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儿童慢性 ITP 口服血小板生成素受体激动剂的安全性

2023年5月4日 更新者:Mohamed Salama Sayed Hassan、Assiut University

评估小儿慢性 ITP 中口服血小板生成素受体激动剂的反应率和安全性。

本研究旨在评估在 Assiut 大学儿童医院就诊的儿童慢性免疫性血小板减少症患者口服血小板生成素受体激动剂(艾曲泊帕药物)的反应率和安全性。

研究概览

地位

尚未招聘

详细说明

免疫性血小板减少性紫癜(ITP)是一种自身免疫性疾病,其特征是由于血小板被抗血小板抗体破坏而导致血小板数量减少。 此外,血小板生成会减少,因为抗血小板抗体也会损害巨核细胞。 其患病率约为每 100,000 名儿童中有 8 人。其特征是血小板数量暂时或持续减少至低于 100 × 109/升。

所有确诊的新病例都被定义为急性 ITP。 同时,持续性 ITP 被定义为自诊断后持续 3 至 12 个月的 ITP,而慢性 ITP 被定义为存在 ITP 超过一年 ITP 患者出血的风险增加,可能对患者的生活没有影响或危及生命的危险 慢性 ITP 的治疗目标是增加并保持足够数量的血小板以防止出血

.同时,大多数危及生命的出血发生在血小板数量低于 30 × 109/升时。

新指南建议对数量低于 30 × 109/升的有症状患者进行治疗 (3,6) 新指南建议皮质类固醇作为一线治疗,脾切除术作为几种二线治疗之一。 对于反应不足或未接受脾切除术的 ITP 患者,还有其他选择,包括 IVIg、IV 抗 D、利妥昔单抗、达那唑、硫唑嘌呤、长春花生物碱和环磷酰胺 新的共识声明和指南推荐血小板生成素受体 (TPO-R) 激动剂作为二线和三线治疗 Eltrombopag 被认为是第一种口服非肽类 TPO-R 激动剂,用于治疗对至少一种其他疗法反应不足的慢性 ITP 患者。 TPO-R。 它在体外不与内源性 TPO 竞争,并增强巨核细胞谱系中 BM 祖细胞的产生和分化

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

100

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

年龄在(2 岁至 <18 岁)之间的婴儿和儿童

描述

纳入标准:

  • 年龄介于 2 岁和 <18 岁之间的男女受试者
  • 确诊慢性 ITP
  • 所有患者均接受口服血小板生成素受体激动剂(Eltrombopag)治疗 6 个月或更长时间

排除标准:

  • 患者年龄 < 2 岁和 >18 岁
  • 继发性血小板减少症
  • 并发或过去的恶性疾病,包括骨髓增生性疾病
  • 血小板凝集异常导致无法可靠测量血小板计数的患者
  • 骨髓再生障碍患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对口服血小板生成素受体激动剂的反应
大体时间:基线
评估对口服血小板生成素受体激动剂 (Eltrombopag) 治疗的血液学反应
基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2023年6月1日

初级完成 (预期的)

2024年4月1日

研究完成 (预期的)

2024年6月1日

研究注册日期

首次提交

2023年4月7日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月4日

首次发布 (估计)

2023年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月4日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • thrombopoietin agonist

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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