파티시란으로 치료한 다발신경병증을 동반한 hATTR 환자에서 심근에 미치는 영향 (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Patisiran으로 치료한 다발신경병증을 동반한 유전성 Transthyretin 매개 아밀로이드증 환자에서 심근에 미치는 영향
hATTR 아밀로이드증은 때때로 결합되는(소위 혼합형) 신경학적 및 심장학적 2가지 임상 형태를 갖는 전신 질환이다.
Patisiran은 신경학적 손상의 진행에 대한 보호 효과를 보여주었습니다.
Patisiran이 심장에 미치는 영향은 아직 완전히 이해되지 않았습니다. 이 연구의 목적은 Patisiran으로 치료된 혼합 형태의 1기 또는 2기 다발신경병증을 가진 hATTR 환자의 형태학적 및 기능적 심장 결과를 더 잘 이해하는 것입니다.
연구 개요
상태
상세 설명
hATTR 아밀로이드증은 때때로 결합되는(소위 혼합형) 신경학적 및 심장학적 2가지 임상 형태를 갖는 전신 질환이다.
Patisiran은 신경학적 손상의 진행에 대한 보호 효과를 보여주었습니다.
Patisiran이 심장에 미치는 영향은 아직 완전히 이해되지 않았습니다.
Patisiran의 처방을 포함한 치료 관리 동안 포함 및 1년 후 수행된 정기 검사를 통해 치료 1년 후 정기 상담 중에 심근 활동에 대한 결과를 관찰할 수 있습니다.
검사는 임상 및 생물학적 검사, EKC, 심초음파, 심장 MRI 및 신티그래피입니다.
치료 시작 및 1년 시점의 데이터, 특히 심장 기능 평가를 수집할 것입니다. 또한 이 두 번의 상담 중에 연구를 위해 삶의 질 설문지 및 기능적 보행 테스트를 특별히 수행할 것입니다.
이 연구의 목적은 Patisiran으로 치료된 혼합 형태의 1기 또는 2기 다발신경병증을 가진 hATTR 환자의 형태학적 및 기능적 심장 결과를 더 잘 이해하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
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Créteil, 프랑스
- APHP Henri Mondor
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Grenoble, 프랑스
- CHU Grenoble Alpes
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Nancy, 프랑스
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
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Toulouse, 프랑스
- CHU Rangueil Toulouse
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 18세 이상 환자
- 1기 또는 2기 다발신경병증이 있는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자
- 최소 12개월 동안 권장사항(3주마다 300μg/kg)에 따라 병원 신경과 전문의가 파티시란 치료를 처방한 환자
- NYHA 1기 및 2기 심장병 환자.
- 사회 보장 제도의 수혜자
- 연구 참여를 거부하지 않는 자
제외 기준:
- 파티시란과 타파미디스를 동시에 투여한 환자
- 법적 보호를 받는 성인(법적 후견인, 큐레이터, 후견인), 자유를 박탈당한 사람.
- 프로토콜에 제공된 탐색에 대한 금기 사항: 밀실 공포증, MRI 금기 금속 임플란트, 가임기 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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환자
Patisiran 또는 Vutrisiran으로 치료받은 신경 및 심장 손상이 있는 hATTR 환자
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첫 치료 직전과 1년, 2년 후 6분 걷기 테스트
첫 치료 직전과 1~2년 후 캔자스시티 설문지
첫 치료 직전과 1년, 2년 후 자율신경 장애를 평가하는 Compass31 자가 설문지
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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M0과 M24 간의 매핑당 종방향 이완 시간(T1)의 차이
기간: 24개월
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종방향 이완 시간(T1)은 순 자화(M)가 MRI에서 Bo와 평행한 초기 최대값(Mo)으로 증가/복귀하는 과정입니다. 심근 T1은 펄스 순서, 심장 주기 및 기타 요인에 따라 달라지며 자기장 강도가 높을수록 증가합니다. T1 매핑은 다양한 심근 병리를 감지할 수 있으며, 여기서 증가된 값을 보여줍니다. 스캐너 간의 차이로 인해 기본적으로 로컬 참조 범위를 사용하는 것이 권장되며 로컬 참조 범위를 사용할 수 없는 경우 정량적 결과를 임상적으로 보고해서는 안 됩니다. 중간 분석은 12개월에 수행됩니다. |
24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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M0과 M24 사이의 캔자스시티 심근병증 설문지 점수의 차이
기간: 24개월
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캔자스시티 심근병증 설문지는 심부전 증상, 신체 및 사회적 기능에 미치는 영향, 심부전이 삶의 질에 미치는 영향 등 건강 상태에 대한 환자의 인식을 독립적으로 측정하기 위해 개발된 자가 관리 설문지입니다.
5개의 점수가 생성되며, 모든 점수는 0에서 100까지 척도가 지정됩니다. 여기서 0은 보고할 수 있는 가장 낮은 건강 상태를 나타내고 100은 가장 높은 건강 상태를 나타냅니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M24의 Compass31 설문지 점수 차이
기간: 24개월
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COMPASS-31(복합 자율신경 증상 점수-31) 척도는 환자가 보고한 31개의 질문을 통해 신경퇴행성 시스템 증상을 측정합니다.
평가는 6개의 가중치 영역을 통해 이루어집니다: 기립성 불내증 [10점]; 혈관운동 [6점]; 분비운동 [7점]; 위장관 [28점]; 방광[9점], 동공운동[15점].
점수가 높을수록 자율신경 기능 장애가 심함을 의미합니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M24 사이의 6분간 보행 테스트에서 얻은 거리의 차이
기간: 24개월
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6분 걷기 테스트는 유산소 능력과 지구력을 평가하는 데 사용되는 최대 이하의 운동 테스트입니다.
6분 동안 이동한 거리(미터)는 성능 용량의 변화를 비교하는 결과로 사용됩니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M24 사이의 페루지니 등급 점수 차이
기간: 24개월
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Perugini 등급 척도는 심장 아밀로이드증(특히 ATTR 아밀로이드증) 조사에서 99mTc-DPD, 99mTc-피로인산염 또는 99mTc-HMDP 신티그라피 주사 후 심장 흡수를 점수화하는 반정량적 방법입니다. 등급 척도는 심근과 갈비뼈의 추적자 흡수를 시각적으로 비교합니다. 0등급은 심장이 없고 갈비뼈 흡수가 정상입니다. 1등급은 심장 흡수가 갈비뼈 흡수보다 적고; 2등급은 심장이 갈비뼈 흡수와 동일합니다. 3등급은 갈비뼈 흡수가 경미하거나 부재한 상태에서 갈비뼈 흡수보다 심장이 더 큰 것입니다. 중간 분석은 12개월에 수행됩니다. |
24개월
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M0과 M24 사이의 전역 세로 변형률 값의 차이
기간: 24개월
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전체 세로 변형은 좌심실(LV) 수축기 기능 장애에 대한 세로 단축을 백분율(기준선 길이에 대한 비율에 따른 길이의 변화)로 표현하는 심방 기능 이상을 분석하기 위한 심초음파의 간단한 매개변수입니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M24 사이의 전체 좌심방 세로 변형 값의 차이
기간: 24개월
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전체 좌심방 종방향 긴장은 백분율로 표현되는 심방 기능 이상을 분석하기 위한 심장초음파의 매개변수입니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M124 사이의 우심실 자유벽의 전체 변형률 값의 차이
기간: 24개월
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우심실 기능을 분석하기 위한 심장초음파의 우심실 자유벽의 전체 변형률을 백분율로 표시합니다.
중간 분석은 12개월에 수행됩니다.
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24개월
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M0과 M24 사이의 심근 작용의 진화
기간: 24개월
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심근검사는 심초음파를 이용하여 심근 기능을 평가하는 4가지 지표로 구성됩니다. 중간 분석은 12개월에 수행됩니다. 전역 구성 작업(mmHg%로 표시): 수축기에서 수행되는 긍정적 작업(단축) + 등용적 이완(연장)에서 수행되는 부정적인 작업. 정상 범위 : 1582-2881 전체 낭비 작업(mmHg%로 표시) : 수축기에서 수행된 부정적인 작업(신장) + 등용적 이완(단축)에서 수행된 긍정적인 작업. 정상 범위 : 226 ± 28 글로벌 작업 효율성(%로 표시) 전체 작업에 대한 건설적인 작업의 비율(0-100%) => 건설적인 작업/(건설적인 작업 + 낭비되는 작업). 정상 범위 : 91 ± 0.8 Global Work Index(mmHg%로 표시) : 수축기 동안 좌심실이 수행한 심근 작업량 => 승모판 폐쇄부터 승모판 개방까지 PSL의 면적. 정상 범위 : 1292-2505 |
24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Erwan Donal, Rennes University Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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