Миокардиальные эффекты у пациентов с hATTR с полинейропатией, получавших патисиран (MyocardON-TTR)

Пациенты

Пациенты hATTR с неврологическими и сердечными поражениями, получающие лечение патисираном или вутрисираном.

Другой: Тест шестиминутной ходьбы

Тест шестиминутной ходьбы непосредственно перед первым приемом лечения и через 1 и 2 года.

Другой: Анкета Канзас-Сити

Анкета Канзас-Сити непосредственно перед первым приемом лечения и через 1 и 2 года.

Другой: Самоопросник COMPASS31

Самоопросник Compass31 для оценки дисавтономии непосредственно перед первым приемом лечения и через 1 и 2 года

Разница во времени продольной релаксации (T1) для каждого отображения между M0 и M24

Время продольной релаксации (T1) — это процесс, посредством которого результирующая намагниченность (M) растет/возвращается к своему первоначальному максимальному значению (Mo) параллельно Bo на МРТ.

Т1 миокарда зависит от последовательности импульсов, сердечного цикла, а также других факторов и увеличивается при более высокой напряженности магнитного поля. Т1-картирование позволяет обнаружить различные патологии миокарда, где оно показывает повышенные значения. Из-за различий между сканерами рекомендуется в первую очередь использовать локальный референтный диапазон, а если локальный референтный диапазон недоступен, количественные результаты не следует сообщать в клинических отчетах. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в баллах по опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити между M0 и M24

Анкета по кардиомиопатии Канзас-Сити — это анкета для самостоятельного заполнения, разработанная для независимого измерения восприятия пациентом состояния своего здоровья, которое включает симптомы сердечной недостаточности, влияние на физические и социальные функции, а также то, как сердечная недостаточность влияет на качество их жизни. Генерируется пять баллов, все баллы оцениваются по шкале от 0 до 100, где 0 обозначает самый низкий регистрируемый статус здоровья, а 100 — самый высокий. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в баллах анкеты Compass31 между M0 и M24

Шкала COMPASS-31 (Комплексная оценка вегетативных симптомов-31) измеряет симптомы нейродегенеративной системы с помощью 31 вопроса, заданного пациентами. Оценка проводится по шести взвешенным областям: ортостатическая непереносимость [10 баллов]; вазомоторный [6 баллов]; секретомоторная [7 баллов]; желудочно-кишечный [28 баллов]; мочевой пузырь [9 баллов] и зрачково-моторный [15 баллов]. Более высокий балл указывает на ухудшение вегетативной дисфункции. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в расстоянии, полученном в ходе 6-минутного теста ходьбы между M0 и M24.

Тест 6-минутной ходьбы — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных способностей и выносливости. Расстояние в метрах, пройденное за 6 минут, используется в качестве результата для сравнения изменений производительности. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в баллах Перуджини между M0 и M24

Шкала Перуджини представляет собой полуколичественный метод оценки сердечного поглощения после инъекции 99mTc-DPD, 99mTc-пирофосфата или сцинтиграфии 99mTc-HMDP при исследовании сердечного амилоидоза (особенно амилоидоза ATTR). Шкала оценок визуально сравнивает поглощение индикатора в миокарде и ребрах.

степень 0 — отсутствие сердечного и нормальное реберное поглощение; степень 1 – сердечная недостаточность, чем реберная; степень 2 соответствует кардиальному захвату ребер; и степень 3 — сердечное поглощение больше, чем реберное, с умеренным или отсутствием реберного поглощения. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в значении глобальной продольной деформации между M0 и M24

глобальная продольная деформация — это простой параметр в эхокардиографии для анализа нарушений функции предсердий, выраженный в процентах, который выражает продольное укорочение в процентах (изменение длины как пропорция к исходной длине) при систолической дисфункции левого желудочка (ЛЖ). Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в величине глобальной продольной деформации левого предсердия между М0 и М24

Глобальная продольная деформация левого предсердия является параметром эхокардиографии для анализа нарушений функции предсердий, выраженным в процентах. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Разница в величине глобальной деформации свободной стенки правого желудочка между М0 и М124

Общая деформация свободной стенки правого желудочка при эхокардиографии для анализа функции правого желудочка, выраженная в процентах. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Эволюция работы миокарда между М0 и М24.

Работа миокарда состоит из 4 параметров для оценки функции миокарда с помощью эхокардиографии. Промежуточный анализ будет сделан через 12 месяцев.

Глобальная конструктивная работа (выраженная в мм рт. ст.%): Положительная работа, совершаемая в систолу (укорочение) + Отрицательная работа, совершаемая при изоволюметрическом расслаблении (удлинение). Нормальный диапазон: 1582-2881.

Общая ненужная работа (выраженная в мм рт. ст.%): Отрицательная работа, выполняемая в систолу (удлинение) + Положительная работа, выполняемая при изоволюметрическом расслаблении (укорочение). Нормальный диапазон: 226 ± 28

Глобальная эффективность работы (выраженная в %) Процент (0–100%) конструктивной работы от общей работы => Конструктивная работа/(конструктивная работа + потраченная впустую работа). Нормальный диапазон: 91 ± 0,8.

Глобальный индекс работы (выраженный в мм рт. ст.%): объем работы миокарда, выполняемой левым желудочком во время систолы => площадь PSL от закрытия митрального клапана до открытия митрального клапана. Нормальный диапазон: 1292-2505.