Sikkerhet for oral trombopoietinreseptoragonist ved pediatrisk kronisk ITP

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) er en autoimmun sykdom karakterisert ved redusert antall blodplater på grunn av ødeleggelse av blodplatene av anti-plate-antistoffer. Blodplateproduksjonen kan også reduseres fordi antiblodplateantistoffene også kan skade megakaryocytter. Prevalensen er omtrent 8 per 100 000 barn. Den er preget av midlertidig eller vedvarende reduksjon av blodplatetallet til mindre enn 100 × 109/liter.

Alle nye tilfeller ved diagnose er definert som akutt ITP. Mens vedvarende ITP er definert som ITP som varer mellom 3 og 12 måneder fra diagnosen, mens kronisk ITP er definert som tilstedeværelsen av ITP i mer enn ett år ITP Pasienter har en økt fare for blødning som kanskje ikke har noen effekt på pasientens liv eller har livstruende fare målet med behandling ved kronisk ITP er å øke og deretter holde blodplater i tilstrekkelig antall for å forhindre blødning

. I mellomtiden oppstår de fleste livstruende blødninger med blodplateantall mindre enn 30 × 109/liter.

Ny retningslinje anbefaler at behandlingen begrenses til symptomatiske pasienter med antall lavere enn 30 × 109/liter (3,6) nye retningslinjer anbefalte at kortikosteroider som førstelinjebehandling og splenektomi anses som en av flere andrelinjebehandlinger. Andre valg finnes for ITP-pasienter med utilstrekkelig respons eller som ikke gjennomgår splenektomi, inkludert IVIg, IV anti-D, Rituximab, danazol, azatioprin, Vinca-alkaloider og cyklofosfamid. Nye konsensuserklæringer og retningslinjer anbefaler trombopoietinreseptor (TPO-R) agonister som andre og tredje behandlingslinje Eltrombopag vurderer den første orale, ikke-peptid TPO-R-agonisten som er akseptert for behandling av kronisk ITP hos pasienter med utilstrekkelig respons på minst én annen behandling. TPO-R. Det konkurrerer ikke med endogent TPO in vitro, og det forbedrer produksjon og differensiering av BM stamceller i den megakaryocytiske avstamningen