불응성 간질병(RSE) 치료 표준에 추가된 정맥 주사 ganaxolone의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
2024년 5월 10일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
불응성 간질 상태에서 치료 표준에 추가된 정맥 ganaxolone의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이것은 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구로서 IV 항경련제(AED)와 병용투여된 위약 대비 정맥주사(IV) ganaxolone의 효능, 안전성 및 내약성을 평가합니다. RSE의 치료.
약 70명의 참가자가 1:1 비율로 무작위 배정되어 표준 치료(SOC) IV AED와 함께 ganaxolone IV 솔루션 또는 위약 IV 솔루션을 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Erlangen, 독일, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Marburg, 독일, 35043
- Epilepsy Center Hessen
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Ulm, 독일, 898081
- Universität- und Rehabilitationskliniken Ulm, RKU
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Osnabruck
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Osnabrück, Osnabruck, 독일, 49074
- University of Osnabruck, Dep of Neurology, Osnabrück
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Vilnius, 리투아니아, 08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Bruxelles, 벨기에, 1070
- Hôpital Universitaire de Bruxelles - Hôpital Erasme
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZA University Hospital Antwerpen
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Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospitals Leuven
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Geneva, 스위스, 1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
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Lausanne, 스위스, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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Barcelona, 스페인, 08004
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital Santa Creu i Sant Pau, Institut de Recerca Biomedica Sant Pau
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Clinico San Carlos Madrid.
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Banská Bystrica, 슬로바키아, 975 17
- II. Neurologická klinika SZU Fakultná nemocnica s poliklinikou F. D. Roosevelta Banská Bystrica
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Bratislava, 슬로바키아, 826 06
- SlovakiaNeurologická klinika SZU a UNB Nemocnica Ružinov Univerzitná nemocnica Bratislava
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Levoča, 슬로바키아, 054 01
- Neurologické oddelenie Nemocnica Agel Levoča a.s.
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Trnava, 슬로바키아, 917 01
- Neurologické oddelenie Fakultná nemocnica
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Cardiff, 영국, CF14 4W
- Cardiff and Vale UHB
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London, 영국
- King's College Hospital, Department of Neurology
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Innsbruck, 오스트리아, A-6020
- Medical University of Innsbruck
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Linz, 오스트리아, 4020
- Kepler University Hospital
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Linz, 오스트리아, 4021
- Kepler Universitätsklinikum GmbH
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Salzburg, 오스트리아, A-5020
- Paracelsus Medical University Salzburg, Christian Doppler University Hospital, Department of Neurology
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Wien, 오스트리아, A-1090
- Medical University Vienna
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Jerusalem, 이스라엘, 12000
- Hadassah Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center
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Tel aviv, 이스라엘, 64239
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
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Beer-Sheva
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Be'er Sheva, Beer-Sheva, 이스라엘, 8410100
- Soroka Medical Center
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Caregg
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Milan, 이탈리아, 20123
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Modena, 이탈리아, 41100
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Modena
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Verona, 이탈리아, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona
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Brno, 체코, 60200
- Mazaryk University, Brno,The First Department of Neurology
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Ostrava, 체코, 70852
- University Hospital Ostrava
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Prague, 체코, 150 06
- Motol University Hospital
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Dubrava University Hospital
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Katowice, 폴란드, 40-752
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. prof. K. Gibińskiego w Katowicach
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Katowice, 폴란드, 41-800
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im. Prof. Stanisława Szyszko Śląskiego Uniwersytetu
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Lublin, 폴란드, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
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Wrocław, 폴란드, 51-149
- WSS im Gromkowskiego
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Katowice-Ochojec
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Katowice, Katowice-Ochojec, 폴란드, 40-635
- Oddział Neurologii z Pododdziałem Udarowym Górnośląskie Centrum Medyczne im. prof. Leszka Gieca Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach
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Krakow
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Kraków, Krakow, 폴란드, 30-688
- Oddzial Kliniczny Neurologii, Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Lille, 프랑스, 59037
- Hopital R. Salengro
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Lyon, 프랑스, 69002
- Hospices Civils de Lyon
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Nancy, 프랑스, 54000
- CHRU Nancy
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU de Toulouse
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsinki University Hospital
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Kuopio, 핀란드, 70210
- Kuopio University Hospital
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Budapest, 헝가리, 1145
- National Institute of Clinical Neurosciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자, 참가자의 부모, 보호자 또는 LAR은 서명된 정보에 입각한 동의/동의를 제공해야 하며, 가능한 경우(기관 지침에 따라), 참가자가 연구의 조사 특성을 인식하고 있음을 입증하는 동의/동의 문서가 있어야 합니다. 및 관련 절차. 법이 허용하는 경우 참가자가 자신의 의학적 치료 옵션에 대해 정보에 입각한 결정을 내릴 능력이 부족한 경우 치료 임상의는 연기된 동의 관행을 따를 수 있습니다. 임상의는 참가자의 최선의 이익에 따라 최종 결정을 내립니다.
- IP의 첫 투여 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성.
다음 기준을 충족하는 치료의 임박한 진행을 보증하는 SE:
a) 임상 및 EEG 소견에 기초한 현저한 운동 특징이 있거나 없는 발작 조절을 위한 치료의 임박한 진행을 보장하는 SE 진단:
나. 진단은 다음에 의해 확립됩니다.
- 눈에 띄는 운동 기능이 있는 SE의 경우: 경련성 근간대성 또는 국소 운동성 SE를 나타내는 임상 및 EEG 발작 활동.
- 현저한 운동 특징이 없는 SE(비경련성 SE)의 경우: 적절한 임상 특징 및 비경련성 간질 상태(NCSE)를 나타내는 EEG.
ii. 모든 유형의 SE:
- IP 시작 전 1시간 이내에 30분 동안 최소 6분의 누적 발작 활동 및 IP 시작 직전 30분 동안의 발작 활동.
참가자는 벤조디아제핀 및 다음 IV AED 중 적어도 1개를 현재 SE의 치료를 위해 투여받았어야 하며, 효능을 입증하기 위해 연구자의 판단에 따라 충분한 용량으로 충분한 기간 동안 투여되어야 합니다. 벤조디아제핀과 적어도 하나의 IV AED는 현 SE 에피소드 종료에 효과적일 것으로 예상되는 용량으로 투여되어야 합니다.
- IV 포스페니토인/페니토인,
- IV 발프로산,
- IV 레베티라세탐,
- IV 라코사미드,
- IV 브리바라세탐, 또는
- IV 페노바르비탈.
- 체질량 지수(BMI) < 40 또는 스크리닝 시 BMI를 계산할 수 없는 경우 참가자는 조사관이 병적 비만이 아닌 것으로 평가합니다.
제외 기준:
- 수명은 24시간 미만입니다.
- 무산소성 뇌 손상 또는 교정되지 않고 빠르게 회복 가능한 대사 상태가 SE의 주요 원인입니다(예: 저혈당증 < 50mg/dL[mg/dL] 또는 고혈당증 > 400mg/dL).
- 현재 SE 에피소드 동안 18시간 이상 고용량 IV 마취제(예: 미다졸람, 프로포폴, 티오펜탈 또는 펜토바르비탈)를 투여받았거나 고용량을 투여받는 동안 지속적인 발작에 대한 임상적 또는 전자 사진 증거가 계속 있는 참가자 IV 마취제.
- ICU 입원 또는 IV 마취 사용을 허용하지 않는 임상 상태 또는 사전 지시서.
- 임신한 것으로 알려지거나 의심되는 참가자
- 프로게스테론 또는 알로프레그나놀론 약물/보충제에 대해 알려진 알레르기 또는 민감성이 있는 참여자
- Captisol이 포함된 병용 IV 제품 수령.
- 알려진 또는 의심되는 간 기능 부전 또는 손상된 합성 간 기능으로 이어지는 간 부전.
- 알려진 또는 의심되는 3B기(중등도에서 중증; 추정 사구체 여과율[eGFR] 1.73제곱미터당 분당 44~30밀리리터[mL/min/1.73m^2]), 4기(중증; eGFR 29-15 mL/min/1.73m^2), 또는 5기(신부전; eGFR < 15 mL/min/1.73m^2 또는 투석) 신장 질환.
- 최종 제품 투여로부터 30일 미만 또는 5반감기가 경과한 시험용 제품의 사용. 비개입적 임상 연구 참여가 적격성을 배제하지 않습니다.
- 연구자의 판단에 따라 참가자를 중대한 부작용의 과도한 위험에 노출시키거나 연구 중 안전성 또는 효능 평가를 방해하는 의학적 상태의 알려진 또는 의심되는 병력 또는 증거
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Ganaxolone IV 솔루션 + SOC IV AED
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Ganaxolone은 IV 용액으로 투여될 것이다.
현재 에피소드 내에서 SE의 치료를 위해 이전에 사용되지 않은 비마취제 약물은 연구자의 판단에 따라 SE를 종결시키기에 충분한 용량으로 투여될 것입니다.
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실험적: 위약 IV 용액 + SOC IV AED
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현재 에피소드 내에서 SE의 치료를 위해 이전에 사용되지 않은 비마취제 약물은 연구자의 판단에 따라 SE를 종결시키기에 충분한 용량으로 투여될 것입니다.
위약은 IV 솔루션으로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최소 30분 기간의 연구 제품(IP) 개시 후 30분 이내에 SE 중단을 보고할 참가자의 백분율
기간: 최대 30분
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간질 상태 정지는 임상 및 뇌파(EEG) 특징에 기초하여 조사자에 의해 결정될 것입니다.
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최대 30분
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IP 개시 후 36시간 이내에 지속적 또는 재발성 SE에 대한 치료의 확대를 보고하지 않을 참가자의 백분율
기간: 최대 36시간
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최대 36시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소 30분 동안 지속되는 IP 시작 후 30분 이내에 SE 중단을 보고할 참가자의 비율
기간: 최대 30분
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최대 30분
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IP 개시 후 72시간 이내에 지속적 또는 재발성 SE에 대한 치료의 확대를 보고하지 않을 참가자의 백분율
기간: 최대 72시간
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최대 72시간
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SE 중단까지의 시간
기간: 최대 72시간
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최대 72시간
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치료의 단계적 확대 없이 최소 30분 지속 기간의 IP 개시 후 30분 이내에 SE 중단을 갖는 참가자의 백분율
기간: 최대 30분
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최대 30분
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IP 개시 후 36시간 이내에 지속적 또는 재발성 SE에 대한 치료의 확대가 없다고 보고한 참가자의 백분율
기간: 최대 36시간
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최대 36시간
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IP 개시 후 72시간 이내에 지속적 또는 재발성 SE에 대한 치료의 확대가 없다고 보고한 참가자의 백분율
기간: 최대 72시간
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최대 72시간
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퇴원 시 Modified Rankin Scale(mRS) 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 31일까지
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MRS는 뇌졸중 또는 기타 신경 장애의 원인을 앓은 사람들의 일상 활동에서 장애 또는 의존도를 측정하기 위해 일반적으로 사용되는 척도입니다.
척도는 0-6으로, 증상이 없는 완벽한 건강 상태에서 사망까지입니다. 여기서 0은 증상이 없습니다. 1=중대한 장애 없음.
일부 증상에도 불구하고 모든 일상 활동을 수행할 수 있습니다. 2=경미한 장애.
도움 없이 자신의 일을 돌볼 수 있지만 이전의 모든 활동을 수행할 수 없습니다. 3=중등도 장애.
약간의 도움이 필요하지만 도움 없이 걸을 수 있습니다. 4 = 약간 심각한 장애.
도움 없이 자신의 신체적 필요에 주의를 기울일 수 없고 도움 없이 걸을 수 없습니다. 5 = 심각한 장애.
지속적인 간호와 관심이 필요하며, 병상에 누워 있거나 요실금이 있습니다. 6=죽음.
점수가 높을수록 장애 정도가 높음을 나타냅니다.
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기준선 및 31일까지
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FOUR(Full Outline of Unresponsiveness) 점수 척도에 의해 평가된 반응성 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 24, 36 및 72시간
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FOUR 점수는 17점 척도입니다(잠재적 점수 범위는 0 - 16).
FOUR 점수 감소는 의식 수준 악화와 관련이 있습니다.
FOUR 코마 척도는 각 항목에 대해 최소 점수가 0이고 최대 점수가 "4"인 4개의 매개변수를 포함합니다: 눈 반응(눈 열기 및 추적), 운동 반응(통증 반응 및 간단한 명령), 줄기 반사(동공, 각막 및 기침) 및 호흡 패턴(환기 장치를 사용하는 환자의 호흡 리듬 및 호흡 시도).
포인트가 합산되고 합계가 추정됩니다.
결과의 해석은 15~16점입니다. 명확한 의식; 15 미만: 의식 장애; 4에서 8: 혼수 및 0-4: 사망.
점수가 낮을수록 코마 중력이 커집니다.
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기준선 및 24, 36 및 72시간
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RASS(Richmond Agitation and Sedation Scale)로 평가한 진정/초조 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 24, 36 및 72시간
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RASS는 초조 또는 진정 수준을 측정하는 데 사용되는 의료용 저울입니다.
범위가 -5에서 +4까지인 10점 척도이며 -5=불쾌감 및 +4=전투적입니다.
0은 환자가 기민하고 침착함을 의미합니다.
더 높은 점수는 더 많은 동요를 나타냅니다.
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기준선 및 24, 36 및 72시간
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퇴원 당시 mRS > 3인 참가자의 비율
기간: 최대 122시간
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MRS는 뇌졸중 또는 기타 신경 장애의 원인을 앓은 사람들의 일상 활동에서 장애 또는 의존도를 측정하기 위해 일반적으로 사용되는 척도입니다.
척도는 0-6으로, 증상이 없는 완벽한 건강 상태에서 사망까지입니다. 여기서 0은 증상이 없습니다. 1=중대한 장애 없음.
일부 증상에도 불구하고 모든 일상 활동을 수행할 수 있습니다.
2=경미한 장애.
도움 없이 자신의 일을 돌볼 수 있지만 이전의 모든 활동을 수행할 수 없습니다.
3=중등도 장애.
약간의 도움이 필요하지만 도움 없이 걸을 수 있습니다.
4 = 약간 심각한 장애.
도움 없이는 자신의 신체적 필요에 주의를 기울일 수 없고 도움 없이 걸을 수 없습니다.
5 = 심각한 장애.
지속적인 간호와 관심, 병상 생활, 요실금이 필요합니다.
6=죽음.
점수가 높을수록 장애 정도가 높음을 나타냅니다.
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최대 122시간
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IP 시작 및 퇴원 시 임상적 전반적인 인상 개선(CGI-I)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 24, 36 및 72시간
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CGI-I는 부모(들)/보호자(들)/법적 대리인(LAR)(들) 및 임상의가 전반적인 발작 조절, 행동, 안전성 및 내약성의 변화를 평가하기 위해 사용하는 7점 리커트 척도입니다. 기준선에 상대적인 IP 개시 후(IP로 치료 전).
1- "매우 많이 개선됨", 2- "매우 개선됨", 3- "약간 개선됨", 4- "변화 없음", 5- "최소하게 악화됨", 6- "매우 악화됨" 및 7로 평가되었습니다. - "훨씬 더 나쁘다".
더 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
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기준선 및 24, 36 및 72시간
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SE 에피소드 또는 그 치료로 인한 양압 환기 시간
기간: 최대 4주
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의료 이용 설문지에는 입원 설문지와 양압 환기(PPV) 및 삽관 설문지가 포함됩니다.
입원 설문지는 병원 퇴원 시 또는 최종 연구 방문/접촉 시 수집해야 합니다.
IP 개시 전 24시간 이내 및 IP 개시 후 24시간 이내 및 IP 중단 후 48시간 이내의 비침습적 또는 침습적 인공호흡기 지원의 필요성은 가능한 한 이벤트에 가깝게 수집해야 합니다.
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최대 4주
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양압 환기 시간
기간: 최대 4주
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최대 4주
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중환자실(ICU) 입원 기간(일)
기간: 최대 4주
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최대 4주
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입원 기간(일)
기간: 최대 4주
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최대 4주
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IP 시작 후 인공 환기가 필요한 참가자 비율
기간: 최대 122시간
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최대 122시간
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IP 개시 후 36시간 이내에 SE 치료를 위해 IV 마취가 필요하지 않은 참가자의 비율
기간: 최대 36시간
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최대 36시간
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IP 개시 후 72시간 이내에 SE 치료를 위해 IV 마취가 필요하지 않은 참가자의 비율
기간: 최대 72시간
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최대 72시간
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최종 연구 후속 방문/접촉을 통해 SE 치료를 위해 IV 마취가 필요하지 않은 참가자의 비율
기간: 최대 4주
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최대 4주
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최종 연구 후속 방문/접촉을 통해 초불응성 간질 상태(SRSE)가 발생하지 않은 참가자의 비율
기간: 최대 4주
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최대 4주
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유로 삶의 질(5단계 EuroQoL 5차원[EQ-5D-5L]) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 최대 4주
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EQ-5D-5L은 EuroQoL 5D-5L로 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성되는 설명 시스템입니다.
각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다.
참가자는 다섯 가지 차원 각각에서 가장 적절한 설명 옆에 있는 상자를 선택하여 자신의 건강 상태를 나타내도록 요청받습니다.
이 결정으로 인해 해당 차원에 대해 선택된 수준을 나타내는 1자리 숫자가 생성됩니다.
5개 차원의 숫자는 참가자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다.
긍정적인 점수는 삶의 질 향상, 부정적인 점수, 삶의 질 악화를 의미합니다.
점수가 높을수록 더 많은 문제가 있음을 나타냅니다.
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기준선 및 최대 4주
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퇴원 시 AED 수
기간: 최대 122시간
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최대 122시간
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IP 시작 후 보충 산소가 필요한 참가자 비율
기간: 최대 4주
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최대 4주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .