중인 여성

  25. 스크리닝 기간 전 30일 중 언제든지 > 20mg/일의 프레드니손(또는 등가물)을 투여받았거나 전신 코르티코스테로이드의 용량을 시작하거나 변경했습니다.

    스크리닝 기간 이전 30일 동안 ≤ 20 mg 프레드니손(또는 등가물)의 안정적인 용량을 받는 참가자는 연구에 허용됩니다.

  26. 완전히 절제되거나 치료된 기저 세포 암종, 자궁 경부 상피내암종 또는 2개 이하의 피부 편평 세포 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 활동성 악성 종양의 병력
  27. 참여를 제한할 수 있는 임상적으로 유의한(조사자가 결정한) 비 PAH 관련 심장, 내분비, 혈액, 간, 면역, 대사, 비뇨기, 폐, 신경, 신경근, 피부, 정신과, 신장 및/또는 기타 질병의 병력 연구에서
  28. 0주차 방문 이전 4주 이내에 또는 이전 제품의 반감기가 알려진 경우 0주차 방문 이전 반감기의 5배 이내에 다른 연구 약물 또는 승인된 치료법을 사용한 중재를 포함하는 또 다른 임상 시험에 참여 , 더 긴 것
  29. 0주차 방문 전 4주 이내에 조사용 장치를 포함하는 다른 임상 시험에 참여
  30. 프로토콜에 필요한 절차를 따르지 않거나 준수할 능력이 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: Matched Placebo
Placebo (1 or 2 oral inhalations) administered once daily via a Dry Powder Inhaler (DPI)
의약품: Placebo
Matching placebo administered via dry powder inhalation
활성 비교기: LAM-001 - High Dose
LAM-001 (2, 100 mcg oral inhalations) once daily via a Dry Powder Inhaler (DPI)
의약품: LAM-001
건조 분말 흡입기를 통해 투여되는 LAM-001
활성 비교기: LAM-001 - Low Dose
LAM-001 (1, 100 mcg oral inhalation) once daily via a Dry Powder Inhaler (DPI)
의약품: LAM-001
건조 분말 흡입기를 통해 투여되는 LAM-001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
To determine the change in PVR at 24 weeks
기간: 24 weeks
Change in PVR at 24 weeks
24 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
To assess the effect of LAM-001 as an add-on therapy in adults with PH-ILD on exercise tolerance as assessed by the placebo-corrected change in 6MWD after 24 weeks
기간: 24 weeks
Placebo-corrected change in 6MWD at 24 weeks
24 weeks
To assess the effect of LAM-001 on Clinical Worsening at 24 weeks
기간: 24 weeks

Incidence of Clinical Worsening and time to first event through 24 Weeks. Clinical Worsening is defined as one of the following:

  • Death
  • Lung transplantation or Heart-Lung transplantation
  • Hospitalization related to worsening respiratory status/respiratory decompensation (>24 hours)
  • Worsened WHO functional class
  • >15% decline in 6MWD from baseline directly related to the disease at 2 consecutive visits at least 24 hours apart
  • >10% decline from baseline FVC confirmed with repeat testing
24 weeks
To assess the effect of LAM-001 as measured by change from baseline in WHO Functional Class at 24 weeks
기간: 24 weeks
Percent of patients maintaining or improving Functional Class at 24 weeks
24 weeks
To characterize the dose-response relationship of LAM-001 to identify the optimal therapeutic dose for Phase 3
기간: 24 weeks
PK analysis of LAM-001
24 weeks
To assess the pharmacodynamic effect of LAM-001 as measured by change from baseline in NT-proBNP at 24 weeks
기간: 24 weeks
Change from baseline in NT-proBNP at 24 weeks
24 weeks
To determine the safety and tolerability of LAM-001 (inhaled sirolimus) as an add-on therapy in adults with PH associated with interstitial lung diseases (PH-ILD)
기간: 24 weeks

Bronchial hyperreactivity following initial dose of LAM-001

Frequency, incidence and severity of

  • Adverse events (AEs)
  • Local and systemic adverse events of special interest (AESI)
  • Treatment emergent adverse events (TEAEs)
  • Serious adverse events (SAEs)

Number of Participants with Adverse Events (AEs) or Serious Adverse Events (SAEs)

Change in oxygenation:

  • At rest: change in saturation as assessed by pulse oximetry when on baseline oxygen, sufficient to maintain 85% saturation.

Physical examination, including oral soft tissue examinations
24 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

OrphAI Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 16일

연구 완료 (추정된)

2028년 8월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 22일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 30일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LAM-001-PAH-CLN01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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