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Effetti miocardici in pazienti con hATTR con polineuropatia trattati con Patisiran (MyocardON-TTR)

25 aprile 2024 aggiornato da: Rennes University Hospital

MyocardON-TTR - Effetti miocardici in pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia trattati con Patisiran

L'amiloidosi hATTR è una malattia sistemica con due forme cliniche, neurologica e cardiologica, talvolta combinate (le cosiddette forme miste).

Patisiran ha mostrato effetti protettivi sulla progressione del danno neurologico.

Gli effetti di Patisiran sul cuore rimangono incompletamente compresi. Lo scopo di questo studio è quello di comprendere meglio le conseguenze cardiache morfologiche e funzionali nei pazienti hATTR con polineuropatia di stadio 1 o 2 con una forma mista trattati con Patisiran.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'amiloidosi hATTR è una malattia sistemica con due forme cliniche, neurologica e cardiologica, talvolta combinate (le cosiddette forme miste).

Patisiran ha mostrato effetti protettivi sulla progressione del danno neurologico.

Gli effetti di Patisiran sul cuore rimangono incompletamente compresi.

Durante la loro gestione terapeutica, compresa la prescrizione di Patisiran, gli esami di routine effettuati all'inserimento ea distanza di un anno ci permetteranno di osservare le conseguenze sull'attività miocardica durante la consultazione di routine dopo 1 anno di trattamento.

Gli esami sono: esami clinici e biologici, EKC, ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca e scintigrafia.

Verranno raccolti i dati all'inizio del trattamento ea 1 anno, in particolare la valutazione della funzione cardiaca. Inoltre, durante queste due consultazioni, verranno eseguiti un questionario sulla qualità della vita e un test del cammino funzionale appositamente per lo studio.

Lo scopo di questo studio è quello di comprendere meglio le conseguenze cardiache morfologiche e funzionali nei pazienti hATTR con polineuropatia di stadio 1 o 2 con una forma mista trattati con Patisiran.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Marie-Laure Gervais
  • Numero di telefono: +33 299282555

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Bordeaux Haut-Leveque
        • Contatto:
          • Patricia Reant, Pr
        • Investigatore principale:
          • Patricia Reant, Pr
      • Créteil, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • APHP Henri Mondor
        • Contatto:
          • Thibaud Damy, Pr
        • Investigatore principale:
          • Thibaud Damy, Pr
      • Grenoble, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Grenoble Alpes
        • Contatto:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
        • Investigatore principale:
          • Gilles Barone-Rochette, Pr
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • APHM Timone
        • Contatto:
          • Gilbert Habib, Pr
        • Investigatore principale:
          • Gilbert Habib, Pr
      • Nancy, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Nancy Institut Louis Mathieu
        • Contatto:
          • Olivier Huttin, Pr
        • Investigatore principale:
          • Olivier Huttin, Pr
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • APHP Bichat
        • Contatto:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
        • Investigatore principale:
          • Vincent ALGALARRONDO, Md
      • Rennes, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Rennes
        • Contatto:
          • Erwan Donal, Pr
        • Investigatore principale:
          • Erwan Donal, Pr
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Rangueil Toulouse
        • Contatto:
          • Eve Cariou, Md
        • Investigatore principale:
          • Eve Cariou, Md

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia di stadio 1 o 2 trattati con Patisiran

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
  • Pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia di stadio 1 o 2
  • Pazienti per i quali il trattamento con Patisiran è stato prescritto da un neurologo ospedaliero secondo le raccomandazioni (300 µg/kg ogni 3 settimane) per almeno 12 mesi
  • Pazienti con malattia cardiaca NYHA stadio 1 e 2.
  • Beneficiario di un regime di previdenza sociale
  • Persona che non si oppone alla sua partecipazione alla ricerca

Criteri di esclusione:

  • Pazienti trattati con Tafamidis contemporaneamente a patisiran
  • Adulti sotto tutela legale (tutela legale, curatela, tutela), persone private della libertà.
  • Controindicazioni alle esplorazioni previste dal protocollo: claustrofobia, impianto metallico controindicante RM, donna in età fertile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti
Pazienti hATTR con danni neurologici e cardiaci trattati con Patisiran o Vutrisiran
Altro: Test del cammino di sei minuti
Test del cammino di sei minuti subito prima della prima assunzione del trattamento e dopo 1 e 2 anni
Altro: Questionario di Kansas City
Questionario di Kansas City appena prima della prima assunzione del trattamento e dopo 1 e 2 anni
Altro: COMPASS31 autoquestionario
Auto-questionario Compass31 che valuta la disautonomia subito prima della prima assunzione del trattamento e dopo 1 e 2 anni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel tempo di rilassamento longitudinale (T1) per mappatura tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi

Il tempo di rilassamento longitudinale (T1) è il processo mediante il quale la magnetizzazione netta (M) cresce/ritorna al suo valore massimo iniziale (Mo) parallelamente a Bo in una risonanza magnetica.

Il T1 miocardico dipende dalla sequenza degli impulsi, dal ciclo cardiaco e da altri fattori e aumenta con una maggiore intensità del campo magnetico. La mappatura T1 può rilevare una varietà di patologie miocardiche, dove mostra valori aumentati. A causa delle variazioni tra gli scanner, si raccomanda l'uso primario di un intervallo di riferimento locale e, se un intervallo di riferimento locale non è disponibile, i risultati quantitativi non devono essere riportati clinicamente. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel punteggio del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi
Il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire è un questionario autosomministrato sviluppato per misurare in modo indipendente la percezione del paziente del proprio stato di salute, che include i sintomi dell'insufficienza cardiaca, l'impatto sulla funzione fisica e sociale e il modo in cui l'insufficienza cardiaca influisce sulla qualità della vita. Vengono generati cinque punteggi, tutti i punteggi sono scalati da 0 a 100, dove 0 indica lo stato di salute segnalabile più basso e 100 il più alto. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza nel punteggio del questionario Compass31 tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi
La scala COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) misura i sintomi del sistema neurodegenerativo attraverso 31 domande riportate dai pazienti. La valutazione avviene attraverso sei domini ponderati: intolleranza ortostatica [10 punti]; vasomotore [6 punti]; secretomotore [7 punti]; gastrointestinale [28 punti]; vescica [9 punti] e pupillomotore [15 punti]. Un punteggio più alto indica una disfunzione autonomica peggiore. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza di distanza ottenuta nel test del cammino di 6 minuti tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi
Il test del cammino di 6 minuti è un test da sforzo submassimale utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. La distanza in metri percorsa in un tempo di 6 minuti viene utilizzata come risultato con cui confrontare le variazioni della capacità prestazionale. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza nel punteggio di valutazione Perugini tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi

La scala di classificazione Perugini è un metodo semiquantitativo per valutare la captazione cardiaca dopo l'iniezione di scintigrafia con 99mTc-DPD, 99mTc-Pirofosfato o 99mTc-HMDP nello studio dell'amiloidosi cardiaca (in particolare dell'amiloidosi ATTR). La scala di valutazione confronta visivamente l’assorbimento del tracciante nel miocardio e nelle costole.

il grado 0 indica assenza di assorbimento cardiaco e costole normale; il grado 1 è caratterizzato da una captazione cardiaca inferiore a quella costale; il grado 2 è cardiaco uguale alla captazione costale; e il grado 3 è cardiaco maggiore della captazione costale con captazione costale lieve/assente. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza nel valore della deformazione longitudinale globale tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi
La deformazione longitudinale globale è un parametro semplice in ecocardiografia per analizzare le anomalie della funzione atriale espresse in percentuale che esprime l'accorciamento longitudinale come percentuale (variazione della lunghezza in proporzione alla lunghezza basale) per la disfunzione sistolica del ventricolo sinistro (LV). Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza nel valore della deformazione longitudinale atriale sinistra globale tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi
La deformazione longitudinale atriale sinistra globale è un parametro dell'ecocardiografia per analizzare le anomalie della funzione atriale espresse in percentuale. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Differenza nel valore della deformazione globale della parete libera del ventricolo destro tra M0 e M124
Lasso di tempo: 24 mesi
Deformazione globale della parete libera del ventricolo destro dell'ecocardiografia per analizzare la funzione del ventricolo destro espressa in percentuale. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi
24 mesi
Evoluzione del lavoro miocardico tra M0 e M24
Lasso di tempo: 24 mesi

Il lavoro miocardico è composto da 4 parametri per valutare la funzione miocardica mediante l'ecocardiografia. Un'analisi intermedia verrà effettuata a 12 mesi

Lavoro Costruttivo Globale (espresso in mmHg%) : Lavoro positivo eseguito in sistole (accorciamento) + Lavoro negativo eseguito in rilassamento isovolumetrico (allungamento). Intervallo normale: 1582-2881

Lavoro sprecato globale (espresso in mmHg%) : Lavoro negativo eseguito in sistole (allungamento) + Lavoro positivo eseguito in rilassamento isovolumetrico (accorciamento). Intervallo normale: 226 ± 28

Efficienza lavorativa globale (espressa in %) Percentuale (0-100%) di lavoro costruttivo sul lavoro totale => Lavoro costruttivo/(lavoro costruttivo + lavoro sprecato). Intervallo normale: 91 ± 0,8

Indice di lavoro globale (espresso in mmHg%): quantità di lavoro miocardico eseguito dal ventricolo sinistro durante la sistole => area del PSL dalla chiusura della valvola mitrale all'apertura della valvola mitrale. Intervallo normale: 1292-2505
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rennes University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Erwan Donal, Rennes University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 35RC22_9817_MyocardON-TTR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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