パティシランで治療した多発性神経障害を伴うhATTR患者における心筋への影響 (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - パティシランで治療した多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス患者における心筋への影響
hATTR アミロイドーシスは、神経学的および心臓学的という 2 つの臨床型を有する全身性疾患であり、これらが組み合わされることもあります (いわゆる混合型)。
パティシランは、神経学的損傷の進行に対する保護効果を示しています。
パティシランの心臓への影響はまだ完全には理解されていません。 この研究の目的は、パティシランで治療された混合型のステージ 1 または 2 の多発性神経障害を有する hATTR 患者における形態学的および機能的な心臓への影響をよりよく理解することです。
調査の概要
詳細な説明
hATTR アミロイドーシスは、神経学的および心臓学的という 2 つの臨床型を有する全身性疾患であり、これらが組み合わされることもあります (いわゆる混合型)。
パティシランは、神経学的損傷の進行に対する保護効果を示しています。
パティシランの心臓への影響はまだ完全には理解されていません。
patisiran の処方を含む治療管理中、治療開始時と 1 年後に実施される定期検査により、1 年間の治療後の定期診察中に心筋活動への影響を観察することができます。
検査には、臨床検査および生物学的検査、EKC、心エコー検査、心臓 MRI およびシンチグラフィーがあります。
治療開始時と1年後のデータ、特に心機能評価が収集されます。さらに、これら2回の診察中に、この研究のために特別に生活の質のアンケートと機能的歩行テストが実施されます。
この研究の目的は、パティシランで治療された混合型のステージ 1 または 2 の多発性神経障害を有する hATTR 患者における形態学的および機能的な心臓への影響をよりよく理解することです。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Erwan Donal
- 電話番号：+33 299284321
- メール：erwan.donal@chu-rennes.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Marie-Laure Gervais
- 電話番号：+33 299282555
研究場所
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Bordeaux、フランス
- 募集
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
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コンタクト：
- Patricia Reant, Pr
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主任研究者：
- Patricia Reant, Pr
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Créteil、フランス
- まだ募集していません
- APHP Henri Mondor
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コンタクト：
- Thibaud Damy, Pr
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主任研究者：
- Thibaud Damy, Pr
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Grenoble、フランス
- 募集
- CHU Grenoble Alpes
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コンタクト：
- Gilles Barone-Rochette, Pr
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主任研究者：
- Gilles Barone-Rochette, Pr
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Marseille、フランス
- 募集
- APHM Timone
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コンタクト：
- Gilbert Habib, Pr
-
主任研究者：
- Gilbert Habib, Pr
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Nancy、フランス
- 募集
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
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コンタクト：
- Olivier Huttin, Pr
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主任研究者：
- Olivier Huttin, Pr
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Paris、フランス
- まだ募集していません
- APHP Bichat
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コンタクト：
- Vincent ALGALARRONDO, Md
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主任研究者：
- Vincent ALGALARRONDO, Md
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Rennes、フランス
- 募集
- CHU Rennes
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コンタクト：
- Erwan Donal, Pr
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主任研究者：
- Erwan Donal, Pr
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Toulouse、フランス
- 募集
- CHU Rangueil Toulouse
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コンタクト：
- Eve Cariou, Md
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主任研究者：
- Eve Cariou, Md
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- ステージ 1 または 2 の多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス (hATTR) の患者
- 病院の神経科医により推奨事項（3週間ごとに300μg/kg）に従ってパティシランによる治療が少なくとも12か月間処方されている患者
- NYHA ステージ 1 および 2 の心疾患を有する患者。
- 社会保障制度の受給者
- 研究への参加に異議を唱えない者
除外基準:
- パティシランと同時にタファミジスで治療を受けた患者
- 法的保護（法定後見、保佐、後見）を受けている成人、自由を剥奪された人。
- プロトコールに規定されている検査の禁忌：閉所恐怖症、MRIを禁忌とする金属インプラント、出産可能年齢の女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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患者
