Om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van intraveneus ganaxolon toegevoegd aan de zorgstandaard bij refractaire status epilepticus (RSE)

Inclusiecriteria:

1. De deelnemer, de ouder, voogd of LAR van de deelnemer moet een ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming geven, en zodra hij daartoe in staat is (volgens de richtlijnen van de instelling), moet er documentatie van toestemming/instemming van de deelnemer zijn waaruit blijkt dat hij bereid is en zich bewust is van het onderzoekskarakter van het onderzoek en aanverwante procedures. Waar toegestaan ​​door de wet, waar de deelnemer niet in staat is om weloverwogen beslissingen te nemen met betrekking tot zijn/haar medische behandelingsopties, kan de behandelende clinicus hun praktijken van uitgestelde toestemming volgen. De clinicus zal de uiteindelijke beslissing nemen op basis van de belangen van de deelnemer.
2. Mannen of vrouwen van 18 jaar en ouder op het moment van de eerste dosis IP.

3. SE die een onmiddellijke progressie van de behandeling rechtvaardigt en aan de volgende criteria voldoet:

   a) Een diagnose van SE, die onmiddellijke progressie van de behandeling voor aanvalsbeheersing rechtvaardigt, met of zonder prominente motorische kenmerken op basis van klinische en EEG-bevindingen:

   i. De diagnose wordt gesteld door:

   • Voor SE met prominente motorische kenmerken: Klinische en EEG-aanvalsactiviteit indicatief voor convulsieve, myoclonische of focale motorische SE.
   • Voor SE zonder opvallende motorische kenmerken (niet-convulsieve SE): passende klinische kenmerken en een EEG die wijzen op niet-convulsieve status epilepticus (NCSE).

   ii. Voor elk type SE:

   • Ten minste 6 minuten cumulatieve aanvalsactiviteit gedurende een periode van 30 minuten binnen het uur vóór IP-initiatie, EN Epileptische activiteit gedurende de 30 minuten onmiddellijk voorafgaand aan IP-initiatie.

4. Deelnemers moeten een benzodiazepine hebben gekregen en ten minste 1 van de volgende IV-AED's voor de behandeling van de huidige episode van SE, toegediend in een adequate dosis en gedurende een voldoende lange duur, naar het oordeel van de onderzoeker, om de werkzaamheid aan te tonen. De benzodiazepine en ten minste 1 van de IV-AED's moet zijn toegediend in een dosis die naar verwachting effectief is voor het beëindigen van de huidige episode van SE.

   • IV Fosfenytoïne/fenytoïne,
   • IV valproïnezuur,
   • IV Levetiracetam,
   • IV Lacosamide,
   • IV Brivaracetam, of
   • IV Fenobarbital.
5. Body mass index (BMI) < 40 of, als de BMI niet kan worden berekend bij de screening, wordt de deelnemer door de onderzoeker beoordeeld als niet morbide obesitas.

Uitsluitingscriteria:

1. Levensverwachting van minder dan 24 uur.
2. Anoxisch hersenletsel of een niet-gecorrigeerde, snel omkeerbare metabole aandoening als de primaire oorzaak van SE (bijv. Hypoglykemie < 50 milligram per deciliter [mg/dL] of hyperglykemie > 400 mg/dL).
3. Deelnemers die gedurende meer dan 18 uur hoge doses IV-anesthetica (bijv. Midazolam, propofol, thiopental of pentobarbital) hebben gekregen tijdens de huidige episode van SE, of die klinisch of elektrografisch bewijs blijven hebben van aanhoudende aanvallen terwijl ze een hoge dosis krijgen IV verdoving.
4. Klinische toestand of wilsverklaring die opname op de IC of gebruik van IV-anesthesie NIET toestaat.
5. Deelnemers waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze zwanger zijn
6. Deelnemers met een bekende allergie of gevoeligheid voor progesteron- of allopregnanolon-medicatie/-supplementen
7. Een gelijktijdig IV-product ontvangen dat Captisol bevat.
8. Bekende of vermoede leverinsufficiëntie of leverfalen leidend tot verminderde synthetische leverfunctie.
9. Bekend of vermoed stadium 3B (matig tot ernstig; geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] 44-30 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter [ml/min/1,73 m^2]), stadium 4 (ernstig; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m^2), of stadium 5 (nierfalen; eGFR < 15 ml/min/1,73 m^2 of dialyse) nierziekte.
10. Gebruik van een onderzoeksproduct waarvoor minder dan 30 dagen of 5 halfwaardetijden zijn verstreken vanaf de uiteindelijke toediening van het product. Deelname aan een niet-interventioneel klinisch onderzoek sluit geschiktheid niet uit.
11. Bekende of vermoede geschiedenis of bewijs van een medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een deelnemer zou blootstellen aan een onnodig risico op een significant ongewenst voorval of de beoordelingen van veiligheid of werkzaamheid tijdens het onderzoek zou verstoren