Säkerhet för oral trombopoietinreceptoragonist vid pediatrisk kronisk ITP

Immun trombocytopen purpura (ITP) är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av minskat antal blodplättar på grund av att trombocyterna förstörs av antikroppar mot trombocyter. Dessutom kan trombocytproduktionen minskas eftersom antitrombocytantikropparna också kan skada megakaryocyter. Dess prevalens är cirka 8 per 100 000 barn. Det kännetecknas av en tillfällig eller ihållande minskning av antalet trombocyter till mindre än 100 × 109/liter.

Alla nya fall vid diagnos definieras som akut ITP. Medan persistent ITP definieras som ITP som varar mellan 3 och 12 månader från diagnos, medan kronisk ITP definieras som närvaron av ITP i mer än ett års ITP. Patienter har en ökad risk för blödning som kanske inte har någon effekt på patientens liv eller har livshotande fara målet med behandlingen vid kronisk ITP är att öka och sedan hålla tillräckligt många blodplättar för att förhindra blödning

. Samtidigt inträffar de flesta livshotande blödningar med trombocytantal mindre än 30 × 109/liter.

Ny riktlinje rekommenderar att behandlingen begränsas till symtomatiska patienter med ett antal lägre än 30 × 109/liter (3,6) nya riktlinjer rekommenderade att kortikosteroider som första linjens terapi och splenektomi betraktas som en av flera andra linjens terapier. Andra val finns för ITP-patienter med otillräckligt svar eller som inte genomgår splenektomi inklusive IVIg, IV anti-D, Rituximab, danazol, azatioprin, Vinca-alkaloider och cyklofosfamid. andra och tredje behandlingslinjen Eltrombopag anser att den första orala, icke-peptid TPO-R-agonisten accepteras för behandling av kronisk ITP hos patienter med otillräckligt svar på minst en annan behandling. TPO-R. Det konkurrerar inte med endogent TPO in vitro och det förbättrar produktion och differentiering av BM progenitorceller i den megakaryocytiska härstamningen