Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

For at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs Ganaxolon tilføjet til standardbehandling ved refraktær status epilepticus (RSE)

31. januar 2024 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs ganaxolon tilføjet til standardbehandling ved refraktær status epilepticus

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie, der vil evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs (IV) ganaxolon versus placebo administreret sammen med IV antiepileptika (AED) i henhold til standarden for pleje for behandling af RSE. Ca. 70 deltagere vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage ganaxolone IV-opløsning eller placebo IV-opløsning sammen med standardbehandling (SOC) IV AED.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
      • Edegem, Belgien, 2650 Edegem
        • UZA University Hospital Antwerpen
        • Kontakt:
          • Sarah Weckhuysen
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
  • Finland
  • Frankrig
  • Israel
  • Italien
      • Milan, Italien, 00-168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Kontakt:
          • Domenica Battaglia
      • Modena, Italien, 41100
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona
        • Kontakt:
          • Tiziano Zanoni
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
      • Zagreb, Kroatien, 10040
        • Dubrava University Hospital
        • Kontakt:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
  • Spanien
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 60200
        • Mazaryk University, Brno,The First Department of Neurology
        • Kontakt:
      • Ostrava, Tjekkiet, 70852
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
        • Kontakt:
          • Hajo Hamer
      • Marburg, Tyskland, 35043
      • Osnabrück, Tyskland, 49076
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universität- und Rehabilitationskliniken Ulm, RKU
        • Kontakt:
          • Jan Wagner
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Kepler University Hospital
        • Kontakt:
          • Raimund Helbok
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Paracelsus Medical University Salzburg, Christian Doppler University Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:
      • Vienna, Østrig, A-1090
        • Medical University Vienna
        • Kontakt:
          • Ekaterina Pataraia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltager, deltagers forælder, værge eller LAR skal give underskrevet informeret samtykke/samtykke, og når de er i stand (i henhold til institutionens retningslinjer), skal der være dokumentation for samtykke/samtykke fra deltageren, der viser, at de er villig og opmærksom på undersøgelsens karakter af undersøgelse. og relaterede procedurer. Hvor det er tilladt ved lov, hvor deltageren mangler kapacitet til at træffe informerede beslutninger vedrørende hans/hendes medicinske behandlingsmuligheder, kan den behandlende kliniker følge deres udskudte samtykkepraksis. Klinikeren vil træffe den endelige beslutning baseret på deltagerens bedste interesser.
  2. Mand eller kvinder 18 år og ældre på tidspunktet for den første dosis af IP.

  3. SE garanterer forestående progression af behandling, der opfylder følgende kriterier:

    a) En SE-diagnose, der garanterer en forestående progression af behandling for anfaldskontrol, med eller uden fremtrædende motoriske træk baseret på kliniske fund og EEG-fund:

    jeg. Diagnosen stilles ved:

    • Til SE med fremtrædende motoriske træk: Klinisk og EEG-anfaldsaktivitet, der indikerer krampagtig, myoklonisk eller fokal motorisk SE.
    • For SE uden fremtrædende motoriske træk (ikke-konvulsiv SE): Passende kliniske træk og et EEG, der indikerer ikke-konvulsiv status epilepticus (NCSE).

    ii. For enhver type SE:

    • Mindst 6 minutters kumulativ anfaldsaktivitet over en 30-minutters periode inden for timen før IP-initiering, OG Anfaldsaktivitet i løbet af de 30 minutter umiddelbart før IP-initiering.

  4. Deltagerne skal have modtaget et benzodiazepin og mindst 1 af følgende IV AED'er til behandling af den aktuelle episode af SE indgivet i en passende dosis og i en tilstrækkelig varighed, efter investigators vurdering, til at påvise effektivitet. Benzodiazepinet og mindst 1 af IV AED'erne skal have været administreret i en dosis, der forventes at være effektiv til afslutning af den aktuelle episode af SE.

    • IV Fosphenytoin/phenytoin,
    • IV Valproinsyre,
    • IV Levetiracetam,
    • IV Lacosamid,
    • IV Brivaracetam, eller
    • IV Phenobarbital.
  5. Body mass index (BMI) < 40 eller, hvis BMI ikke kan beregnes ved screening, vurderes deltageren af ​​investigator som ikke sygeligt overvægtig.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forventet levetid på mindre end 24 timer.
  2. Anoxisk hjerneskade eller en ukorrigeret, hurtigt reversibel metabolisk tilstand som den primære årsag til SE (f.eks. hypoglykæmi < 50 milligram pr. deciliter [mg/dL] eller hyperglykæmi > 400 mg/dL).
  3. Deltagere, der har modtaget højdosis IV-bedøvelsesmidler (f.eks. midazolam, propofol, thiopental eller pentobarbital) under den aktuelle episode af SE i mere end 18 timer, eller som fortsat har kliniske eller elektrografiske tegn på vedvarende anfald, mens de modtager højdosis IV anæstetika.
  4. Klinisk tilstand eller forhåndsdirektiv, der IKKE tillader indlæggelse på intensivafdelingen eller brug af IV anæstesi.
  5. Deltagere kendt eller mistænkt for at være gravide
  6. Deltagere med kendt allergi eller følsomhed over for progesteron eller allopregnanolon medicin/kosttilskud
  7. Modtagelse af et samtidig IV-produkt indeholdende Captisol.
  8. Kendt eller mistænkt leverinsufficiens eller leversvigt, der fører til nedsat syntetisk leverfunktion.
  9. Kendt eller mistænkt trin 3B (moderat til svær; estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] 44-30 milliliter pr. minut pr. 1,73-meter kvadrat [mL/min/1,73m^2]), trin 4 (alvorlig; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m^2), eller trin 5 (nyresvigt; eGFR < 15 ml/min/1,73 m^2 eller dialyse) nyresygdom.
  10. Anvendelse af et forsøgsprodukt, hvor der er gået mindre end 30 dage eller 5 halveringstider fra den endelige produktadministration. Deltagelse i en ikke-interventionel klinisk undersøgelse udelukker ikke berettigelse.
  11. Kendt eller formodet historie eller bevis for en medicinsk tilstand, der efter investigators vurdering ville udsætte en deltager for en unødig risiko for en væsentlig uønsket hændelse eller interferere med vurderinger af sikkerhed eller effekt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ganaxolon IV opløsning + SOC IV AED
Medicin: Ganaxolon
Ganaxolon vil blive administreret som IV opløsning.
Medicin: Standard for pleje
En ikke-bedøvende medicin, der ikke tidligere er blevet brugt til behandling af SE inden for den aktuelle episode og vil blive administreret i en dosis, der er tilstrækkelig til at afslutte SE i henhold til investigatorens vurdering.
Eksperimentel: Placebo IV opløsning + SOC IV AED
Medicin: Standard for pleje
En ikke-bedøvende medicin, der ikke tidligere er blevet brugt til behandling af SE inden for den aktuelle episode og vil blive administreret i en dosis, der er tilstrækkelig til at afslutte SE i henhold til investigatorens vurdering.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet som IV opløsning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der vil rapportere ophør med SE inden for 30 minutter efter påbegyndelse af undersøgelsesprodukt (IP) af mindst 30 minutters varighed
Tidsramme: Op til 30 minutter
Status epilepticus ophør vil blive bestemt af investigator baseret på kliniske og elektroencefalografi (EEG) funktioner
Op til 30 minutter
Procentdel af deltagere, der ikke vil rapportere nogen eskalering af behandling for vedvarende eller tilbagevendende SE inden for 36 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 36 timer
Op til 36 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der vil rapportere ophør med SE inden for 30 minutter efter IP-initiering af mindst 30 minutters varighed
Tidsramme: Op til 30 minutter
Op til 30 minutter
Procentdel af deltagere, der ikke vil rapportere nogen eskalering af behandling for vedvarende eller tilbagevendende SE inden for 72 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 72 timer
Op til 72 timer
Tid til SE-ophør
Tidsramme: Op til 72 timer
Op til 72 timer
Procentdel af deltagere, der har ophørt med SE inden for 30 minutter efter IP-initiering af mindst 30 minutters varighed uden eskalering af behandlingen
Tidsramme: Op til 30 minutter
Op til 30 minutter
Procentdel af deltagere, der rapporterer ingen eskalering af behandling for vedvarende eller tilbagevendende SE inden for 36 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 36 timer
Op til 36 timer
Procentdel af deltagere, der rapporterer ingen eskalering af behandling for vedvarende eller tilbagevendende SE inden for 72 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 72 timer
Op til 72 timer
Ændring fra baseline i Modified Rankin Scale (mRS) på tidspunktet for hospitalsudskrivning
Tidsramme: Baseline og op til dag 31
MRS er en almindeligt anvendt skala til måling af graden af ​​invaliditet eller afhængighed i de daglige aktiviteter for mennesker, der har haft et slagtilfælde eller andre årsager til neurologisk funktionsnedsættelse. Skalaen går fra 0-6, fra perfekt helbred uden symptomer til død, hvor 0 - Ingen symptomer; 1=Ingen væsentlig funktionsnedsættelse. I stand til at udføre alle sædvanlige aktiviteter på trods af nogle symptomer; 2=Lette handicap. i stand til at varetage egne anliggender uden assistance, men ude af stand til at udføre alle tidligere aktiviteter; 3=Moderat handicap. Kræver lidt hjælp, men kan gå uden hjælp; 4=Moderatsvært handicap. Ude af stand til at tage sig af egne kropslige behov uden hjælp og ude af stand til at gå uden hjælp; 5=Svært handicap. Kræver konstant pleje og opmærksomhed, sengeliggende, inkontinent; 6=død. Højere score vil indikere høj grad af handicap.
Baseline og op til dag 31
Ændring fra baseline i niveau af lydhørhed som vurderet ved Full Outline of UnResponsiveness (FIRE) scoreskala
Tidsramme: Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
FIRE Score er en 17-punkts skala (med potentielle scorer fra 0 - 16). Faldende FOUR Score er forbundet med et forværret bevidsthedsniveau. FIRE koma-skalaen inkluderer 4 parametre med en minimumsscore på 0 og en maksimal score på "4" for hver af dem: øjenreaktioner (øjenåbning og sporing), motoriske reaktioner (smerterespons og enkle kommandoer), stamreflekser (pupil, hornhinde og hoste) og åndedrætsmønstre (respirationsrytme og respirationsforsøg hos patienter i respirator). Pointene summeres, deres sum estimeres. Fortolkningen af ​​resultaterne vil være som 15 til 16 score: klar bevidsthed; Mindre end 15: Svækkelse af bevidsthed; fra 4 til 8: Koma og 0-4: Død. Sænk scoren, jo større er koma-tyngdekraften.
Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
Ændring fra baseline i niveau af sedation/agitation som vurderet ved Richmond Agitation and Sedation Scale (RASS)
Tidsramme: Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
RASS er en medicinsk skala, der bruges til at måle agitations- eller sedationsniveauet. Det er en 10-punkts skala, der spænder fra -5 til +4 med -5=unousable og +4=combative. Nul betyder, at patienten er opmærksom og rolig. højere score indikerer mere agitation.
Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
Procentdel af deltagere med mRS > 3 på tidspunktet for hospitalsudskrivning
Tidsramme: Op til 122 timer
MRS er en almindeligt anvendt skala til måling af graden af ​​invaliditet eller afhængighed i de daglige aktiviteter for mennesker, der har haft et slagtilfælde eller andre årsager til neurologisk funktionsnedsættelse. Skalaen går fra 0-6, fra perfekt helbred uden symptomer til død, hvor 0 - Ingen symptomer; 1=Ingen væsentlig funktionsnedsættelse. I stand til at udføre alle sædvanlige aktiviteter på trods af nogle symptomer. 2=Lette handicap. I stand til at varetage egne anliggender uden assistance, men ude af stand til at udføre alle tidligere aktiviteter. 3=Moderat handicap. Kræver lidt hjælp, men kan gå uden hjælp. 4=Moderatsvært handicap. Ude af stand til at varetage egne kropslige behov uden hjælp og ude af stand til at gå uden hjælp. 5=Svært handicap. Kræver konstant pleje og opmærksomhed, sengeliggende, inkontinent. 6=død. Højere score vil indikere høj grad af handicap.
Op til 122 timer
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) efter IP-initiering og ved hospitalsudskrivning
Tidsramme: Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
CGI-I er en 7-punkts Likert-skala, som forældre/plejere/lovligt autoriserede repræsentanter (LAR) og kliniker bruger til at vurdere ændringen i overordnet anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter påbegyndelse af IP i forhold til Baseline (før behandling med IP). Det blev vurderet som: 1- "meget forbedret", 2- "meget forbedret", 3- "minimalt forbedret", 4- "ingen ændring", 5- "minimalt dårligere", 6- "meget værre" og 7 - "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand.
Baseline og ved 24, 36 og 72 timer
Antal timer på overtryksventilation, der kan henføres til episoden med SE eller dens behandling
Tidsramme: Op til 4 uger
Sundhedsudnyttelsesspørgeskemaer omfatter hospitalsindlæggelsesspørgeskemaet og positivt trykventilation (PPV) og intubationsspørgeskema. Hospitalsspørgeskemaet bør indsamles ved udskrivelse eller ved afsluttende undersøgelsesbesøg/kontakt. Behovet for ikke-invasiv eller invasiv respiratorstøtte inden for 24 timer før IP-initiering og efter IP-initiering og inden for 48 timer efter IP-seponering bør indsamles så tæt som muligt på hændelsen.
Op til 4 uger
Antal timer på overtryksventilation
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger
Længde af ophold (dage) på intensiv afdeling (ICU)
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger
Indlæggelsens varighed (dage) på hospitalet
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger
Procentdel af deltagere, der har behov for kunstig ventilation efter påbegyndelse af IP
Tidsramme: Op til 122 timer
Op til 122 timer
Procentdel af deltagere, der ikke har behov for IV-bedøvelse til SE-behandling inden for 36 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 36 timer
Op til 36 timer
Procentdel af deltagere, der ikke har behov for IV-bedøvelse til SE-behandling inden for 72 timer efter IP-initiering
Tidsramme: Op til 72 timer
Op til 72 timer
Procentdel af deltagere, der ikke har behov for IV-bedøvelse til SE-behandling gennem det endelige undersøgelsesbesøg/kontakt
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger
Procentdel af deltagere, der ikke udvikler super refraktær status epilepticus (SRSE) gennem det endelige undersøgelsesbesøg/kontakt
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger
Ændring fra baseline i Euro Quality of Life (fem-niveau EuroQoL femdimensional [EQ-5D-5L]) score
Tidsramme: Baseline og op til 4 uger
EQ-5D-5L er EuroQoL 5D-5L, et beskrivende system, der omfatter fem dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Deltageren bliver bedt om at angive sin helbredstilstand ved at sætte kryds i boksen ud for den mest passende erklæring i hver af de fem dimensioner. Denne beslutning resulterer i et 1-cifret tal, der udtrykker det valgte niveau for den pågældende dimension. Cifrene for de fem dimensioner kan kombineres til et 5-cifret tal, der beskriver deltagerens helbredstilstand. En positiv score betyder forbedring af livskvaliteten, en negativ score, en forringelse af livskvaliteten. Højere score indikerer flere problemer.
Baseline og op til 4 uger
Antal AED'er ved udskrivning
Tidsramme: Op til 122 timer
Op til 122 timer
Procentdel af deltagere, der kræver supplerende ilt efter påbegyndelse af IP
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2023

Først opslået (Faktiske)

18. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-SE-3004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Refraktær Status Epilepticus

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner