Veiligheid van orale trombopoëtinereceptoragonist bij pediatrische chronische ITP

Immuuntrombocytopenische purpura (ITP) is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door een afname van het aantal bloedplaatjes als gevolg van de vernietiging van de bloedplaatjes door plaatjesaggregatieremmers. Ook kan de productie van bloedplaatjes worden verminderd omdat de antibloedplaatjes-antilichamen ook megakaryocyten kunnen beschadigen. De prevalentie is ongeveer 8 per 100.000 kinderen. Het wordt gekenmerkt door een tijdelijke of aanhoudende vermindering van het aantal bloedplaatjes tot minder dan 100 × 109/liter.

Alle nieuwe gevallen bij diagnose worden gedefinieerd als acute ITP. Aanhoudende ITP wordt gedefinieerd als ITP die tussen 3 en 12 maanden na de diagnose aanhoudt, terwijl chronische ITP wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van ITP gedurende meer dan een jaar. ITP Patiënten hebben een verhoogd risico op bloedingen die mogelijk geen effect hebben op het leven van de patiënt of levensbedreigend gevaar Het doel van de behandeling van chronische ITP is om het aantal bloedplaatjes te verhogen en vervolgens in een voldoende aantal te houden om bloedingen te voorkomen

. Ondertussen treden de meeste levensbedreigende bloedingen op bij een aantal bloedplaatjes van minder dan 30 × 109/liter.

Nieuwe richtlijn beveelt aan dat de behandeling wordt beperkt tot symptomatische patiënten met een getal lager dan 30 × 109/liter (3,6) nieuwe richtlijnen bevelen aan dat corticosteroïden als eerstelijnstherapie en splenectomie worden beschouwd als een van de vele tweedelijnstherapieën. Er zijn andere keuzes voor ITP-patiënten met onvoldoende respons of die geen splenectomie ondergaan, waaronder IVIg, IV anti-D, Rituximab, danazol, azathioprine, Vinca-alkaloïden en cyclofosfamide Nieuwe consensusverklaringen en richtlijnen bevelen trombopoëtine-receptor (TPO-R)-agonisten aan als tweede en derde behandelingslijn Eltrombopag wordt beschouwd als de eerste orale, niet-peptide TPO-R-agonist die is geaccepteerd voor de behandeling van chronische ITP bij patiënten die onvoldoende reageren op ten minste één andere therapie. de TPO-R. Het concurreert niet met endogeen TPO in vitro en het verbetert de productie en differentiatie van BM-voorlopercellen in de megakaryocytische lijn