パティシランまたはヴトリシランで治療された神経損傷および心臓損傷のあるhATTR患者
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最初の治療を受ける直前と1年後と2年後に6分間の歩行テスト
最初の治療を受ける直前と 1 年後、2 年後のカンザスシティのアンケート
最初の治療を受ける直前と 1 年後と 2 年後の自律神経失調症を評価する Compass31 自己アンケート
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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M0 と M24 の間のマッピングごとの縦緩和時間 (T1) の差
時間枠：24ヶ月
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縦緩和時間 (T1) は、MRI 内で正味の磁化 (M) が成長し、Bo に平行な最初の最大値 (Mo) に戻るプロセスです。 心筋の T1 は、パルスシーケンス、心周期、その他の要因に依存し、磁場強度が高くなると増加します。 T1 マッピングは、値の増加を示すさまざまな心筋病理を検出できます。 スキャナ間のばらつきのため、ローカル参照範囲を主に使用することが推奨され、ローカル参照範囲が利用できない場合は、定量的結果を臨床的に報告すべきではありません。 中間分析は12か月後に行われます |
24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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M0 と M24 の間のカンザスシティ心筋症アンケートスコアの違い
時間枠：24ヶ月
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カンザスシティ心筋症アンケートは、心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、心不全が生活の質に与える影響など、自分の健康状態に対する患者の認識を独自に測定するために開発された自己記入式アンケートです。
5 つのスコアが生成され、すべてのスコアは 0 ～ 100 でスケールされます。0 は報告可能な最低の健康状態を示し、100 は最高の健康状態を示します。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0 と M24 の Compass31 アンケートスコアの違い
時間枠：24ヶ月
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COMPASS-31 (複合自律神経症状スコア-31) スケールは、患者から報告された 31 の質問を通じて神経変性系の症状を測定します。
評価は 6 つの加重領域によって行われます。起立性不耐症 [10 点]。血管運動神経 [6 点];秘密モーター [7 点];胃腸[28点];膀胱[9点]と瞳孔運動[15点]。
スコアが高いほど、自律神経機能障害が悪化していることを示します。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0とM24の6分間歩行テストで得られた距離の差
時間枠：24ヶ月
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6 分間ウォーキング テストは、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大未満の運動テストです。
6 分間に移動した距離 (メートル単位) が、パフォーマンス能力の変化を比較する結果として使用されます。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0 と M24 のペルジーニ評価スコアの違い
時間枠：24ヶ月
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ペルジーニ グレーディング スケールは、心臓アミロイドーシス (特に ATTR アミロイドーシス) の調査において 99mTc-DPD、99mTc-ピロリン酸、または 99mTc-HMDP シンチグラフィーの注射後の心臓取り込みをスコアリングする半定量的な方法です。 等級付けスケールは、心筋と肋骨におけるトレーサーの取り込みを視覚的に比較します。 グレード 0 は心臓への取り込みがなく、肋骨への取り込みも正常です。グレード 1 は心臓の摂取が肋骨より少ない。グレード 2 は心臓の摂取量が肋骨摂取量と同等です。グレード 3 は、肋骨摂取量よりも心臓の摂取量が多く、肋骨摂取量が軽度/全くないものです。 中間分析は12か月後に行われます |
24ヶ月
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M0とM24の全体縦ひずみの値の差
時間枠：24ヶ月
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全体的な縦方向の歪みは、心房機能の異常をパーセンテージで分析するための心エコー検査における簡単なパラメータであり、左心室 (LV) 収縮機能不全の縦方向の短縮 (ベースラインの長さに比例した長さの変化) をパーセンテージとして表します。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0 と M24 の間の全体的な左心房縦方向ひずみの値の差
時間枠：24ヶ月
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全体的な左心房縦方向の歪みは、パーセンテージで表される心房機能の異常を分析するための心エコー検査のパラメータです。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0 と M124 の間の右心室自由壁の全体的なひずみの値の違い
時間枠：24ヶ月
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右心室機能を分析するための心エコー検査の右心室自由壁の全体的なひずみをパーセンテージで表します。
中間分析は12か月後に行われます
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24ヶ月
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M0 から M24 までの心筋活動の進化
時間枠：24ヶ月
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心筋活動量は、心エコー検査を使用して心筋機能を評価するための 4 つのパラメーターで構成されます。 中間分析は12か月後に行われます 全体的な建設仕事量 (mmHg% で表す) : 収縮期 (短縮) で実行される正の仕事 + 等容性弛緩 (延長) で実行される負の仕事。 通常範囲 : 1582-2881 全体的な無駄な仕事 (mmHg% で表示) : 収縮期 (延長) で実行される負の仕事 + 等容性弛緩 (短縮) で実行される正の仕事。 正常範囲：226±28 グローバル作業効率 (% で表示) 総作業量に対する建設的な作業の割合 (0 ～ 100%) => 建設的な作業/(建設的な作業 + 無駄な作業)。 正常範囲：91±0.8 Global Work Index (mmHg% で表す) : 収縮期中に左心室によって実行される心筋仕事量 => 僧帽弁閉鎖から僧帽弁開放までの PSL の面積。 通常範囲 : 1292-2505 |
24ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Erwan Donal、Rennes University Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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