Bezpečnost perorálního agonisty trombopoetinového receptoru u pediatrické chronické ITP

Imunitní trombocytopenická purpura (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované snížením počtu krevních destiček v důsledku destrukce krevních destiček antiagregačními protilátkami. Také produkce krevních destiček může být snížena, protože antiagregační protilátky mohou také poškodit megakaryocyty. Jeho prevalence je přibližně 8 na 100 000 dětí. Je charakterizována dočasným nebo trvalým snížením počtu krevních destiček na méně než 100 × 109/litr.

Všechny nové případy při diagnóze jsou definovány jako akutní ITP. Zatímco perzistentní ITP je definována jako ITP trvající 3 až 12 měsíců od diagnózy, zatímco chronická ITP je definována jako přítomnost ITP po dobu delší než jeden rok ITP Pacienti mají zvýšené riziko krvácení, které nemusí mít žádný vliv na život pacienta nebo mít život ohrožující nebezpečí cílem léčby u chronické ITP je zvýšit a následně udržet krevní destičky v dostatečném počtu, aby se zabránilo krvácení

. Mezitím většina život ohrožujícího krvácení nastává při počtu krevních destiček nižším než 30 × 109/litr.

Nová doporučení doporučují, aby se léčba omezovala na symptomatické pacienty s počtem nižším než 30 × 109/litr (3,6) nová doporučení doporučovala, aby kortikosteroidy jako léčba první volby a splenektomie byly považovány za jednu z několika terapií druhé volby. Jiné možnosti existují pro pacienty s ITP s nedostatečnou odpovědí nebo kteří nepodstoupí splenektomii, včetně IVIg, IV anti-D, Rituximabu, danazolu, azathioprinu, vinca alkaloidů a cyklofosfamidu. druhá a třetí linie léčby Eltrombopag považuje za prvního perorálního, nepeptidového agonistu TPO-R akceptovaného k léčbě chronické ITP u pacientů s nedostatečnou odpovědí na alespoň jednu další terapii Zvyšuje počet krevních destiček zvýšením produkce krevních destiček vazbou na transmembránovou doménu TPO-R. Nekonkuruje endogennímu TPO in vitro a zvyšuje produkci a diferenciaci progenitorových buněk BM v megakaryocytární linii