Myocardiale effecten bij patiënten met hATTR met polyneuropathie behandeld met Patisiran (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Myocardiale effecten bij patiënten met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose met polyneuropathie behandeld met Patisiran
hATTR-amyloïdose is een systemische ziekte met twee klinische vormen, neurologische en cardiologische, die soms worden gecombineerd (zogenaamde gemengde vormen).
Patisiran heeft beschermende effecten op de progressie van neurologische schade aangetoond.
De effecten van Patisiran op het hart blijven onvolledig begrepen. Het doel van deze studie is om de morfologische en functionele cardiale consequenties beter te begrijpen bij hATTR-patiënten met stadium 1 of 2 polyneuropathie met een gemengde vorm die worden behandeld met Patisiran.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
hATTR-amyloïdose is een systemische ziekte met twee klinische vormen, neurologische en cardiologische, die soms worden gecombineerd (zogenaamde gemengde vormen).
Patisiran heeft beschermende effecten op de progressie van neurologische schade aangetoond.
De effecten van Patisiran op het hart blijven onvolledig begrepen.
Tijdens hun therapeutische behandeling, inclusief het voorschrijven van Patisiran, zullen de routine-onderzoeken die worden uitgevoerd bij de opname en een jaar later ons in staat stellen om de gevolgen op de myocardiale activiteit te observeren tijdens het routine-consult na 1 jaar behandeling.
Onderzoeken zijn: klinische en biologische onderzoeken, EKC, echocardiografie, cardiale MRI en scintigrafie.
Gegevens aan het begin van de behandeling en na 1 jaar zullen worden verzameld, met name hartfunctieonderzoek. Daarnaast zullen tijdens deze twee consulten specifiek voor het onderzoek een vragenlijst over de levenskwaliteit en een functionele wandeltest worden uitgevoerd.
Het doel van deze studie is om de morfologische en functionele cardiale consequenties beter te begrijpen bij hATTR-patiënten met stadium 1 of 2 polyneuropathie met een gemengde vorm die worden behandeld met Patisiran.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
-
Créteil, Frankrijk
- APHP Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrijk
- CHU Grenoble Alpes
-
Nancy, Frankrijk
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
-
Toulouse, Frankrijk
- CHU Rangueil Toulouse
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 18 jaar of ouder
- Patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose (hATTR) met stadium 1 of 2 polyneuropathie
- Patiënten voor wie de behandeling met Patisiran is voorgeschreven door een ziekenhuisneuroloog volgens de aanbevelingen (300 µg/kg elke 3 weken) gedurende ten minste 12 maanden
- Patiënten met NYHA stadium 1 en 2 hartziekte.
- Begunstigde van een socialezekerheidsstelsel
- Persoon die geen bezwaar heeft tegen zijn/haar deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten behandeld met Tafamidis gelijktijdig met patisiran
- Volwassenen onder wettelijke bescherming (wettelijke voogdij, curatele, voogdij), personen die van hun vrijheid zijn beroofd.
- Contra-indicaties voor de verkenningen waarin het protocol voorziet: claustrofobie, metalen implantaat contra-indicatie voor MRI, vrouw in de vruchtbare leeftijd
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten
Patiënten hATTR met neurologische en hartschade behandeld met Patisiran of Vutrisiran
|
Zes minuten looptest vlak voor de eerste inname van de behandeling en na 1 en 2 jaar
Vragenlijst uit Kansas City vlak voor de eerste behandeling en na 1 en 2 jaar
Compass31-zelfvragenlijst ter beoordeling van dysautonomie vlak voor de eerste behandeling en na 1 en 2 jaar
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verschil in longitudinale relaxatietijd (T1) per mapping tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Longitudinale relaxatietijd (T1) is het proces waarbij de netto magnetisatie (M) groeit/terugkeert naar de initiële maximale waarde (Mo) parallel aan Bo in een MRI. Myocardiale T1 is afhankelijk van de pulssequentie, de hartcyclus en andere factoren en neemt toe bij hogere magnetische veldsterkte. T1-mapping kan een verscheidenheid aan myocardiale pathologieën detecteren, waarbij het verhoogde waarden laat zien. Vanwege verschillen tussen scanners wordt het primaire gebruik van een lokaal referentiebereik aanbevolen en als er geen lokaal referentiebereik beschikbaar is, mogen kwantitatieve resultaten niet klinisch worden gerapporteerd. Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd |
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verschil in score op de Kansas City Cardiomyopathie-vragenlijst tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire is een zelf in te vullen vragenlijst die is ontwikkeld om onafhankelijk de perceptie van de patiënt over zijn of haar gezondheidstoestand te meten, waaronder symptomen van hartfalen, de impact op het fysieke en sociale functioneren, en hoe hartfalen de kwaliteit van leven beïnvloedt.
Er worden vijf scores gegenereerd, alle scores worden geschaald van 0-100, waarbij 0 de laagste rapporteerbare gezondheidsstatus aangeeft en 100 de hoogste.
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Verschil in Compass31-vragenlijstscore tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De COMPASS-31-schaal (Composite Autonomic Symptom Score-31) meet neurodegeneratieve systeemsymptomen via 31 door de patiënt gerapporteerde vragen.
De beoordeling vindt plaats via zes gewogen domeinen: orthostatische intolerantie [10 punten]; vasomotorisch [6 punten]; secretomotorisch [7 punten]; gastro-intestinaal [28 punten]; blaas [9 punten] en pupillomotorisch [15 punten].
Een hogere score duidt op een slechtere autonome disfunctie.
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Verschil in afstand verkregen bij de 6 minuten looptest tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De 6 Minuten Looptest is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen.
De afstand in meters die in een tijdsbestek van 6 minuten wordt afgelegd, wordt gebruikt als uitkomst om de veranderingen in het prestatievermogen te vergelijken.
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Verschil in Perugini-beoordelingsscore tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De Perugini-beoordelingsschaal is een semi-kwantitatieve methode voor het scoren van cardiale opname na injectie van 99mTc-DPD, 99mTc-pyrofosfaat of 99mTc-HMDP-scintigrafie bij het onderzoek naar cardiale amyloïdose (in het bijzonder ATTR-amyloïdose). De beoordelingsschaal vergelijkt visueel de opname van tracer in het myocardium en de ribben. graad 0 is geen cardiale en normale ribopname; graad 1 is cardiaal minder dan ribopname; graad 2 is cardiaal gelijk aan ribopname; en graad 3 is cardiale groter dan ribopname met milde/afwezige ribopname. Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd |
24 maanden
|
|
Verschil in de waarde van de globale longitudinale rek tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
globale longitudinale rek is een eenvoudige parameter in echocardiografie om atriale functieafwijkingen te analyseren, uitgedrukt in percentages die longitudinale verkorting uitdrukken als een percentage (verandering in lengte als een verhouding tot de basislijnlengte) voor systolische disfunctie van de linkerventrikel (LV).
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Verschil in de waarde van de globale longitudinale rek van het linker atrium tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Globale longitudinale rek van het linker atrium is een parameter van echocardiografie om afwijkingen in de atriale functie, uitgedrukt in percentage, te analyseren.
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Verschil in de waarde van de globale spanning van de rechterventrikelvrije wand tussen M0 en M124
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Globale belasting van de rechterventrikelvrije wand van echocardiografie om de rechterventrikelfunctie uitgedrukt in percentage te analyseren.
Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd
|
24 maanden
|
|
Evolutie van het myocardwerk tussen M0 en M24
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Het myocardonderzoek bestaat uit 4 parameters om de myocardfunctie te beoordelen met behulp van echocardiografie. Na twaalf maanden zal er een tussentijdse analyse worden uitgevoerd Globaal constructief werk (uitgedrukt in mmHg%): positief werk uitgevoerd in de systole (verkorting) + negatief werk uitgevoerd in isovolumetrische ontspanning (verlenging). Normaal bereik: 1582-2881 Globaal verspild werk (uitgedrukt in mmHg%): negatief werk uitgevoerd in systole (verlenging) + positief werk uitgevoerd in isovolumetrische ontspanning (verkorting). Normaal bereik: 226 ± 28 Globale werkefficiëntie (uitgedrukt in %) Percentage (0-100%) constructief werk ten opzichte van het totale werk => Constructief werk/(constructief werk + verspild werk). Normaal bereik: 91 ± 0,8 Global Work Index (uitgedrukt in mmHg%): hoeveelheid myocardarbeid uitgevoerd door de linkerventrikel tijdens systole => gebied van PSL vanaf het sluiten van de mitralisklep tot het openen van de mitralisklep. Normaal bereik: 1292-2505 |
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .