Oraalisen trombopoietiinireseptoriagonistin turvallisuus lasten kroonisessa ITP:ssä

Immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP) on autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista verihiutaleiden määrän väheneminen, joka johtuu verihiutaleiden tuhoutumisesta verihiutaleiden vasta-aineiden vaikutuksesta. Myös verihiutaleiden tuotantoa voidaan vähentää, koska verihiutaleiden vasta-aineet voivat myös vahingoittaa megakaryosyyttejä. Sen esiintyvyys on noin 8 lasta 100 000 lasta kohden. Sille on ominaista tilapäinen tai jatkuva verihiutaleiden määrän väheneminen alle 100 × 109/litra.

Kaikki diagnoosin yhteydessä uudet tapaukset määritellään akuutteiksi ITP:ksi. Pysyvä ITP määritellään ITP:ksi, joka kestää 3–12 kuukautta diagnoosista, kun taas krooninen ITP määritellään ITP:n esiintymiseksi yli vuoden ajan. Potilailla on lisääntynyt verenvuotoriski, jolla ei ehkä ole vaikutusta potilaan elämään tai hengenvaarallinen vaara kroonisen ITP:n hoidon tavoitteena on lisätä ja sitten pitää verihiutaleita riittävänä verenvuodon estämiseksi

. Sillä välin useimmat hengenvaaralliset verenvuodot tapahtuvat, kun verihiutaleiden määrä on alle 30 × 109/litra.

Uudessa ohjeessa suositellaan, että hoitoa rajoitetaan oireellisiin potilaisiin, joiden määrä on alle 30 × 109/litra (3,6). Uusissa ohjeissa suositellaan, että kortikosteroideja ensilinjan hoitona ja pernanpoistoa pidettäisiin yhtenä useista toisen linjan hoidoista. Muita vaihtoehtoja on ITP-potilaille, joilla ei ole riittävää vastetta tai joille ei tehdä pernan poistoa, mukaan lukien IVIg, IV anti-D, rituksimabi, danatsoli, atsatiopriini, Vinca-alkaloidit ja syklofosfamidi. toinen ja kolmas hoitolinja Eltrombopagi pitää ensimmäisenä suun kautta otettavana, peptidittömänä TPO-R-agonistina, joka on hyväksytty kroonisen ITP:n hoitoon potilailla, joilla ei ole riittävää vastetta vähintään yhdelle muulle hoidolle. Se lisää verihiutaleiden määrää lisäämällä verihiutaleiden tuotantoa sitoutumalla TPO-R. Se ei kilpaile endogeenisen TPO:n kanssa in vitro ja se lisää BM-kantasolujen tuotantoa ja erilaistumista megakaryosyyttisuvun linjassa