Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Myokardeffekter hos patienter med hATTR med polyneuropati behandlade med Patisiran (MyocardON-TTR)

25 april 2024 uppdaterad av: Rennes University Hospital

MyocardON-TTR - Myokardeffekter hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos med polyneuropati behandlad med Patisiran

hATTR amyloidos är en systemisk sjukdom med två kliniska former, neurologiska och kardiologiska, som ibland kombineras (så kallade blandformer).

Patisiran har visat skyddande effekter på utvecklingen av neurologiska skador.

Effekterna av Patisiran på hjärtat förblir ofullständigt förstådda. Syftet med denna studie är att bättre förstå de morfologiska och funktionella hjärtkonsekvenserna hos hATTR-patienter med stadium 1 eller 2 polyneuropati med en blandad form behandlade med Patisiran.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

hATTR amyloidos är en systemisk sjukdom med två kliniska former, neurologiska och kardiologiska, som ibland kombineras (så kallade blandformer).

Patisiran har visat skyddande effekter på utvecklingen av neurologiska skador.

Effekterna av Patisiran på hjärtat förblir ofullständigt förstådda.

Under deras terapeutiska behandling, inklusive förskrivning av Patisiran, kommer de rutinundersökningar som utförs vid inkluderingen och ett år senare att göra det möjligt för oss att observera konsekvenserna på myokardaktiviteten under rutinkonsultationen efter 1 års behandling.

Undersökningar är: kliniska och biologiska undersökningar, EKC, ekokardiografi, hjärt-MR och scintigrafi.

Data vid behandlingsstart och vid 1 år kommer att samlas in, speciellt hjärtfunktionsbedömning. Under dessa två konsultationer kommer dessutom ett livskvalitetsformulär och ett funktionellt gångtest att genomföras specifikt för studien.

Syftet med denna studie är att bättre förstå de morfologiska och funktionella hjärtkonsekvenserna hos hATTR-patienter med stadium 1 eller 2 polyneuropati med en blandad form behandlade med Patisiran.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

20

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Marie-Laure Gervais
  • Telefonnummer: +33 299282555

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Bordeaux Haut-Leveque
        • Kontakt:
          • Patricia Reant, Pr
        • Huvudutredare:
          • Patricia Reant, Pr
      • Créteil, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • APHP Henri Mondor
        • Kontakt:
          • Thibaud Damy, Pr
        • Huvudutredare:
          • Thibaud Damy, Pr
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Grenoble Alpes
        • Kontakt:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
        • Huvudutredare:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • APHM Timone
        • Kontakt:
          • Gilbert Habib, Pr
        • Huvudutredare:
          • Gilbert Habib, Pr
      • Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nancy Institut Louis Mathieu
        • Kontakt:
          • Olivier Huttin, Pr
        • Huvudutredare:
          • Olivier Huttin, Pr
      • Paris, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • APHP Bichat
        • Kontakt:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
        • Huvudutredare:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
      • Rennes, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Rennes
        • Kontakt:
          • Erwan Donal, Pr
        • Huvudutredare:
          • Erwan Donal, Pr
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Rangueil Toulouse
        • Kontakt:
          • Eve Cariou, Md
        • Huvudutredare:
          • Eve Cariou, Md

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR) med polyneuropati i stadium 1 eller 2 behandlade med Patisiran

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som är 18 år eller äldre
  • Patienter med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR) med polyneuropati i steg 1 eller 2
  • Patienter för vilka behandling med Patisiran har ordinerats av en sjukhusneurolog enligt rekommendationerna (300 µg/kg var tredje vecka) i minst 12 månader
  • Patienter med NYHA stadium 1 och 2 hjärtsjukdom.
  • Förmånstagare i ett socialförsäkringssystem
  • Person som inte motsätter sig hans/hennes medverkan i forskningen

Exklusions kriterier:

  • Patienter som behandlas med Tafamidis samtidigt med patisiran
  • Vuxna under rättsligt skydd (förmyndarskap, kuratorskap, förmynderskap), frihetsberövade personer.
  • Kontraindikationer för de utforskningar som föreskrivs i protokollet: klaustrofobi, metallimplantat kontraindicerande MRT, kvinna i fertil ålder

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter
Patienter hATTR med neurologiska och hjärtskador som behandlats med Patisiran eller Vutrisiran
Övrig: Sex minuters gångtest
Sex minuters gångtest strax före första intag av behandling och efter 1 och 2 år
Övrig: Kansas City frågeformulär
Kansas City frågeformulär strax före första behandlingstillfället och efter 1 och 2 år
Övrig: COMPASS31 själv frågeformulär
Compass31 självenkät som bedömer dysautonomi strax före första behandlingstillfället och efter 1 och 2 år

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i longitudinell relaxationstid (T1) per mappning mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader

Longitudinell relaxationstid (T1) är den process genom vilken nettomagnetiseringen (M) växer/återgår till sitt initiala maximala värde (Mo) parallellt med Bo i en MRT.

Myokardiell T1 beror på pulssekvensen, hjärtcykeln samt andra faktorer och ökar vid högre magnetfältstyrka. T1-kartläggning kan upptäcka en mängd olika myokardpatologier, där den visar ökade värden. På grund av variationer mellan skannrar rekommenderas primär användning av ett lokalt referensintervall och om ett lokalt referensintervall inte är tillgängligt bör kvantitativa resultat inte rapporteras kliniskt. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire poäng mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire är ett självadministrativt frågeformulär utvecklat för att självständigt mäta patientens uppfattning om sitt hälsotillstånd, vilket inkluderar symtom på hjärtsvikt, påverkan på fysisk och social funktion och hur deras hjärtsvikt påverkar deras livskvalitet. Fem poäng genereras, alla poäng skalas 0-100, där 0 anger det lägsta rapporterbara hälsotillståndet och 100 det högsta. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i Compass31 frågeformulärpoäng mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) skalan mäter neurodegenerativa systemsymptom genom 31 patientrapporterade frågor. Bedömningen sker genom sex viktade domäner: ortostatisk intolerans [10 poäng]; vasomotorisk [6 poäng]; sekretomotorisk [7 poäng]; gastrointestinala [28 poäng]; urinblåsa [9 poäng] och pupillomotorisk [15 poäng]. En högre poäng indikerar värre autonom dysfunktion. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i avstånd erhållen i 6-minuters gångtestet mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader
6 Minute Walk Test är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Avståndet i meter som tillryggalagts under en tid av 6 minuter används som resultat för att jämföra förändringar i prestationskapacitet. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i Peruginis betyg mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader

Perugini-graderingsskalan är en semikvantitativ metod för att bedöma hjärtupptag efter injektion av 99mTc-DPD, 99mTc-Pyrofosfat eller 99mTc-HMDP-scintigrafi vid undersökning av hjärtamyloidos (särskilt ATTR-amyloidos). Betygsskalan jämför visuellt spårämnesupptag i myokardiet och revbenen.

grad 0 är inget hjärt- och normalt revbensupptag; grad 1 är hjärt-mindre än revbensupptag; grad 2 är hjärt lika med revbensupptag; och grad 3 är hjärt större än revbensupptag med mild/frånvarande revbensupptag. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i värdet på den globala longitudinella töjningen mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader
global longitudinell töjning är en enkel parameter i ekokardiografi för att analysera förmaksfunktionsavvikelser uttryckt i procent som uttrycker longitudinell förkortning i procent (längdförändring som proportion till baslinjelängden) för systolisk dysfunktion i vänster kammare (LV). En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i värdet av den globala longitudinella töjningen i vänster förmak mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader
Global longitudinell töjning i vänster förmak är en parameter för ekokardiografi för att analysera förmaksfunktionsavvikelser uttryckt i procent. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Skillnad i värdet av den globala töjningen av den högra kammarens fria vägg mellan M0 och M124
Tidsram: 24 månader
Global stam av höger kammare fria vägg av ekokardiografi för att analysera höger kammare funktion uttryckt i procent. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader
24 månader
Utveckling av myokardarbete mellan M0 och M24
Tidsram: 24 månader

Myokardarbete består av 4 parametrar för att bedöma myokardfunktionen med hjälp av ekokardiografi. En mellananalys kommer att göras vid 12 månader

Global Constructive Work (uttryckt i mmHg%) : Positivt arbete utfört i systole (förkortning) + Negativt arbete utfört i isovolumetrisk avslappning (förlängning). Normalt intervall: 1582-2881

Global Wasted Work (uttryckt i mmHg%) : Negativt arbete utfört i systole (förlängning) + Positivt arbete utfört i isovolumetrisk avslappning (förkortning). Normalt intervall: 226 ± 28

Global Work Efficiency (uttryckt i %) Andel (0-100%) av konstruktivt arbete över totalt arbete => Konstruktivt arbete/(konstruktivt arbete + bortkastat arbete). Normalområde: 91 ± 0,8

Globalt arbetsindex (uttryckt i mmHg%) : Mängden myokardiellt arbete utfört av vänster kammare under systole => område av PSL från mitralisklaffens stängning till mitralisklafföppningen. Normalt intervall: 1292-2505
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rennes University Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Erwan Donal, Rennes University hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2023

Första postat (Faktisk)

24 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 35RC22_9817_MyocardON-TTR

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloidos

Kliniska prövningar på Sex minuters gångtest

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera