小児慢性 ITP における経口トロンボポエチン受容体アゴニストの安全性

免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）は、抗血小板抗体による血小板の破壊による血小板数の減少を特徴とする自己免疫疾患です。 また、抗血小板抗体は巨核球にも損傷を与える可能性があるため、血小板産生が減少する可能性があります。 その有病率は子供 100,000 人あたり約 8 人です。血小板数が一時的または持続的に 100 × 109/リットル未満に減少することを特徴としています。

診断時のすべての新しい症例は、急性 ITP として定義されます。 一方、持続性 ITP は診断から 3 ～ 12 か月持続する ITP と定義され、慢性 ITP は 1 年以上 ITP が存在することと定義されます。生命を脅かす危険 慢性 ITP の治療の目標は、出血を防ぐのに十分な数の血小板を増やして維持することです。

.一方、生命を脅かす出血のほとんどは、血小板数が 30 × 109/L 未満の場合に発生します。

新しいガイドラインでは、数が 30 × 109/リットル未満の症状のある患者に治療を制限することが推奨されています (3,6)。 反応が不十分な ITP 患者や脾臓摘出術を受けていない ITP 患者には、IVIg、IV 抗 D 剤、リツキシマブ、ダナゾール、アザチオプリン、ビンカ アルカロイド、シクロホスファミドなどの他の選択肢があります。エルトロンボパグは、少なくとも 1 つの他の治療法に対する反応が不十分な患者の慢性 ITP の治療に受け入れられた最初の経口非ペプチド TPO-R アゴニストであると考えています。 TPO-R。 in vitro で内因性 TPO と競合せず、巨核球系統の BM 前駆細胞の産生と分化を促進します。