Myokardievirkninger hos patienter med hATTR med polyneuropati behandlet med Patisiran (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Myokardieeffekter hos patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose med polyneuropati behandlet med Patisiran
hATTR amyloidose er en systemisk sygdom med to kliniske former, neurologiske og kardiologiske, som nogle gange kombineres (såkaldte blandingsformer).
Patisiran har vist beskyttende virkning på progressionen af neurologiske skader.
Virkningerne af Patisiran på hjertet forbliver ufuldstændigt forstået. Formålet med denne undersøgelse er bedre at forstå de morfologiske og funktionelle hjertekonsekvenser hos hATTR-patienter med fase 1 eller 2 polyneuropati med en blandet form behandlet med Patisiran.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
hATTR amyloidose er en systemisk sygdom med to kliniske former, neurologiske og kardiologiske, som nogle gange kombineres (såkaldte blandingsformer).
Patisiran har vist beskyttende virkning på progressionen af neurologiske skader.
Virkningerne af Patisiran på hjertet forbliver ufuldstændigt forstået.
Under deres terapeutiske behandling, herunder ordination af Patisiran, vil de rutineundersøgelser, der udføres ved inklusionen og et år senere, give os mulighed for at observere konsekvenserne for myokardieaktiviteten under den rutinemæssige konsultation efter 1 års behandling.
Undersøgelser er: kliniske og biologiske undersøgelser, EKC, ekkokardiografi, hjerte-MR og scintigrafi.
Data ved behandlingsstart og ved 1 år vil blive indsamlet, især hjertefunktionsvurdering. Derudover vil der under disse to konsultationer blive gennemført et livskvalitetsspørgeskema og en funktionel gangtest specifikt til undersøgelsen.
Formålet med denne undersøgelse er bedre at forstå de morfologiske og funktionelle hjertekonsekvenser hos hATTR-patienter med fase 1 eller 2 polyneuropati med en blandet form behandlet med Patisiran.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrig
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
-
Créteil, Frankrig
- APHP Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrig
- Chu Grenoble Alpes
-
Nancy, Frankrig
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
-
Toulouse, Frankrig
- CHU Rangueil Toulouse
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen 18 år eller ældre
- Patienter med arvelig transthyretin amyloidose (hATTR) med fase 1 eller 2 polyneuropati
- Patienter, til hvem behandling med Patisiran er blevet ordineret af en hospitalsneurolog i henhold til anbefalingerne (300 µg/kg hver 3. uge) i mindst 12 måneder
- Patienter med NYHA fase 1 og 2 hjertesygdom.
- Modtager af en social sikringsordning
- Person, der ikke gør indsigelse mod hans/hendes deltagelse i forskningen
Ekskluderingskriterier:
- Patienter behandlet med Tafamidis samtidigt med patisiran
- Voksne under retsbeskyttelse (lovligt værgemål, kuratur, værgemål), frihedsberøvede personer.
- Kontraindikationer til udforskningerne i protokollen: klaustrofobi, metallisk implantat kontraindikerende MR, kvinde i den fødedygtige alder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter
Patienter hATTR med neurologiske og hjerteskader behandlet med Patisiran eller Vutrisiran
|
Seks minutters gangtest lige før første behandlingsindtag og efter 1 og 2 år
Kansas City spørgeskema lige før første indtagelse af behandling og efter 1 og 2 år
Compass31 selvspørgeskema til vurdering af dysautonomi lige før første indtagelse af behandling og efter 1 og 2 år
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskel i langsgående afslapningstid (T1) pr. kortlægning mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
Longitudinel afslapningstid (T1) er den proces, hvorved nettomagnetiseringen (M) vokser/vender tilbage til dens oprindelige maksimale værdi (Mo) parallelt med Bo i en MR. Myokardie T1 afhænger af pulssekvensen, hjertecyklus samt andre faktorer og stiger ved højere magnetfeltstyrke. T1-kortlægning kan detektere en række myokardiepatologier, hvor den viser øgede værdier. På grund af variationer mellem scannere anbefales den primære brug af et lokalt referenceområde, og hvis et lokalt referenceområde ikke er tilgængeligt, bør kvantitative resultater ikke rapporteres klinisk. En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder |
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskel i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire score mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire er et selvadministreret spørgeskema udviklet til uafhængigt at måle patientens opfattelse af deres helbredstilstand, som omfatter hjertesvigtssymptomer, indvirkning på fysisk og social funktion, og hvordan deres hjertesvigt påvirker deres livskvalitet.
Fem scores genereres, alle scores skaleres 0-100, hvor 0 angiver den laveste rapporterbare sundhedsstatus og 100 den højeste.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Forskel i Compass31 spørgeskemascore mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) skalaen måler neurodegenerative systemsymptomer gennem 31 patientrapporterede spørgsmål.
Vurdering er gennem seks vægtede domæner: ortostatisk intolerance [10 point]; vasomotorisk [6 point]; sekretomotorisk [7 point]; gastrointestinale [28 point]; blære [9 point] og pupillomotorisk [15 point].
En højere score indikerer værre autonom dysfunktion.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Forskel i afstand opnået i 6-minutters gangtesten mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
6 Minute Walk Test er en sub-maksimal træningstest, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed.
Afstanden i meter tilbagelagt over en tid på 6 minutter bruges som det resultat, hvormed ændringer i præstationskapacitet sammenlignes.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Forskel i Perugini-karakterscore mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
Perugini-skalaen er en semikvantitativ metode til at score hjerteoptagelse efter injektion af 99mTc-DPD, 99mTc-Pyrophosphate eller 99mTc-HMDP-scintigrafi i undersøgelsen af hjerteamyloidose (især ATTR-amyloidose). Karakterskalaen sammenligner visuelt sporstofoptagelse i myokardiet og ribbenene. grad 0 er ingen hjerte- og normal ribbensoptagelse; grad 1 er hjerte mindre end ribbens optagelse; grad 2 er hjerte lig med ribbens optagelse; og grad 3 er hjerte større end ribbensoptagelse med mild/fraværende ribbensoptagelse. En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder |
24 måneder
|
|
Forskel i værdien af den globale langsgående tøjning mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
global longitudinal strain er en simpel parameter i ekkokardiografi til at analysere atrielle funktionsabnormiteter udtrykt i procent, der udtrykker longitudinelle forkortelser som en procentdel (ændring i længde som en proportion til baseline længde) for venstre ventrikel (LV) systolisk dysfunktion.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Forskel i værdien af den globale langsgående belastning i venstre atriel mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
Global venstre atriel longitudinell belastning er en parameter for ekkokardiografi til at analysere atrielle funktionsabnormiteter udtrykt i procent.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Forskel i værdien af den globale belastning af højre ventrikelfri væg mellem M0 og M124
Tidsramme: 24 måneder
|
Global belastning af den højre ventrikulære frie væg af ekkokardiografi for at analysere højre ventrikelfunktion udtrykt i procent.
En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder
|
24 måneder
|
|
Udvikling af myokardiearbejde mellem M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
|
Myokardiearbejde er sammensat af 4 parametre til vurdering af myokardiefunktion ved hjælp af ekkokardiografi. En mellemanalyse vil blive udført efter 12 måneder Globalt konstruktivt arbejde (udtrykt i mmHg%) : Positivt arbejde udført i systole (afkortning) + Negativt arbejde udført i isovolumetrisk afslapning (forlængelse). Normalområde: 1582-2881 Globalt spildt arbejde (udtrykt i mmHg%) : Negativt arbejde udført i systole (forlængelse) + Positivt arbejde udført i isovolumetrisk afslapning (afkortning). Normalt område: 226 ± 28 Global Work Efficiency (udtrykt i %) Procentdel (0-100%) af konstruktivt arbejde i forhold til det samlede arbejde => Konstruktivt arbejde/(konstruktivt arbejde + spildt arbejde). Normalområde: 91 ± 0,8 Globalt arbejdsindeks (udtrykt i mmHg%) : Mængden af myokardiearbejde udført af venstre ventrikel under systole => område af PSL fra mitralklaplukning til mitralklapåbning. Normalområde: 1292-2505 |
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .