- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05873062
Veiligheid, bloedspiegels en effecten van AUT00201 bij patiënten met MEAK (AUT022201)
13 februari 2024 bijgewerkt door: Autifony Therapeutics Limited
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie van de effecten van enkelvoudige doses van AUT00201 bij patiënten met myoclonus epilepsie en ataxie als gevolg van kalium (K+) kanaalmutatie (MEAK)
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkele doses AUT00201 van 100 mg of overeenkomende placebo bij patiënten met myoclonus epilepsie en ataxie als gevolg van kaliumkanaalmutatie (MEAK).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
8 tot 10 patiënten van 18 jaar en ouder, gediagnosticeerd met MEAK, zullen in het onderzoek worden opgenomen.
Patiënten krijgen een enkele dosis AUT00201 en een bijpassende placebo toegediend in een crossover-ontwerp.
De studie bestaat uit een poliklinische screening en procedureoriëntatie, gevolgd door ongeveer 4,5 dag opname in een klinische onderzoekseenheid.
Na screening/oriëntatie (Bezoek 1) en basislijnbeoordelingen (Bezoek 2), krijgen patiënten een enkele dosis van 100 mg AUT00201 of een overeenkomende placebo toegediend op de ochtend van Bezoek 3. PK-beoordelingen zullen worden uitgevoerd bij Bezoeken 3, 4, 5 , en 6 vanaf de predosis tot 27 uur na de dosis.
Bezoek 4 wordt een wasdag voor patiënten.
Bij Visit krijgen 5 patiënten de crossover-behandeling toegediend.
Bij Visit worden 6 patiënten van de afdeling ontslagen.
Veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen zullen overal worden uitgevoerd.
PD-parameters zullen ook worden beoordeeld.
Patiënten worden 14 dagen na ontslag telefonisch opgevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- University of Pennsylvania, Penn Epilepsy Center
-
Contact:
- Melissa Johnston Esparza
- Telefoonnummer: 215-614-0520
- E-mail: melissa.johnstonesparza@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder op het moment van toestemming.
- Gediagnosticeerd met MEAK, gebaseerd op gedocumenteerd genetisch bewijs van de aanwezigheid van de KCNC1 (c.959G>A; p.Arg320His) variant.
- Als u anticonvulsiva gebruikt, moet u gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan bezoek 1 op een stabiel anticonvulsivumregime staan en naar verwachting gedurende het onderzoek stabiel blijven, of als u geen anticonvulsivum gebruikt, moet u gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan bezoek stabiel zijn met betrekking tot toevallen. Bezoek 1 en zal naar verwachting gedurende het onderzoek stabiel blijven.
- Moet kunnen deelnemen en bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Als de patiënt geen schriftelijke geïnformeerde toestemming kan geven, kan een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger namens hem tekenen.
- Moet bereid zijn om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren en zich te houden aan het onderzoeksprotocol.
- Als de patiënt afhankelijk is van een verzorger en/of hulp nodig heeft bij het reizen naar de locatie, tijdens het bijwonen van kliniekbezoeken en/of bij het documenteren van door de patiënt verstrekte onderzoeksbeoordelingsantwoorden (bijv. vragenlijsten die op een tablet worden afgenomen), moeten ze een geïdentificeerde verzorger hebben, die door de onderzoeker als betrouwbaar wordt beschouwd, om de patiënt tijdens de duur van het onderzoek te ondersteunen. De zorgverlener moet bereid en in staat zijn om de patiënt te ondersteunen en, indien nodig, te blijven gedurende de duur van het onderzoek.
- Medisch stabiel op basis van het oordeel van de onderzoeker gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan bezoek 1.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij bezoek 2 een negatieve urinezwangerschapstest hebben.
- Als een vagale zenuwstimulator wordt gebruikt, moet deze minimaal 150 dagen voor Day worden geïmplanteerd. -1, en de parameters moeten gedurende ten minste 30 dagen vóór bezoek 1 stabiel zijn en zullen naar verwachting gedurende het hele onderzoek stabiel blijven.
- Als een ketogeen dieet wordt gevolgd, moet dit gedurende ten minste 30 dagen vóór bezoek 1 stabiel zijn en naar verwachting stabiel blijven tijdens het onderzoek.
- Bereid om te voldoen aan anticonceptie-eisen.
- Engels spreken, lezen en begrijpen op een vloeiend niveau
Uitsluitingscriteria:
- Bekende pathogene mutatie in een ander gen dat epilepsie veroorzaakt of een andere mutatie in het KCNC1-gen dan de c.959G>A-variant.
- Klinisch significante metabole, hepatische, hematologische, pulmonale, cardiovasculaire, gastro-intestinale of urologische aandoening.
- Klinisch significante abnormale vitale functies of laboratoriumtestresultaten.
- Overgevoeligheid voor AUT00201 of voor één van de hulpstoffen.
- Elke medische toestand of andere factoren, naar het oordeel van de onderzoeker, die de deelname van de patiënt aan dit onderzoek kunnen belemmeren en/of het vermogen van de patiënt om het onderzoek veilig af te ronden in gevaar kunnen brengen.
- Bekend om drugsmisbruik of degenen die positief testen op urineonderzoek voor drugsmisbruik zullen worden uitgesloten op basis van het oordeel van de onderzoeker.
- Positief hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-antilichaam.
- Klinisch significante afwijking op het 12-afleidingen elektrocardiogram.
- 90 dagen voorafgaand aan bezoek 1 een onderzoeksproduct hebben ontvangen.
- Gebruikt momenteel felbamaat <1 jaar voorafgaand aan bezoek 1, of enig bewijs van aanhoudende lever- of beenmergdisfunctie geassocieerd met huidige/eerdere behandeling met felbamaat. Patiënten die op dit moment >1 jaar voorafgaand aan bezoek 1 felbamaat gebruiken en geen bewijs hebben van aanhoudende lever- of beenmergdisfunctie geassocieerd met de behandeling met felbamaat, zijn toegestaan.
- Gebruikt momenteel vigabatrine en heeft <2 jaar voorafgaand aan bezoek 1 vigabatrine gekregen.
- Zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen binnen 6 maanden voorafgaand aan Bezoek 1 op basis van antwoord op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (positief antwoord op vraag 4 of 5 van het deel over zelfmoordgedachten) en zoals beoordeeld door de Onderzoeker als een significante impact over deelname aan onderzoeken of patiëntveiligheid. Geschiedenis van suïcidaal gedrag binnen 1 jaar voorafgaand aan Bezoek 1.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Experimenteel: AUT00201
Enkele dosis (oraal, capsule) van AUT00201
|
Enkele orale dosis
|
Placebo-vergelijker: Experimenteel: Placebo
Orale placebo-capsules met een enkele dosis die overeenkomen
|
Enkele orale dosis
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen na behandeling met een enkele dosis AUT00201 vergeleken met placebo
Tijdsspanne: 19 dagen
|
19 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Farmacokinetiek: maximale plasmaconcentraties (Cmax) van AUT00201
Tijdsspanne: 4 dagen
|
4 dagen
|
|
Farmacokinetiek: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van AUT00201
Tijdsspanne: 4 dagen
|
4 dagen
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in corticale remming
Tijdsspanne: 5 dagen
|
Corticale remming met een kort interval zoals gemeten met gepaarde puls TMS EMG
|
5 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael Gelfand, MD, Penn Epilepsy Center, Department of Neurology
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 mei 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
14 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AUT022201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Myoclonus Epilepsie, progressief
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het werven
-
National Pediatric Neuroinflammation Organization...Genentech, Inc.VoltooidAtaxie | Myoclonus | Opsoclonus-myoclonus-syndroom | OpsoclonusVerenigde Staten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisVoltooidMyoclonus dystonieFrankrijk
-
National Pediatric Neuroinflammation Organization...VoltooidOpsoclonus-myoclonus-syndroomVerenigde Staten
-
Taro Pharmaceuticals USABeëindigd
-
Jean M. Tersak, M.D.Genentech, Inc.BeëindigdNeuroblastoom | Opsoclonus-myoclonus
-
Rawalpindi Medical CollegeVoltooid
-
Tang-Du HospitalOnbekend
-
Yangzhou UniversityNog niet aan het werven
-
Tang-Du HospitalOnbekend
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Creaciones Aromáticas Industriales, S.A. (CARINSA)Voltooid