Sicurezza dell'agonista del recettore della trombopoietina orale nell'ITP cronico pediatrico

La porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune caratterizzata dalla diminuzione del numero delle piastrine a causa della distruzione delle piastrine da parte degli anticorpi antipiastrinici. Inoltre, la produzione di piastrine può essere ridotta perché gli anticorpi antipiastrinici possono anche danneggiare i megacariociti. La sua prevalenza è di circa 8 bambini ogni 100.000. È caratterizzata da una riduzione temporanea o persistente del numero delle piastrine a meno di 100 × 109/litro.

Tutti i nuovi casi alla diagnosi sono definiti come ITP acuta. Mentre, la PTI persistente è definita come PTI che dura tra 3 e 12 mesi dalla diagnosi mentre la PTI cronica è definita come la presenza di PTI per più di un anno ITP I pazienti hanno un aumentato rischio di sanguinamento che può non avere alcun effetto sulla vita del paziente o avere Pericolo di morte L'obiettivo del trattamento della PTI cronica è aumentare e quindi mantenere un numero di piastrine sufficiente a prevenire il sanguinamento

. Nel frattempo, la maggior parte delle emorragie pericolose per la vita si verifica con un numero di piastrine inferiore a 30 × 109/litro.

Le nuove linee guida raccomandano di limitare il trattamento ai pazienti sintomatici con un numero inferiore a 30 × 109/litro (3,6), le nuove linee guida raccomandano i corticosteroidi come terapia di prima linea e la splenectomia considerata come una delle numerose terapie di seconda linea. Esistono altre scelte per i pazienti con ITP con risposta insufficiente o che non si sottopongono a splenectomia, tra cui IVIg, anti-D EV, Rituximab, danazolo, azatioprina, alcaloidi della Vinca e ciclofosfamide Nuove dichiarazioni di consenso e linee guida raccomandano gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-R) come seconda e terza linea di trattamento Eltrombopag considera il primo agonista TPO-R non peptidico orale accettato per il trattamento della PTI cronica in pazienti con risposta insufficiente ad almeno un'altra terapia Aumenta il numero delle piastrine aumentando la produzione di piastrine legandosi al dominio transmembrana di il TPO-R. Non compete con la TPO endogena in vitro e migliora la produzione e la differenziazione delle cellule progenitrici della BM nel lignaggio megacariocitico