Efectos miocárdicos en pacientes con hATTR con polineuropatía tratados con patisiran (MyocardON-TTR)
MyocardON-TTR - Efectos miocárdicos en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía tratados con patisiran
La amiloidosis hATTR es una enfermedad sistémica con dos formas clínicas, neurológica y cardiológica, que a veces se combinan (las llamadas formas mixtas).
Patisiran ha mostrado efectos protectores sobre la progresión del daño neurológico.
Los efectos de Patisiran en el corazón aún no se conocen por completo. El objetivo de este estudio es comprender mejor las consecuencias cardíacas morfológicas y funcionales en pacientes hATTR con polineuropatía en estadio 1 o 2 con una forma mixta tratados con Patisiran.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La amiloidosis hATTR es una enfermedad sistémica con dos formas clínicas, neurológica y cardiológica, que a veces se combinan (las llamadas formas mixtas).
Patisiran ha mostrado efectos protectores sobre la progresión del daño neurológico.
Los efectos de Patisiran en el corazón aún no se conocen por completo.
Durante su manejo terapéutico, incluida la prescripción de Patisiran, los exámenes de rutina realizados al momento de la inclusión y al año nos permitirán observar las consecuencias sobre la actividad miocárdica durante la consulta de rutina después de 1 año de tratamiento.
Los exámenes son: exámenes clínicos y biológicos, EKC, ecocardiografía, resonancia magnética cardíaca y gammagrafía.
Se recogerán datos al inicio del tratamiento y al año, especialmente de valoración de la función cardiaca. Además, durante estas dos consultas se realizará un cuestionario de calidad de vida y un test de marcha funcional específico para el estudio.
El objetivo de este estudio es comprender mejor las consecuencias cardíacas morfológicas y funcionales en pacientes hATTR con polineuropatía en estadio 1 o 2 con una forma mixta tratados con Patisiran.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Erwan Donal
- Número de teléfono: +33 299284321
- Correo electrónico: erwan.donal@chu-rennes.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Marie-Laure Gervais
- Número de teléfono: +33 299282555
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU Bordeaux Haut-Leveque
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Contacto:
- Patricia Reant, Pr
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Investigador principal:
- Patricia Reant, Pr
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Créteil, Francia
- Aún no reclutando
- APHP Henri Mondor
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Contacto:
- Thibaud Damy, Pr
-
Investigador principal:
- Thibaud Damy, Pr
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Grenoble, Francia
- Reclutamiento
- CHU Grenoble Alpes
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Contacto:
- Gilles Barone-Rochette, Pr
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Investigador principal:
- Gilles Barone-Rochette, Pr
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- APHM Timone
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Contacto:
- Gilbert Habib, Pr
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Investigador principal:
- Gilbert Habib, Pr
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Nancy, Francia
- Reclutamiento
- CHU Nancy Institut Louis Mathieu
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Contacto:
- Olivier Huttin, Pr
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Investigador principal:
- Olivier Huttin, Pr
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Paris, Francia
- Aún no reclutando
- APHP Bichat
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Contacto:
- Vincent ALGALARRONDO, Md
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Investigador principal:
- Vincent ALGALARRONDO, Md
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Rennes, Francia
- Reclutamiento
- CHU Rennes
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Contacto:
- Erwan Donal, Pr
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Investigador principal:
- Erwan Donal, Pr
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Toulouse, Francia
- Reclutamiento
- CHU Rangueil Toulouse
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Contacto:
- Eve Cariou, Md
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Investigador principal:
- Eve Cariou, Md
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 18 años o más
- Pacientes con amiloidosis por transtiretina hereditaria (hATTR) con polineuropatía en estadio 1 o 2
- Pacientes a los que un neurólogo del hospital haya prescrito tratamiento con Patisiran según las recomendaciones (300 µg/kg cada 3 semanas) durante al menos 12 meses
- Pacientes con enfermedad cardíaca en estadio 1 y 2 de la NYHA.
- Beneficiario de un régimen de seguridad social
- Persona que no se opone a su participación en la investigación
Criterio de exclusión:
- Pacientes tratados con Tafamidis simultáneamente con patisiran
- Mayores de edad bajo tutela legal (tutela legal, curaduría, tutela), personas privadas de libertad.
- Contraindicaciones a las exploraciones previstas en el protocolo: claustrofobia, implante metálico contraindicando RM, mujer en edad fértil
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes
Pacientes hATTR con daños neurológicos y cardíacos tratados con Patisiran o Vutrisiran
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Prueba de caminata de seis minutos justo antes de la primera toma del tratamiento y después de 1 y 2 años
Cuestionario de Kansas City justo antes del primer inicio del tratamiento y después de 1 y 2 años
Autocuestionario Compass31 que evalúa la disautonomía justo antes del primer inicio del tratamiento y después de 1 y 2 años
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia en el tiempo de relajación longitudinal (T1) por mapeo entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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El tiempo de relajación longitudinal (T1) es el proceso por el cual la magnetización neta (M) crece/regresa a su valor máximo inicial (Mo) paralelo a Bo en una resonancia magnética. El T1 miocárdico depende de la secuencia del pulso, el ciclo cardíaco y otros factores y aumenta con una mayor intensidad del campo magnético. El mapeo T1 puede detectar una variedad de patologías del miocardio, donde muestra valores aumentados. Debido a las variaciones entre los escáneres, se recomienda el uso principal de un rango de referencia local y, si no hay un rango de referencia local disponible, no se deben informar clínicamente los resultados cuantitativos. Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses. |
24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia en la puntuación del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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El Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City es un cuestionario autoadministrado desarrollado para medir de forma independiente la percepción del paciente sobre su estado de salud, que incluye síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en la función física y social, y cómo la insuficiencia cardíaca afecta su calidad de vida.
Se generan cinco puntajes, todos los puntajes se escalan de 0 a 100, donde 0 denota el estado de salud reportable más bajo y 100 el más alto.
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Diferencia en la puntuación del cuestionario Compass31 entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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La escala COMPASS-31 (Puntuación compuesta de síntomas autónomos-31) mide los síntomas del sistema neurodegenerativo a través de 31 preguntas informadas por los pacientes.
La evaluación se realiza a través de seis dominios ponderados: intolerancia ortostática [10 puntos]; vasomotor [6 puntos]; secretomotor [7 puntos]; gastrointestinal [28 puntos]; vejiga [9 puntos] y pupilomotora [15 puntos].
Una puntuación más alta indica una peor disfunción autonómica.
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Diferencia de distancia obtenida en el test de marcha de 6 minutos entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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La prueba de caminata de 6 minutos es una prueba de ejercicio submáximo que se utiliza para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia.
La distancia en metros recorrida en un tiempo de 6 minutos se utiliza como resultado para comparar los cambios en la capacidad de rendimiento.
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Diferencia en la puntuación de calificación de Perugini entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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La escala de calificación de Perugini es un método semicuantitativo para calificar la captación cardíaca después de la inyección de gammagrafía con 99mTc-DPD, 99mTc-pirofosfato o 99mTc-HMDP en la investigación de la amiloidosis cardíaca (en particular, la amiloidosis ATTR). La escala de clasificación compara visualmente la captación del trazador en el miocardio y las costillas. el grado 0 es ausencia de captación costal cardiaca y normal; el grado 1 es cardiaco menor que la captación costal; el grado 2 es cardíaco igual a la captación costal; y el grado 3 es cardiaco mayor que la captación costal con captación costal leve/ausente. Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses. |
24 meses
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Diferencia en el valor de la deformación longitudinal global entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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La tensión longitudinal global es un parámetro simple en ecocardiografía para analizar las anomalías de la función auricular expresadas en porcentaje que expresa el acortamiento longitudinal como porcentaje (cambio en la longitud como proporción a la longitud inicial) para la disfunción sistólica del ventrículo izquierdo (VI).
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Diferencia en el valor de la tensión longitudinal global de la aurícula izquierda entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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El tensionamiento longitudinal global de la aurícula izquierda es un parámetro de la ecocardiografía para analizar las anomalías de la función auricular expresadas en porcentaje.
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Diferencia en el valor de la tensión global de la pared libre del ventrículo derecho entre M0 y M124
Periodo de tiempo: 24 meses
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Deformación global de la pared libre del ventrículo derecho de la ecocardiografía para analizar la función del ventrículo derecho expresada en porcentaje.
Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses.
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24 meses
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Evolución del trabajo miocárdico entre M0 y M24
Periodo de tiempo: 24 meses
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El trabajo miocárdico se compone de 4 parámetros para evaluar la función miocárdica mediante ecocardiografía. Se realizará un análisis intermedio a los 12 meses. Trabajo Constructivo Global (expresado en mmHg%): Trabajo positivo realizado en sístole (acortamiento) + Trabajo negativo realizado en relajación isovolumétrica (alargamiento). Rango normal: 1582-2881 Trabajo Desperdiciado Global (expresado en mmHg%): Trabajo negativo realizado en sístole (alargamiento) + Trabajo positivo realizado en relajación isovolumétrica (acortamiento). Rango normal: 226 ± 28 Eficiencia global del trabajo (expresada en %) Porcentaje (0-100%) de trabajo constructivo sobre trabajo total => Trabajo constructivo/(trabajo constructivo + trabajo desperdiciado). Rango normal: 91 ± 0,8 Índice de trabajo global (expresado en mmHg%): cantidad de trabajo miocárdico realizado por el ventrículo izquierdo durante la sístole => área de PSL desde el cierre de la válvula mitral hasta la apertura de la válvula mitral. Rango normal: 1292-2505 |
24 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Erwan Donal, Rennes University Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 35RC22_9817_MyocardON-TTR
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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