Wpływ na mięsień sercowy u pacjentów z hATTR z polineuropatią leczonych patisyranem (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Wpływ na mięsień sercowy u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią leczonych patisyranem
Amyloidoza hATTR jest chorobą ogólnoustrojową o dwóch postaciach klinicznych, neurologicznej i kardiologicznej, które niekiedy łączą się (tzw. postacie mieszane).
Patisiran wykazał działanie ochronne na postęp uszkodzeń neurologicznych.
Wpływ Patisiranu na serce pozostaje nie do końca poznany. Celem tego badania jest lepsze zrozumienie morfologicznych i czynnościowych konsekwencji sercowych u pacjentów z hATTR w stadium 1 lub 2 polineuropatii o postaci mieszanej leczonych Patisiranem.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Amyloidoza hATTR jest chorobą ogólnoustrojową o dwóch postaciach klinicznych, neurologicznej i kardiologicznej, które niekiedy łączą się (tzw. postacie mieszane).
Patisiran wykazał działanie ochronne na postęp uszkodzeń neurologicznych.
Wpływ Patisiranu na serce pozostaje nie do końca poznany.
W trakcie ich postępowania terapeutycznego, w tym przepisania Patisiranu, rutynowe badania przeprowadzone przy włączeniu i rok później pozwolą nam zaobserwować wpływ na czynność mięśnia sercowego podczas rutynowej konsultacji po 1 roku leczenia.
Badania to: badanie kliniczne i biologiczne, EKC, echokardiografia, MRI serca i scyntygrafia.
Zostaną zebrane dane na początku leczenia i po 1 roku, w szczególności ocena funkcji serca. Ponadto podczas tych dwóch konsultacji zostanie przeprowadzony specjalnie na potrzeby badania kwestionariusz jakości życia i funkcjonalny test marszu.
Celem tego badania jest lepsze zrozumienie morfologicznych i czynnościowych konsekwencji sercowych u pacjentów z hATTR w stadium 1 lub 2 polineuropatii o postaci mieszanej leczonych Patisiranem.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bordeaux, Francja
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
-
Créteil, Francja
- APHP Henri Mondor
-
Grenoble, Francja
- Chu Grenoble Alpes
-
Nancy, Francja
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
-
Toulouse, Francja
- CHU Rangueil Toulouse
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi
- Pacjenci z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR) z polineuropatią 1. lub 2. stopnia
- Pacjenci, którym neurolog szpitalny zalecił leczenie Patisiranem zgodnie z zaleceniami (300 µg/kg mc. co 3 tygodnie) przez co najmniej 12 miesięcy
- Pacjenci z chorobą serca w stopniu 1 i 2 wg NYHA.
- Beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego
- Osoba, która nie zgłasza sprzeciwu wobec swojego udziału w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci leczeni Tafamidisem jednocześnie z patisyranem
- Osoby pełnoletnie objęte ochroną prawną (opieka prawna, kuratela, kuratela), osoby pozbawione wolności.
- Przeciwwskazania do badań przewidzianych protokołem: klaustrofobia, przeciwwskazanie do implantacji metalicznej MRI, kobieta w wieku rozrodczym
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci
Pacjenci hATTR z uszkodzeniami neurologicznymi i sercowymi leczeni Patisiranem lub Vutrisiranem
|
Sześciominutowy test marszu tuż przed pierwszym rozpoczęciem leczenia oraz po 1 i 2 latach
Kwestionariusz Kansas City tuż przed pierwszym rozpoczęciem leczenia oraz po 1 i 2 latach
Kwestionariusz Compass31 oceniający dysautonomię tuż przed pierwszym rozpoczęciem leczenia oraz po 1 i 2 latach
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w czasie relaksacji podłużnej (T1) na mapowanie pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Czas relaksacji podłużnej (T1) to proces, w wyniku którego namagnesowanie netto (M) rośnie/powraca do swojej początkowej wartości maksymalnej (Mo) równolegle do Bo w MRI. T1 mięśnia sercowego zależy od sekwencji impulsów, cyklu serca, a także innych czynników i wzrasta wraz ze wzrostem natężenia pola magnetycznego. Mapowanie T1 może wykryć różne patologie mięśnia sercowego, gdzie wykazuje zwiększone wartości. Ze względu na różnice między skanerami zaleca się stosowanie przede wszystkim lokalnego zakresu referencyjnego, a jeśli lokalny zakres referencyjny nie jest dostępny, wyników ilościowych nie należy podawać klinicznie. Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach |
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w wynikach kwestionariusza kardiomiopatii w Kansas City pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City to kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, opracowany w celu niezależnego pomiaru postrzegania przez pacjenta stanu zdrowia, który obejmuje objawy niewydolności serca, wpływ na funkcjonowanie fizyczne i społeczne oraz wpływ niewydolności serca na jakość życia.
Generowanych jest pięć wyników, wszystkie wyniki są skalowane od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najniższy możliwy do zgłoszenia stan zdrowia, a 100 najwyższy.
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Różnica w wynikach kwestionariusza Compass31 pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skala COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) mierzy objawy układu neurodegeneracyjnego za pomocą 31 pytań zadawanych przez pacjentów.
Ocena odbywa się w sześciu ważonych obszarach: nietolerancja ortostatyczna [10 punktów]; naczynioruchowy [6 punktów]; sekretomotoryczne [7 pkt]; żołądkowo-jelitowy [28 punktów]; pęcherza moczowego [9 punktów] i źrenicy [15 punktów].
Wyższy wynik wskazuje na gorszą dysfunkcję autonomiczną.
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Różnica odległości uzyskanej w 6-minutowym teście marszu pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Test 6-minutowego marszu to submaksymalny test wysiłkowy stosowany do oceny wydolności i wytrzymałości tlenowej.
Dystans w metrach przebyty w ciągu 6 minut stanowi wynik porównania zmian w wydolności.
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Różnica w punktacji Perugini pomiędzy M0 a M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Skala ocen Peruginiego jest półilościową metodą oceny wychwytu serca po wstrzyknięciu scyntygrafii 99mTc-DPD, 99mTc-pirofosforanu lub 99mTc-HMDP w badaniu amyloidozy serca (szczególnie amyloidozy ATTR). Skala ocen wizualnie porównuje wychwyt znacznika w mięśniu sercowym i żebrach. stopień 0 to brak wychwytu przez serce i prawidłowy wychwyt żeber; stopień 1 to wychwyt serca mniejszy niż żebra; stopień 2 to serce równe wychwytowi żeber; a stopień 3 to wychwyt serca większy niż w żebrach z łagodnym/brakem wychwytu w żebrach. Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach |
24 miesiące
|
|
Różnica wartości globalnego odkształcenia podłużnego pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
globalne odkształcenie podłużne jest prostym parametrem w echokardiografii służącym do analizy nieprawidłowości funkcji przedsionków wyrażonych w procentach, które wyrażają skrócenie podłużne jako procent (zmianę długości w proporcji do długości wyjściowej) w przypadku dysfunkcji skurczowej lewej komory (LV).
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Różnica wartości globalnego odkształcenia podłużnego lewego przedsionka pomiędzy M0 i M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Globalne odkształcenie podłużne lewego przedsionka jest parametrem echokardiografii służącym do analizy nieprawidłowości funkcji przedsionków wyrażonym w procentach.
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Różnica wartości globalnego odkształcenia wolnej ściany prawej komory pomiędzy M0 i M124
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Globalne odkształcenie wolnej ściany prawej komory w badaniu echokardiograficznym w celu analizy funkcji prawej komory wyrażone w procentach.
Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach
|
24 miesiące
|
|
Ewolucja pracy mięśnia sercowego pomiędzy M0 a M24
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Na pracę mięśnia sercowego składają się 4 parametry umożliwiające ocenę funkcji mięśnia sercowego za pomocą echokardiografii. Analiza pośrednia zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach Globalna praca konstruktywna (wyrażona w mmHg%): Dodatnia praca wykonana w skurczu (skrócenie) + Ujemna praca wykonana w relaksacji izowolumetrycznej (wydłużenie). Normalny zakres: 1582-2881 Globalna praca zmarnowana (wyrażona w mmHg%): Ujemna praca wykonana w skurczu (wydłużenie) + Dodatnia praca wykonana w relaksacji izowolumetrycznej (skrócenie). Normalny zakres: 226 ± 28 Globalna efektywność pracy (wyrażona w %) Procent (0-100%) pracy konstruktywnej w stosunku do całkowitej pracy => praca konstruktywna/(praca konstruktywna + praca zmarnowana). Normalny zakres: 91 ± 0,8 Globalny wskaźnik pracy (wyrażony w mmHg%): Ilość pracy mięśnia sercowego wykonywanej przez lewą komorę podczas skurczu => obszar PSL od zamknięcia zastawki mitralnej do otwarcia zastawki mitralnej. Normalny zakres: 1292-2505 |
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .