Sicherheit des oralen Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten bei pädiatrischer chronischer ITP

Immunthrombozytopenische Purpura (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine Abnahme der Blutplättchenzahl aufgrund der Zerstörung der Blutplättchen durch Antiplättchen-Antikörper gekennzeichnet ist. Auch die Blutplättchenproduktion kann reduziert werden, da die Antiplättchen-Antikörper auch Megakaryozyten schädigen können. Die Prävalenz beträgt etwa 8 pro 100.000 Kinder. Sie ist gekennzeichnet durch eine vorübergehende oder anhaltende Verringerung der Thrombozytenzahl auf weniger als 100 × 109/Liter.

Alle neuen Fälle zum Zeitpunkt der Diagnose werden als akute ITP definiert. Während persistierende ITP als ITP definiert ist, die zwischen 3 und 12 Monaten nach der Diagnose andauert, während chronische ITP als das Vorhandensein von ITP für mehr als ein Jahr definiert ist, haben ITP-Patienten ein erhöhtes Blutungsrisiko, das möglicherweise keine Auswirkung auf das Leben des Patienten hat oder hat Lebensgefahr Das Ziel der Behandlung bei chronischer ITP ist es, die Blutplättchenzahl zu erhöhen und dann in ausreichender Zahl zu halten, um Blutungen zu verhindern

. Inzwischen treten die meisten lebensbedrohlichen Blutungen bei einer Blutplättchenzahl von weniger als 30 × 109/Liter auf.

Neue Leitlinie empfiehlt, dass die Behandlung auf symptomatische Patienten mit einer Anzahl von weniger als 30 × 109/Liter beschränkt wird (3,6) Neue Leitlinie empfiehlt, Kortikosteroide als Erstlinientherapie und Splenektomie als eine von mehreren Zweitlinientherapien in Betracht zu ziehen. Für ITP-Patienten mit unzureichendem Ansprechen oder ohne Splenektomie gibt es andere Möglichkeiten, darunter IVIg, IV Anti-D, Rituximab, Danazol, Azathioprin, Vinca-Alkaloide und Cyclophosphamid zweite und dritte Behandlungslinie Eltrombopag ist der erste orale, nicht-peptidische TPO-R-Agonist, der für die Behandlung von chronischer ITP bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf mindestens eine andere Therapie zugelassen ist die TPO-R. Es konkurriert nicht mit endogenem TPO in vitro und verstärkt die Produktion und Differenzierung von BM-Vorläuferzellen in der Megakaryozyten-Linie