儿童慢性 ITP 口服血小板生成素受体激动剂的安全性
评估小儿慢性 ITP 中口服血小板生成素受体激动剂的反应率和安全性。
研究概览
地位
条件
详细说明
免疫性血小板减少性紫癜(ITP)是一种自身免疫性疾病,其特征是由于血小板被抗血小板抗体破坏而导致血小板数量减少。 此外,血小板生成会减少,因为抗血小板抗体也会损害巨核细胞。 其患病率约为每 100,000 名儿童中有 8 人。其特征是血小板数量暂时或持续减少至低于 100 × 109/升。
所有确诊的新病例都被定义为急性 ITP。 同时,持续性 ITP 被定义为自诊断后持续 3 至 12 个月的 ITP,而慢性 ITP 被定义为存在 ITP 超过一年 ITP 患者出血的风险增加,可能对患者的生活没有影响或危及生命的危险 慢性 ITP 的治疗目标是增加并保持足够数量的血小板以防止出血
.同时,大多数危及生命的出血发生在血小板数量低于 30 × 109/升时。
新指南建议对数量低于 30 × 109/升的有症状患者进行治疗 (3,6) 新指南建议皮质类固醇作为一线治疗,脾切除术作为几种二线治疗之一。 对于反应不足或未接受脾切除术的 ITP 患者,还有其他选择,包括 IVIg、IV 抗 D、利妥昔单抗、达那唑、硫唑嘌呤、长春花生物碱和环磷酰胺 新的共识声明和指南推荐血小板生成素受体 (TPO-R) 激动剂作为二线和三线治疗 Eltrombopag 被认为是第一种口服非肽类 TPO-R 激动剂,用于治疗对至少一种其他疗法反应不足的慢性 ITP 患者。 TPO-R。 它在体外不与内源性 TPO 竞争,并增强巨核细胞谱系中 BM 祖细胞的产生和分化
研究类型
注册 (预期的)
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准:
- 年龄介于 2 岁和 <18 岁之间的男女受试者
- 确诊慢性 ITP
- 所有患者均接受口服血小板生成素受体激动剂(Eltrombopag)治疗 6 个月或更长时间
排除标准:
- 患者年龄 < 2 岁和 >18 岁
- 继发性血小板减少症
- 并发或过去的恶性疾病,包括骨髓增生性疾病
- 血小板凝集异常导致无法可靠测量血小板计数的患者
- 骨髓再生障碍患者
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对口服血小板生成素受体激动剂的反应
大体时间:基线
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评估对口服血小板生成素受体激动剂 (Eltrombopag) 治疗的血液学反应
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基线
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Kuter DJ. The structure, function, and clinical use of the thrombopoietin receptor agonist avatrombopag. Blood Rev. 2022 May;53:100909. doi: 10.1016/j.blre.2021.100909. Epub 2021 Nov 16.
- Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, Allen LF. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573. Epub 2018 Sep 7.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- thrombopoietin agonist
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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