Sikkerhed af oral trombopoietin-receptoragonist ved pædiatrisk kronisk ITP

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) er en autoimmun sygdom karakteriseret ved et fald i antallet af blodplader på grund af ødelæggelse af blodpladerne af anti-blodpladeantistoffer. Blodpladeproduktionen kan også reduceres, fordi antiblodpladeantistofferne også kan beskadige megakaryocytter. Dens prævalens er ca. 8 pr. 100.000 børn. Det er karakteriseret ved midlertidig eller vedvarende reduktion af blodpladeantallet til mindre end 100 × 109/liter.

Alle nye tilfælde ved diagnosen defineres som akut ITP. Mens vedvarende ITP er defineret som ITP, der varer mellem 3 og 12 måneder fra diagnosen, mens kronisk ITP er defineret som tilstedeværelsen af ​​ITP i mere end et år ITP. Patienter har en øget risiko for blødning, som muligvis ikke har nogen effekt på patientens liv eller har livstruende fare målet med behandling ved kronisk ITP er at øge og derefter holde blodpladerne i et tilstrækkeligt antal til at forhindre blødning

. I mellemtiden opstår de fleste livstruende blødninger med blodpladetal mindre end 30 × 109/liter.

Ny retningslinje anbefaler, at behandlingen begrænses til symptomatiske patienter med et antal lavere end 30 × 109/liter (3,6) nye retningslinjer anbefalede, at kortikosteroider som førstelinjebehandling og splenektomi betragtes som en af ​​flere andenlinjebehandlinger. Der findes andre valgmuligheder for ITP-patienter med utilstrækkelig respons eller som ikke gennemgår splenektomi, herunder IVIg, IV anti-D, Rituximab, danazol, azathioprin, Vinca-alkaloider og cyclophosphamid. Nye konsensuserklæringer og retningslinjer anbefaler trombopoietin-receptor (TPO-R) agonister som anden og tredje behandlingslinje Eltrombopag betragter den første orale, ikke-peptid TPO-R-agonist, der er accepteret til behandling af kronisk ITP hos patienter med utilstrækkelig respons på mindst én anden behandling. TPO-R. Det konkurrerer ikke med endogent TPO in vitro, og det øger produktion og differentiering af BM-stamceller i den megakaryocytiske afstamning