Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Effets myocardiques chez les patients atteints d'ATTRh avec polyneuropathie traités par patisiran (MyocardON-TTR)

25 avril 2024 mis à jour par: Rennes University Hospital

MyocardON-TTR - Effets sur le myocarde chez les patients atteints d'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine avec polyneuropathie traitée par le patisiran

L'amylose hATTR est une maladie systémique dont les deux formes cliniques, neurologique et cardiologique, sont parfois associées (formes dites mixtes).

Patisiran a montré des effets protecteurs sur la progression des dommages neurologiques.

Les effets du Patisiran sur le cœur restent incomplètement compris. Le but de cette étude est de mieux comprendre les conséquences cardiaques morphologiques et fonctionnelles chez les patients ATTRh atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 avec une forme mixte traités par Patisiran.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'amylose hATTR est une maladie systémique dont les deux formes cliniques, neurologique et cardiologique, sont parfois associées (formes dites mixtes).

Patisiran a montré des effets protecteurs sur la progression des dommages neurologiques.

Les effets du Patisiran sur le cœur restent incomplètement compris.

Lors de leur prise en charge thérapeutique, incluant la prescription de Patisiran, les examens de routine réalisés à l'inclusion et un an plus tard permettront d'observer les conséquences sur l'activité myocardique lors de la consultation de routine après 1 an de traitement.

Les examens sont : examens cliniques et biologiques, CEK, échocardiographie, IRM cardiaque et scintigraphie.

Des données au début du traitement et à 1 an seront recueillies, notamment un bilan de la fonction cardiaque. De plus, lors de ces deux consultations, un questionnaire de qualité de vie et un test de marche fonctionnelle seront réalisés spécifiquement pour l'étude.

Le but de cette étude est de mieux comprendre les conséquences cardiaques morphologiques et fonctionnelles chez les patients ATTRh atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 avec une forme mixte traités par Patisiran.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

20

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Marie-Laure Gervais
  • Numéro de téléphone: +33 299282555

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France
        • Recrutement
        • CHU Bordeaux Haut-Leveque
        • Contact:
          • Patricia Reant, Pr
        • Chercheur principal:
          • Patricia Reant, Pr
      • Créteil, France
        • Pas encore de recrutement
        • APHP Henri Mondor
        • Contact:
          • Thibaud Damy, Pr
        • Chercheur principal:
          • Thibaud Damy, Pr
      • Grenoble, France
        • Recrutement
        • Chu Grenoble Alpes
        • Contact:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
        • Chercheur principal:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • APHM Timone
        • Contact:
          • Gilbert Habib, Pr
        • Chercheur principal:
          • Gilbert Habib, Pr
      • Nancy, France
        • Recrutement
        • CHU Nancy Institut Louis Mathieu
        • Contact:
          • Olivier Huttin, Pr
        • Chercheur principal:
          • Olivier Huttin, Pr
      • Paris, France
        • Pas encore de recrutement
        • APHP Bichat
        • Contact:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
        • Chercheur principal:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
      • Rennes, France
        • Recrutement
        • CHU Rennes
        • Contact:
          • Erwan Donal, Pr
        • Chercheur principal:
          • Erwan Donal, Pr
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • CHU Rangueil Toulouse
        • Contact:
          • Eve Cariou, Md
        • Chercheur principal:
          • Eve Cariou, Md

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) avec polyneuropathie de stade 1 ou 2 traités par Patisiran

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 18 ans ou plus
  • Patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie de stade 1 ou 2
  • Patients pour lesquels un traitement par Patisiran a été prescrit par un neurologue hospitalier selon les recommandations (300 µg/kg toutes les 3 semaines) depuis au moins 12 mois
  • Patients atteints d'une maladie cardiaque de stade NYHA 1 et 2.
  • Bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale
  • Personne qui ne s'oppose pas à sa participation à la recherche

Critère d'exclusion:

  • Patients traités par Tafamidis en même temps que le patisiran
  • Les majeurs sous protection légale (tutelle légale, curatelle, tutelle), les personnes privées de liberté.
  • Contre-indications aux explorations prévues au protocole : claustrophobie, implant métallique contre-indiquant l'IRM, femme en âge de procréer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Les patients
Patients hATTR présentant des lésions neurologiques et cardiaques traités par Patisiran ou Vutrisiran
Autre: Test de marche de six minutes
Test de marche de six minutes juste avant la première prise de traitement et après 1 et 2 ans
Autre: Questionnaire de Kansas City
Questionnaire de Kansas City juste avant la première prise de traitement et après 1 et 2 ans
Autre: Auto-questionnaire COMPASS31
Auto-questionnaire Compass31 évaluant la dysautonomie juste avant la première prise de traitement et après 1 et 2 ans

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence de temps de relaxation longitudinale (T1) par cartographie entre M0 et M24
Délai: 24mois

Le temps de relaxation longitudinale (T1) est le processus par lequel la magnétisation nette (M) croît/revient à sa valeur maximale initiale (Mo) parallèlement à Bo dans une IRM.

Le T1 myocardique dépend de la séquence d'impulsions, du cycle cardiaque ainsi que d'autres facteurs et augmente avec une intensité de champ magnétique plus élevée. La cartographie T1 peut détecter diverses pathologies myocardiques, dans lesquelles elle montre des valeurs accrues. En raison des variations entre les scanners, l'utilisation principale d'une plage de référence locale est recommandée et si une plage de référence locale n'est pas disponible, les résultats quantitatifs ne doivent pas être rapportés cliniquement. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence du score du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City entre M0 et M24
Délai: 24mois
Le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City est un questionnaire auto-administré développé pour mesurer indépendamment la perception du patient de son état de santé, qui comprend les symptômes d'insuffisance cardiaque, l'impact sur la fonction physique et sociale et l'impact de son insuffisance cardiaque sur sa qualité de vie. Cinq scores sont générés, tous les scores sont échelonnés de 0 à 100, où 0 désigne l'état de santé à signaler le plus bas et 100 le plus élevé. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de score au questionnaire Compass31 entre M0 et M24
Délai: 24mois
L'échelle COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) mesure les symptômes du système neurodégénératif à l'aide de 31 questions signalées par les patients. L'évaluation s'effectue à travers six domaines pondérés : intolérance orthostatique [10 points] ; vasomoteur [6 points] ; sécrétomoteur [7 points]; gastro-intestinal [28 points] ; vessie [9 points] et pupillomotrice [15 points]. Un score plus élevé indique un dysfonctionnement autonome plus grave. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de distance obtenue au test de marche de 6 minutes entre M0 et M24
Délai: 24mois
Le test de marche de 6 minutes est un test d'exercice sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. La distance en mètres parcourue sur une durée de 6 minutes est utilisée comme résultat pour comparer les changements de capacité de performance. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de score de Perugini entre M0 et M24
Délai: 24mois

L'échelle de notation Perugini est une méthode semi-quantitative de notation de la captation cardiaque après injection de scintigraphie au 99mTc-DPD, au 99mTc-Pyrophosphate ou au 99mTc-HMDP dans l'investigation de l'amylose cardiaque (en particulier l'amylose ATTR). L'échelle de notation compare visuellement l'absorption du traceur dans le myocarde et les côtes.

le grade 0 correspond à une absence de captation cardiaque et costale normale ; le grade 1 correspond à une captation cardiaque inférieure à celle des côtes ; le grade 2 est cardiaque égal à la captation costale ; et le grade 3 est une captation cardiaque supérieure à la captation costale avec une captation costale légère/absente. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de valeur de la déformation longitudinale globale entre M0 et M24
Délai: 24mois
la déformation longitudinale globale est un paramètre simple en échocardiographie pour analyser les anomalies de la fonction auriculaire exprimées en pourcentage qui exprime le raccourcissement longitudinal en pourcentage (changement de longueur en proportion de la longueur de base) pour le dysfonctionnement systolique du ventricule gauche (VG). Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de valeur de la déformation longitudinale globale de l'oreillette gauche entre M0 et M24
Délai: 24mois
La contrainte longitudinale globale de l'oreillette gauche est un paramètre de l'échocardiographie permettant d'analyser les anomalies de la fonction auriculaire exprimées en pourcentage. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Différence de valeur de la déformation globale de la paroi libre du ventricule droit entre M0 et M124
Délai: 24mois
Déformation globale de la paroi libre du ventricule droit de l'échocardiographie pour analyser la fonction du ventricule droit exprimée en pourcentage. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois
24mois
Evolution du travail myocardique entre M0 et M24
Délai: 24mois

Le travail myocardique est composé de 4 paramètres permettant d'évaluer la fonction myocardique par échocardiographie. Une analyse intermédiaire sera faite à 12 mois

Travail Constructif Global (exprimé en mmHg%) : Travail positif effectué en systole (raccourcissement) + Travail négatif effectué en relaxation isovolumétrique (allongement). Plage normale : 1582-2881

Travail Perdu Global (exprimé en mmHg%) : Travail négatif effectué en systole (allongement) + Travail positif effectué en relaxation isovolumétrique (raccourcissement). Plage normale : 226 ± 28

Efficacité globale du travail (exprimée en %) Pourcentage (0-100%) de travail constructif sur le travail total => Travail constructif/(travail constructif + travail gaspillé). Plage normale : 91 ± 0,8

Indice de travail global (exprimé en mmHg%) : Quantité de travail myocardique effectué par le ventricule gauche pendant la systole => zone du PSL depuis la fermeture de la valve mitrale jusqu'à l'ouverture de la valve mitrale. Plage normale : 1292-2505
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rennes University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Erwan Donal, Rennes University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2023

Première publication (Réel)

24 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 35RC22_9817_MyocardON-TTR

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Test de marche de six minutes

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner