Innocuité de l'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine orale dans le PTI chronique pédiatrique

Le purpura thrombocytopénique immunologique (PTI) est une maladie auto-immune caractérisée par une diminution du nombre de plaquettes due à la destruction des plaquettes par les anticorps antiplaquettaires. De plus, la production de plaquettes peut être réduite car les anticorps antiplaquettaires peuvent également endommager les mégacaryocytes . Sa prévalence étant d'environ 8 pour 100 000 enfants. Elle se caractérise par une réduction temporaire ou persistante du nombre de plaquettes à moins de 100 × 109/litre.

Tous les nouveaux cas au moment du diagnostic sont définis comme un PTI aigu. Alors que le PTI persistant est défini comme un PTI d'une durée comprise entre 3 et 12 mois à compter du diagnostic, tandis que le PTI chronique est défini comme la présence de PTI pendant plus d'un an. Les patients présentent un risque accru de saignement qui peut n'avoir aucun effet sur la vie du patient ou avoir danger mortel l'objectif du traitement du PTI chronique est d'augmenter puis de maintenir les plaquettes en nombre suffisant pour prévenir les saignements

. Pendant ce temps, la plupart des saignements potentiellement mortels surviennent avec un nombre de plaquettes inférieur à 30 × 109/litre.

De nouvelles lignes directrices recommandent que le traitement soit limité aux patients symptomatiques dont le nombre est inférieur à 30 × 109/litre (3,6). D'autres choix existent pour les patients atteints de PTI avec une réponse insuffisante ou qui ne subissent pas de splénectomie, y compris l'IgIV, l'anti-D IV, le rituximab, le danazol, l'azathioprine, les alcaloïdes de Vinca et le cyclophosphamide De nouvelles déclarations de consensus et directives recommandent les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-R) comme deuxième et troisième ligne de traitement Eltrombopag considère le premier agoniste TPO-R non peptidique oral accepté pour le traitement du PTI chronique chez les patients ayant une réponse insuffisante à au moins un autre traitement Il augmente le nombre de plaquettes en augmentant la production de plaquettes en se liant au domaine transmembranaire de le TPO-R. Il n'entre pas en compétition avec la TPO endogène in vitro et améliore la production et la différenciation des cellules progénitrices de la BM dans la lignée mégacaryocytaire