소아 만성 ITP에서 경구 Thrombopoietin Receptor Agonist의 안전성

면역성 혈소판감소성 자반병(ITP)은 항혈소판 항체에 의해 혈소판이 파괴되어 혈소판 수가 감소하는 것을 특징으로 하는 자가면역 질환입니다. 또한 항혈소판 항체가 거핵구를 손상시킬 수 있기 때문에 혈소판 생산이 감소할 수 있습니다. 유병률은 소아 100,000명당 약 8명입니다. 일시적 또는 지속적으로 혈소판 수가 100 × 109/리터 미만으로 감소하는 것이 특징입니다.

진단 시 모든 새로운 사례는 급성 ITP로 정의됩니다. 지속성 ITP는 진단 후 3개월에서 12개월 사이에 지속되는 ITP로 정의되고 만성 ITP는 ITP가 1년 이상 지속되는 것으로 정의됩니다. 환자는 환자의 생명에 영향을 미치지 않을 수 있는 출혈 위험이 증가하거나 생명을 위협하는 위험 만성 ITP 치료의 목표는 혈소판을 증가시켜 출혈을 예방하기에 충분한 수로 유지하는 것입니다.

. 한편 대부분의 생명을 위협하는 출혈은 혈소판 수가 30 × 109/리터 미만일 때 발생합니다.

새로운 가이드라인은 30 × 109/리터(3,6) 미만의 증상이 있는 환자에게 치료를 제한할 것을 권장합니다. 새로운 가이드라인에서는 코르티코스테로이드를 1차 요법으로, 비장 절제술을 여러 2차 요법 중 하나로 고려할 것을 권장했습니다. IVIg, IV anti-D, Rituximab, danazol, azathioprine, Vinca alkaloids 및 cyclophosphamide를 포함하여 반응이 불충분하거나 비장 절제술을 시행하지 않는 ITP 환자를 위한 다른 선택이 있습니다. 2차 및 3차 치료 엘트롬보팍은 적어도 하나의 다른 요법에 대한 반응이 불충분한 환자에서 만성 ITP의 치료를 위해 허용되는 최초의 경구 비펩티드 TPO-R 작용제를 고려한다. TPO-R. 시험관 내에서 내인성 TPO와 경쟁하지 않으며 거핵구 계통에서 BM 전구 세포의 생산 및 분화를 향상시킵니다.