MEAK 환자에서 AUT00201의 안전성, 혈중 농도 및 효과 (AUT022201)

포함 기준:

• 동의 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
• KCNC1(c.959G>A; p.Arg320His) 변이체의 존재에 대한 문서화된 유전적 증거를 기반으로 MEAK로 진단되었습니다.
• 항경련제를 복용하는 경우, 방문 1 이전 최소 30일 동안 안정적인 항경련제 섭생 중이어야 하고 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상되거나, 항경련제 섭생 중이 아닌 경우 방문 1 전 적어도 30일 동안 발작과 관련하여 안정적이어야 합니다. 방문 1은 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
• 참여할 수 있고 서면 동의서를 제공할 의사가 있어야 합니다. 환자가 서면 동의서를 제공할 수 없는 경우 법적 권한이 있는 대리인이 대신 서명할 수 있습니다.
• 기꺼이 연구 평가를 수행하고 연구 프로토콜을 준수해야 합니다.
• 환자가 간병인에게 의존하고 있고/있거나 클리닉 방문에 참석하는 동안 현장으로 이동하는 데 도움이 필요한 경우 및/또는 환자가 제공한 연구 평가 응답(예: 태블릿 장치에서 관리되는 설문지)을 문서화하는 데 도움이 필요한 경우, 환자는 반드시 연구 기간 동안 환자에게 지원을 제공하기 위해 연구자가 신뢰할 수 있는 것으로 간주하는 확인된 간병인이 있어야 합니다. 간병인은 환자에게 지원을 제공할 의향과 능력이 있어야 하며, 필요한 경우 연구 기간 동안 머물러야 합니다.
• 방문 1 이전 최소 90일 동안 조사자의 판단에 근거하여 의학적으로 안정적임.
• 가임 여성은 방문 2에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
• 미주 신경 자극기를 사용하는 경우 최소한 Day 150일 전에 이식해야 합니다. -1이고 매개변수는 방문 1 이전 최소 30일 동안 안정적이어야 하며 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
• 케토제닉 식이를 따르는 경우, 1차 방문 전 적어도 30일 동안 안정적이어야 하고 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
• 피임 요구 사항을 기꺼이 준수합니다.
• 유창한 수준의 영어로 말하고 읽고 이해할 수 있는 자

제외 기준:

• c.959G>A 변이와 다른 KCNC1 유전자의 간질 또는 다른 돌연변이를 유발하는 다른 유전자의 알려진 병원성 돌연변이.
• 임상적으로 유의한 대사, 간, 혈액, 폐, 심혈관, 위장관 또는 비뇨기과 장애.
• 임상적으로 유의미한 비정상적인 활력 징후 또는 실험실 테스트 결과.
• AUT00201 또는 부형제에 대한 과민증.
• 본 연구에 대한 환자의 참여를 방해하고/하거나 연구를 안전하게 완료할 수 있는 환자의 능력을 손상시킬 수 있는 조사관에 의해 판단되는 임의의 의학적 상태 또는 기타 요인.
• 약물을 남용하는 것으로 알려진 사람 또는 약물 남용에 대한 소변 검사에서 양성 반응을 보이는 사람은 연구자의 판단에 따라 제외됩니다.
• 양성 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체.
• 12-유도 심전도에서 임상적으로 유의미한 이상.
• 방문 1 이전 90일에 연구용 제품을 받은 경우.
• 현재 펠바메이트를 1차 방문 전 1년 미만으로 사용 중이거나 현재/이전 펠바메이트 치료와 관련하여 진행 중인 간 또는 골수 기능 장애의 증거가 있는 경우. 현재 방문 1 이전에 >1년 동안 펠바메이트를 사용하고 있고 펠바메이트 치료와 관련된 지속적인 간 또는 골수 기능 장애의 증거가 없는 환자는 허용됩니다.
• 현재 vigabatrin을 사용 중이며 방문 1 이전에 2년 미만 동안 vigabatrin을 투여받았습니다.
• Columbia-Suicide Severity Rating Scale의 응답(자살 생각 섹션의 질문 4 또는 5에 대한 긍정적인 응답)을 기반으로 하고 연구자가 상당한 영향을 미쳤다고 판단한 방문 1 이전 6개월 이내에 행동할 의도가 있는 자살 생각 시험 참여 또는 환자 안전에 관한 것입니다. 방문 1 이전 1년 이내에 자살 행위의 이력.