Efeitos Miocárdicos em Pacientes com ATTRh com Polineuropatia Tratados com Patisiran (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Efeitos no miocárdio em pacientes com amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia tratados com Patisiran
A amiloidose ATTRh é uma doença sistémica com duas formas clínicas, neurológica e cardiológica, por vezes combinadas (as chamadas formas mistas).
Patisiran demonstrou efeitos protetores na progressão de danos neurológicos.
Os efeitos do Patisiran no coração permanecem incompletos. O objetivo deste estudo é entender melhor as consequências cardíacas morfológicas e funcionais em pacientes com ATTRh com polineuropatia estágio 1 ou 2 com forma mista tratados com Patisiran.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A amiloidose ATTRh é uma doença sistémica com duas formas clínicas, neurológica e cardiológica, por vezes combinadas (as chamadas formas mistas).
Patisiran demonstrou efeitos protetores na progressão de danos neurológicos.
Os efeitos do Patisiran no coração permanecem incompletos.
Durante o seu manejo terapêutico, incluindo a prescrição de Patisiran, os exames de rotina realizados na inclusão e um ano depois permitirão observar as consequências na atividade miocárdica durante a consulta de rotina após 1 ano de tratamento.
Os exames são: exames clínicos e biológicos, EKC, ecocardiografia, ressonância magnética cardíaca e cintilografia.
Serão coletados dados do início do tratamento e de 1 ano, principalmente avaliação da função cardíaca. Além disso, nessas duas consultas, será aplicado um questionário de qualidade de vida e um teste de caminhada funcional específico para o estudo.
O objetivo deste estudo é entender melhor as consequências cardíacas morfológicas e funcionais em pacientes com ATTRh com polineuropatia estágio 1 ou 2 com forma mista tratados com Patisiran.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bordeaux, França
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
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Créteil, França
- APHP Henri Mondor
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Grenoble, França
- CHU Grenoble Alpes
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Nancy, França
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
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Toulouse, França
- CHU Rangueil Toulouse
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com 18 anos ou mais
- Pacientes com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR) com polineuropatia estágio 1 ou 2
- Pacientes para os quais o tratamento com Patisiran foi prescrito por um neurologista hospitalar de acordo com as recomendações (300 µg/kg a cada 3 semanas) por pelo menos 12 meses
- Pacientes com doença cardíaca nos estágios 1 e 2 da NYHA.
- Beneficiário de um regime de segurança social
- Pessoa que não se opõe à sua participação na pesquisa
Critério de exclusão:
- Pacientes tratados com Tafamidis simultaneamente com patisiran
- Adultos sob proteção legal (tutela, curatela, tutela), pessoas privadas de liberdade.
- Contra-indicações às explorações previstas no protocolo: claustrofobia, implante metálico contra-indicando RM, mulher em idade fértil
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes
Pacientes hATTR com danos neurológicos e cardíacos tratados com Patisiran ou Vutrisiran
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Teste de caminhada de seis minutos imediatamente antes da primeira ingestão do tratamento e após 1 e 2 anos
Questionário de Kansas City imediatamente antes da primeira ingestão do tratamento e após 1 e 2 anos
Autoquestionário Compass31 avaliando a disautonomia imediatamente antes da primeira ingestão do tratamento e após 1 e 2 anos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diferença no tempo de relaxamento longitudinal (T1) por mapeamento entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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O tempo de relaxamento longitudinal (T1) é o processo pelo qual a magnetização líquida (M) cresce/retorna ao seu valor máximo inicial (Mo) paralelo a Bo em uma ressonância magnética. O T1 miocárdico depende da sequência de pulso, do ciclo cardíaco, bem como de outros fatores e aumenta com maior intensidade do campo magnético. O mapeamento T1 pode detectar uma variedade de patologias miocárdicas, onde mostra valores aumentados. Devido às variações entre os scanners, recomenda-se a utilização primária de um intervalo de referência local e, se um intervalo de referência local não estiver disponível, os resultados quantitativos não devem ser comunicados clinicamente. Uma análise intermediária será feita aos 12 meses |
24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diferença na pontuação do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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O Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City é um questionário autoadministrado desenvolvido para medir de forma independente a percepção do paciente sobre seu estado de saúde, que inclui sintomas de insuficiência cardíaca, impacto na função física e social e como a insuficiência cardíaca afeta sua qualidade de vida.
São geradas cinco pontuações, todas numa escala de 0 a 100, onde 0 denota o estado de saúde reportável mais baixo e 100 o mais elevado.
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Diferença na pontuação do questionário Compass31 entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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A escala COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) mede os sintomas do sistema neurodegenerativo por meio de 31 perguntas relatadas pelos pacientes.
A avaliação é feita através de seis domínios ponderados: intolerância ortostática [10 pontos]; vasomotor [6 pontos]; secretomotor [7 pontos]; gastrointestinal [28 pontos]; bexiga [9 pontos] e pupilomotora [15 pontos].
Uma pontuação mais alta indica pior disfunção autonômica.
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Diferença da distância obtida no teste de caminhada de 6 minutos entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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O Teste de Caminhada de 6 Minutos é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência.
A distância em metros percorrida em um período de 6 minutos é usada como resultado para comparar as mudanças na capacidade de desempenho.
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Diferença na pontuação de classificação Perugini entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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A escala de classificação de Perugini é um método semiquantitativo de pontuação da captação cardíaca após injeção de cintilografia com 99mTc-DPD, 99mTc-pirofosfato ou 99mTc-HMDP na investigação de amiloidose cardíaca (particularmente amiloidose ATTR). A escala de classificação compara visualmente a captação do traçador no miocárdio e nas costelas. grau 0 é ausência de captação cardíaca e costal normal; o grau 1 é cardíaco menos do que a captação costal; o grau 2 é cardíaco igual à captação costal; e grau 3 é cardíaco maior que captação costal com captação costal leve/ausente. Uma análise intermediária será feita aos 12 meses |
24 meses
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Diferença no valor da deformação longitudinal global entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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o strain longitudinal global é um parâmetro simples na ecocardiografia para analisar anormalidades da função atrial expressas em porcentagem que expressa o encurtamento longitudinal como uma porcentagem (mudança no comprimento em proporção ao comprimento basal) para disfunção sistólica do ventrículo esquerdo (VE).
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Diferença no valor do strain longitudinal global do átrio esquerdo entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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O strain longitudinal global do átrio esquerdo é um parâmetro da ecocardiografia para analisar anormalidades da função atrial expressas em porcentagem.
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Diferença no valor do strain global da parede livre do ventrículo direito entre M0 e M124
Prazo: 24 meses
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Strain global da parede livre do ventrículo direito na ecocardiografia para análise da função do ventrículo direito expressa em porcentagem.
Uma análise intermediária será feita aos 12 meses
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24 meses
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Evolução do trabalho miocárdico entre M0 e M24
Prazo: 24 meses
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O trabalho miocárdico é composto por 4 parâmetros para avaliar a função miocárdica por meio da ecocardiografia. Uma análise intermediária será feita aos 12 meses Trabalho Construtivo Global (expresso em mmHg%): Trabalho positivo realizado na sístole (encurtamento) + Trabalho negativo realizado no relaxamento isovolumétrico (alongamento). Faixa normal: 1582-2881 Trabalho Desperdiçado Global (expresso em mmHg%): Trabalho negativo realizado na sístole (alongamento) + Trabalho positivo realizado no relaxamento isovolumétrico (encurtamento). Faixa normal: 226 ± 28 Eficiência Global do Trabalho (expressa em %) Percentagem (0-100%) do trabalho construtivo sobre o trabalho total => Trabalho construtivo/(trabalho construtivo + trabalho desperdiçado). Faixa normal: 91 ± 0,8 Índice de Trabalho Global (expresso em mmHg%): Quantidade de trabalho miocárdico realizado pelo ventrículo esquerdo durante a sístole => área do PSL desde o fechamento da valva mitral até a abertura da valva mitral. Faixa normal: 1292-2505 |
24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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