Myokardeffekte bei Patienten mit hATTR mit Polyneuropathie, die mit Patisiran behandelt wurden (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR – Myokardeffekte bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Polyneuropathie, behandelt mit Patisiran
Die hATTR-Amyloidose ist eine systemische Erkrankung mit zwei klinischen Formen, der neurologischen und der kardiologischen, die manchmal kombiniert werden (sog. Mischformen).
Patisiran hat eine schützende Wirkung auf das Fortschreiten neurologischer Schäden gezeigt.
Die Auswirkungen von Patisiran auf das Herz sind noch nicht vollständig geklärt. Ziel dieser Studie ist es, die morphologischen und funktionellen kardialen Folgen bei hATTR-Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 mit einer Mischform, die mit Patisiran behandelt wird, besser zu verstehen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die hATTR-Amyloidose ist eine systemische Erkrankung mit zwei klinischen Formen, der neurologischen und der kardiologischen, die manchmal kombiniert werden (sog. Mischformen).
Patisiran hat eine schützende Wirkung auf das Fortschreiten neurologischer Schäden gezeigt.
Die Auswirkungen von Patisiran auf das Herz sind noch nicht vollständig geklärt.
Während ihres therapeutischen Managements, einschließlich der Verschreibung von Patisiran, werden die bei der Aufnahme und ein Jahr später durchgeführten Routineuntersuchungen es uns ermöglichen, die Auswirkungen auf die Myokardaktivität während der Routinekonsultation nach einem Jahr Behandlung zu beobachten.
Zu den Untersuchungen gehören: klinische und biologische Untersuchungen, EKC, Echokardiographie, Herz-MRT und Szintigraphie.
Es werden Daten zu Beginn der Behandlung und nach einem Jahr erhoben, insbesondere zur Beurteilung der Herzfunktion. Darüber hinaus werden im Rahmen dieser beiden Konsultationen speziell für die Studie ein Fragebogen zur Lebensqualität und ein funktioneller Gehtest durchgeführt.
Ziel dieser Studie ist es, die morphologischen und funktionellen kardialen Folgen bei hATTR-Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 mit einer Mischform, die mit Patisiran behandelt wird, besser zu verstehen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Bordeaux, Frankreich
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
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Créteil, Frankreich
- APHP Henri Mondor
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Grenoble, Frankreich
- CHU Grenoble Alpes
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Nancy, Frankreich
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
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Toulouse, Frankreich
- CHU Rangueil Toulouse
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten ab 18 Jahren
- Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2
- Patienten, denen von einem Neurologen im Krankenhaus eine Behandlung mit Patisiran gemäß den Empfehlungen (300 µg/kg alle 3 Wochen) für mindestens 12 Monate verordnet wurde
- Patienten mit einer Herzerkrankung im NYHA-Stadium 1 und 2.
- Begünstigter eines Sozialversicherungssystems
- Person, die ihrer Teilnahme an der Forschung nicht widerspricht
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die gleichzeitig mit Patisiran und Tafamidis behandelt wurden
- Erwachsene unter Rechtsschutz (Vormundschaft, Vormundschaft, Vormundschaft), Personen, denen die Freiheit entzogen ist.
- Kontraindikationen für die im Protokoll vorgesehenen Untersuchungen: Klaustrophobie, Metallimplantat, das eine MRT kontraindiziert, Frau im gebärfähigen Alter
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Patienten
Patienten mit hATTR mit neurologischen und kardialen Schäden, die mit Patisiran oder Vutrisiran behandelt werden
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Sechsminütiger Gehtest kurz vor der ersten Behandlung und nach 1 und 2 Jahren
Kansas City-Fragebogen kurz vor der ersten Behandlung und nach 1 und 2 Jahren
Compass31-Selbstfragebogen zur Beurteilung der Dysautonomie unmittelbar vor der ersten Behandlungsaufnahme und nach 1 und 2 Jahren
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Unterschied in der Längsrelaxationszeit (T1) pro Kartierung zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Längsrelaxationszeit (T1) ist der Prozess, durch den die Nettomagnetisierung (M) parallel zu Bo in einem MRT ansteigt bzw. auf ihren ursprünglichen Maximalwert (Mo) zurückkehrt. Myokardialer T1-Wert ist abhängig von der Pulsfolge, dem Herzzyklus sowie anderen Faktoren und steigt bei höherer Magnetfeldstärke an. Das T1-Mapping kann eine Vielzahl von Myokardpathologien erkennen und zeigt dort erhöhte Werte. Aufgrund der Unterschiede zwischen den Scannern wird die primäre Verwendung eines lokalen Referenzbereichs empfohlen. Wenn kein lokaler Referenzbereich verfügbar ist, sollten quantitative Ergebnisse nicht klinisch gemeldet werden. Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt |
24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Unterschied im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Score zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Der Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Wahrnehmung des Patienten über seinen Gesundheitszustand unabhängig zu messen. Dazu gehören Herzinsuffizienzsymptome, Auswirkungen auf die körperliche und soziale Funktion und wie sich seine Herzinsuffizienz auf seine Lebensqualität auswirkt.
Es werden fünf Bewertungen generiert, alle Bewertungen sind auf 0–100 skaliert, wobei 0 den niedrigsten meldepflichtigen Gesundheitszustand und 100 den höchsten angibt.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Unterschied im Compass31-Fragebogenergebnis zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Skala COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) misst die Symptome des neurodegenerativen Systems anhand von 31 vom Patienten gemeldeten Fragen.
Die Bewertung erfolgt anhand von sechs gewichteten Bereichen: orthostatische Intoleranz [10 Punkte]; vasomotorisch [6 Punkte]; Sekretomotorik [7 Punkte]; Magen-Darm [28 Punkte]; Blase [9 Punkte] und Pupillenmotorik [15 Punkte].
Ein höherer Wert weist auf eine schlimmere autonome Dysfunktion hin.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Distanzunterschied im 6-Minuten-Gehtest zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Der 6-Minuten-Gehtest ist ein submaximaler Belastungstest zur Beurteilung der aeroben Kapazität und Ausdauer.
Als Ergebnis für den Vergleich der Veränderungen der Leistungsfähigkeit wird die zurückgelegte Distanz in Metern über einen Zeitraum von 6 Minuten herangezogen.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Unterschied im Perugini-Bewertungsergebnis zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Perugini-Bewertungsskala ist eine semiquantitative Methode zur Bewertung der kardialen Aufnahme nach Injektion von 99mTc-DPD, 99mTc-Pyrophosphat oder 99mTc-HMDP-Szintigraphie bei der Untersuchung kardialer Amyloidose (insbesondere ATTR-Amyloidose). Die Bewertungsskala vergleicht visuell die Traceraufnahme im Myokard und in den Rippen. Grad 0 bedeutet keine kardiale und normale Rippenaufnahme; Grad 1 ist eine geringere Herz- als Rippenaufnahme; Grad 2 entspricht der kardialen Aufnahme der Rippen; und Grad 3 ist kardial größer als die Rippenaufnahme mit leichter/fehlender Rippenaufnahme. Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt |
24 Monate
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Differenz im Wert der globalen Längsdehnung zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die globale Längsdehnung ist ein einfacher Parameter in der Echokardiographie zur Analyse von Vorhoffunktionsanomalien, ausgedrückt in Prozent, der die Längsverkürzung als Prozentsatz (Längenänderung im Verhältnis zur Grundlinienlänge) bei linksventrikulärer (LV) systolischer Dysfunktion ausdrückt.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Unterschied im Wert der globalen Längsdehnung des linken Vorhofs zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die globale Längsdehnung des linken Vorhofs ist ein Parameter der Echokardiographie zur Analyse von Vorhoffunktionsanomalien, ausgedrückt in Prozent.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Differenz im Wert der globalen Dehnung der rechten ventrikulären freien Wand zwischen M0 und M124
Zeitfenster: 24 Monate
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Globale Belastung der rechten ventrikulären freien Wand der Echokardiographie zur Analyse der Funktion des rechten Ventrikels, ausgedrückt in Prozent.
Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt
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24 Monate
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Entwicklung der Myokardarbeit zwischen M0 und M24
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Myokardarbeit besteht aus 4 Parametern zur Beurteilung der Myokardfunktion mittels Echokardiographie. Eine Zwischenanalyse wird nach 12 Monaten durchgeführt Globale konstruktive Arbeit (ausgedrückt in mmHg%): Positive Arbeit in der Systole (Verkürzung) + Negative Arbeit in der isovolumetrischen Entspannung (Verlängerung). Normaler Bereich: 1582-2881 Global verschwendete Arbeit (ausgedrückt in mmHg%): Negative Arbeit in der Systole (Verlängerung) + Positive Arbeit in der isovolumetrischen Entspannung (Verkürzung). Normalbereich: 226 ± 28 Globale Arbeitseffizienz (ausgedrückt in %) Prozentsatz (0-100 %) der konstruktiven Arbeit an der Gesamtarbeit => Konstruktive Arbeit/(konstruktive Arbeit + verschwendete Arbeit). Normalbereich: 91 ± 0,8 Globaler Arbeitsindex (ausgedrückt in mmHg%): Menge der vom linken Ventrikel während der Systole geleisteten Myokardarbeit => Bereich des PSL vom Mitralklappenschluss bis zum Mitralklappenöffnen. Normaler Bereich: 1292-2505 |
24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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