Seguridad del agonista del receptor de trombopoyetina oral en la PTI crónica pediátrica
Evaluación de la tasa de respuesta y la seguridad del agonista del receptor de trombopoyetina oral en la PTI crónica pediátrica en Assiut.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La púrpura trombocitopénica inmune (PTI) es una enfermedad autoinmune caracterizada por la disminución del número de plaquetas debido a la destrucción de las plaquetas por los anticuerpos antiplaquetarios. Además, la producción de plaquetas se puede reducir porque los anticuerpos antiplaquetarios también pueden dañar los megacariocitos. Su prevalencia es de aproximadamente 8 por 100.000 niños. Se caracteriza por la reducción temporal o persistente del número de plaquetas a menos de 100 × 109/litro.
Todos los casos nuevos en el momento del diagnóstico se definen como PTI aguda. Mientras que la PTI persistente se define como la PTI que dura entre 3 y 12 meses desde el diagnóstico, mientras que la PTI crónica se define como la presencia de PTI durante más de un año. peligro de muerte el objetivo del tratamiento en la PTI crónica es aumentar y luego mantener las plaquetas en un número suficiente para prevenir el sangrado
. Mientras tanto, la mayoría de las hemorragias potencialmente mortales se producen con un número de plaquetas inferior a 30 × 109/litro.
Las nuevas directrices recomiendan que el tratamiento se limite a los pacientes sintomáticos con un número inferior a 30 × 109/litro (3,6) Las nuevas directrices recomiendan los corticosteroides como terapia de primera línea y la esplenectomía como una de varias terapias de segunda línea. Existen otras opciones para los pacientes con PTI con respuesta insuficiente o que no se someten a una esplenectomía, como IgIV, anti-D IV, rituximab, danazol, azatioprina, alcaloides de la vinca y ciclofosfamida. segunda y tercera línea de tratamiento Eltrombopag se considera el primer agonista TPO-R no peptídico oral aceptado para el tratamiento de la PTI crónica en pacientes con respuesta insuficiente a al menos otra terapia Aumenta el número de plaquetas al aumentar la producción de plaquetas al unirse al dominio transmembrana de el TPO-R. No compite con la TPO endógena in vitro y mejora la producción y diferenciación de células progenitoras de MO en el linaje megacariocítico.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos entre 2 años y <18 años de edad en ambos sexos
- Diagnóstico confirmado de PTI crónica
- todos los pacientes recibieron agonista del receptor de trombopoyetina oral (Eltrombopag) durante 6 meses o más
Criterio de exclusión:
- edad del paciente < 2 años y > 18 años
- trombocitopenia secundaria
- Enfermedad maligna concurrente o pasada, incluido el trastorno mieloproliferativo
- paciente con anormalidad en la aglutinación de plaquetas que impide la medición confiable de los recuentos de plaquetas
- paciente con aplasia de medula osea
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
respuesta al agonista del receptor de trombopoyetina oral
Periodo de tiempo: base
|
evaluar la respuesta hematológica al tratamiento con agonistas del receptor de trombopoyetina oral (Eltrombopag)
|
base
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Kuter DJ. The structure, function, and clinical use of the thrombopoietin receptor agonist avatrombopag. Blood Rev. 2022 May;53:100909. doi: 10.1016/j.blre.2021.100909. Epub 2021 Nov 16.
- Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, Allen LF. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573. Epub 2018 Sep 7.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- thrombopoietin agonist
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .