Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Myokardeffekter hos pasienter med hATTR med polynevropati behandlet med Patisiran (MyocardON-TTR)

25. april 2024 oppdatert av: Rennes University Hospital

MyocardON-TTR - Myokardeffekter hos pasienter med arvelig transthyretinmediert amyloidose med polynevropati behandlet med Patisiran

hATTR amyloidose er en systemisk sykdom med to kliniske former, nevrologiske og kardiologiske, som noen ganger kombineres (såkalte blandingsformer).

Patisiran har vist beskyttende effekter på progresjon av nevrologisk skade.

Effekten av Patisiran på hjertet forblir ufullstendig forstått. Målet med denne studien er å bedre forstå de morfologiske og funksjonelle hjertekonsekvensene hos hATTR-pasienter med stadium 1 eller 2 polynevropati med en blandingsform behandlet med Patisiran.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

hATTR amyloidose er en systemisk sykdom med to kliniske former, nevrologiske og kardiologiske, som noen ganger kombineres (såkalte blandingsformer).

Patisiran har vist beskyttende effekter på progresjon av nevrologisk skade.

Effekten av Patisiran på hjertet forblir ufullstendig forstått.

Under deres terapeutiske behandling, inkludert forskrivning av Patisiran, vil rutineundersøkelsene utført ved inklusjonen og ett år senere tillate oss å observere konsekvensene på myokardaktiviteten under rutinekonsultasjonen etter 1 års behandling.

Undersøkelser er: kliniske og biologiske undersøkelser, EKC, ekkokardiografi, hjerte-MR og scintigrafi.

Data ved behandlingsstart og ved 1 år vil bli samlet inn, spesielt hjertefunksjonsvurdering I tillegg vil det under disse to konsultasjonene bli gjennomført et livskvalitetsspørreskjema og en funksjonell gangtest spesifikt for studien.

Målet med denne studien er å bedre forstå de morfologiske og funksjonelle hjertekonsekvensene hos hATTR-pasienter med stadium 1 eller 2 polynevropati med en blandingsform behandlet med Patisiran.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Marie-Laure Gervais
  • Telefonnummer: +33 299282555

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Bordeaux Haut-Leveque
        • Ta kontakt med:
          • Patricia Reant, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Patricia Reant, Pr
      • Créteil, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • APHP Henri Mondor
        • Ta kontakt med:
          • Thibaud Damy, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Thibaud Damy, Pr
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekruttering
        • Chu Grenoble Alpes
        • Ta kontakt med:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • APHM Timone
        • Ta kontakt med:
          • Gilbert Habib, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Gilbert Habib, Pr
      • Nancy, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Nancy Institut Louis Mathieu
        • Ta kontakt med:
          • Olivier Huttin, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Olivier Huttin, Pr
      • Paris, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • APHP Bichat
        • Ta kontakt med:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
        • Hovedetterforsker:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
      • Rennes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Rennes
        • Ta kontakt med:
          • Erwan Donal, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Erwan Donal, Pr
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Rangueil Toulouse
        • Ta kontakt med:
          • Eve Cariou, Md
        • Hovedetterforsker:
          • Eve Cariou, Md

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med arvelig transthyretin amyloidose (hATTR) med stadium 1 eller 2 polynevropati behandlet med Patisiran

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 18 år eller eldre
  • Pasienter med arvelig transthyretin amyloidose (hATTR) med stadium 1 eller 2 polynevropati
  • Pasienter som behandling med Patisiran er foreskrevet av en sykehusnevrolog i henhold til anbefalingene (300 µg/kg hver 3. uke) i minst 12 måneder
  • Pasienter med NYHA stadium 1 og 2 hjertesykdom.
  • Mottaker av trygdeordning
  • Person som ikke protesterer mot hans/hennes deltakelse i forskningen

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter behandlet med Tafamidis samtidig med patisiran
  • Voksne under rettslig beskyttelse (vergemål, kuratorskap, vergemål), personer som er berøvet friheten.
  • Kontraindikasjoner til undersøkelsene gitt i protokollen: klaustrofobi, metallisk implantat som kontraindikerer MR, kvinne i fertil alder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter
Pasienter hATTR med nevrologiske og hjerteskader behandlet med Patisiran eller Vutrisiran
Annen: Seks minutters gangprøve
Seks minutters gangtest rett før første behandlingsopptak og etter 1 og 2 år
Annen: Kansas City spørreskjema
Kansas City spørreskjema rett før første inntak av behandling og etter 1 og 2 år
Annen: COMPASS31 selvspørreskjema
Compass31 selvspørreskjema som vurderer dysautonomi rett før første inntak av behandling og etter 1 og 2 år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell i langsgående relaksasjonstid (T1) per kartlegging mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder

Longitudinell avslapningstid (T1) er prosessen der nettomagnetiseringen (M) vokser/returnerer til sin opprinnelige maksimalverdi (Mo) parallelt med Bo i en MR.

Myokard T1 avhenger av pulssekvensen, hjertesyklusen samt andre faktorer og øker ved høyere magnetfeltstyrke. T1-kartlegging kan oppdage en rekke myokardpatologier, hvor den viser økte verdier. På grunn av variasjoner mellom skannere anbefales primær bruk av et lokalt referanseområde, og hvis et lokalt referanseområde ikke er tilgjengelig bør kvantitative resultater ikke rapporteres klinisk. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjellen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-poengsum mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire er et selvadministrert spørreskjema utviklet for uavhengig å måle pasientens oppfatning av deres helsestatus, som inkluderer hjertesviktsymptomer, innvirkning på fysisk og sosial funksjon, og hvordan hjertesvikt påvirker deres livskvalitet. Fem skårer genereres, alle skårer skaleres 0-100, hvor 0 angir den laveste rapporterbare helsestatusen og 100 den høyeste. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Forskjellen i Compass31 spørreskjemascore mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) skalaen måler nevrodegenerative systemsymptomer gjennom 31 pasientrapporterte spørsmål. Vurdering er gjennom seks vektede domener: ortostatisk intoleranse [10 poeng]; vasomotorisk [6 poeng]; sekretomotorisk [7 poeng]; gastrointestinal [28 poeng]; blære [9 poeng] og pupillomotorisk [15 poeng]. En høyere score indikerer verre autonom dysfunksjon. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Avstandsforskjell oppnådd i 6-minutters gangtesten mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
6 Minute Walk Test er en submaksimal treningstest som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Avstanden i meter tilbakelagt over en tid på 6 minutter brukes som utfall for å sammenligne endringer i ytelseskapasitet. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Forskjellen i Perugini-karakterscore mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder

Perugini-graderingsskalaen er en semikvantitativ metode for å skåre hjerteopptak etter injeksjon av 99mTc-DPD, 99mTc-Pyrophosphate eller 99mTc-HMDP-scintigrafi i undersøkelsen av hjerteamyloidose (spesielt ATTR-amyloidose). Karakterskalaen sammenligner visuelt sporopptak i myokard og ribbeina.

grad 0 er ingen hjerte- og normal opptak av ribben; grad 1 er hjerte mindre enn opptak av ribben; grad 2 er hjerte lik ribbenopptak; og grad 3 er hjerte større enn opptak av ribben med mildt/fraværende opptak av ribben. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Forskjell i verdien av den globale langsgående tøyningen mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
global longitudinell belastning er en enkel parameter i ekkokardiografi for å analysere atriefunksjonsavvik uttrykt i prosent, som uttrykker longitudinell forkortning som en prosentandel (endring i lengde som en proporsjon til grunnlinjelengde) for venstre ventrikkel (LV) systolisk dysfunksjon. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Forskjell i verdien av den globale langsgående belastningen i venstre atrie mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder
Global langsgående belastning i venstre atrie er en parameter for ekkokardiografi for å analysere atriefunksjonsavvik uttrykt i prosent. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Forskjellen i verdien av den globale belastningen til høyre ventrikkels frie vegg mellom M0 og M124
Tidsramme: 24 måneder
Global belastning av høyre ventrikkels frie vegg av ekkokardiografi for å analysere høyre ventrikkelfunksjon uttrykt i prosent. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder
24 måneder
Evolusjon av myokardarbeid mellom M0 og M24
Tidsramme: 24 måneder

Myokardarbeid er sammensatt av 4 parametere for å vurdere myokardfunksjonen ved hjelp av ekkokardiografi. En mellomanalyse vil bli gjort ved 12 måneder

Globalt konstruktivt arbeid (uttrykt i mmHg%) : Positivt arbeid utført i systole (forkorting) + Negativt arbeid utført i isovolumetrisk avspenning (forlengelse). Normalt område: 1582-2881

Global Wasted Work (uttrykt i mmHg%) : Negativt arbeid utført i systole (forlengelse) + Positivt arbeid utført i isovolumetrisk avspenning (forkorting). Normalt område: 226 ± 28

Global Work Efficiency (uttrykt i %) Prosentandel (0-100%) av konstruktivt arbeid over totalt arbeid => Konstruktivt arbeid/(konstruktivt arbeid + bortkastet arbeid). Normalt område : 91 ± 0,8

Global Work Index (uttrykt i mmHg%) : Mengde myokardarbeid utført av venstre ventrikkel under systole => området av PSL fra mitralklafflukking til mitralklaffåpning. Normalt område: 1292-2505
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rennes University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Erwan Donal, Rennes University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 35RC22_9817_MyocardON-TTR

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin amyloidose

Kliniske studier på Seks minutters gangprøve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere