Безопасность перорального агониста рецептора тромбопоэтина при хронической ИТП у детей

Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — аутоиммунное заболевание, характеризующееся снижением числа тромбоцитов вследствие разрушения тромбоцитов антитромбоцитарными антителами. Кроме того, производство тромбоцитов может быть снижено, поскольку антитромбоцитарные антитела также могут повреждать мегакариоциты. Его распространенность составляет примерно 8 на 100 000 детей. Он характеризуется временным или стойким снижением количества тромбоцитов до уровня менее 100 × 109/л.

Все новые случаи при постановке диагноза определяются как острая ИТП. В то время как персистирующая ИТП определяется как ИТП, продолжающаяся от 3 до 12 месяцев с момента постановки диагноза, в то время как хроническая ИТП определяется как наличие ИТП в течение более одного года. Пациенты имеют повышенный риск кровотечения, которое может не повлиять на жизнь пациента или иметь опасность для жизни цель лечения при хронической ИТП – повышение, а затем поддержание количества тромбоцитов в достаточном количестве для предотвращения кровотечения

. При этом наиболее опасные для жизни кровотечения возникают при числе тромбоцитов менее 30×109/л.

Новое руководство рекомендует ограничивать лечение симптоматических пациентов с числом менее 30 × 109/л (3,6). Новое руководство рекомендует рассматривать кортикостероиды в качестве терапии первой линии, а спленэктомию рассматривать как одну из нескольких терапий второй линии. Для пациентов с ИТП с недостаточным ответом или тех, кто не подвергается спленэктомии, существуют другие варианты выбора, включая IVIg, IV анти-D, ритуксимаб, даназол, азатиоприн, алкалоиды барвинка и циклофосфамид. вторая и третья линии лечения Элтромбопаг считается первым пероральным непептидным агонистом TPO-R, принятым для лечения хронической ИТП у пациентов с недостаточным ответом по крайней мере на одно другое лечение. ТПО-Р. Он не конкурирует с эндогенной ТПО in vitro и усиливает продукцию и дифференцировку клеток-предшественников костного мозга в мегакариоцитарной линии.